EMANATE: Um estudo de setmelanotida em pacientes com variantes genéticas específicas na via MC4R
19 de abril de 2024 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo: vários subestudos independentes de setmelanotida em pacientes com POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1) ou variantes do gene SH2B1 na via do receptor da melanocortina-4
O protocolo descreve um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com subestudos independentes de setmelanotida em pacientes com obesidade e pelo menos uma das variantes específicas do gene na via do receptor da melanocortina-4:
- POMC ou PCSK1 (Subestudo 035a)
- LEPR (Subestudo 035b)
- SRC1 (Subestudo 035c)
- SH2B1 (Sub-estudo 035d)
Os objetivos e pontos finais são idênticos para esses subestudos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
400
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Rhythm Clinical Trials
- Número de telefone: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Estude backup de contato
- Nome: Physician Inquiry: Clinical Trials
- Número de telefone: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt, Alemanha, 60596
- Recrutamento
- Endokrinologikum Frankfurt
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Alemanha, 89075
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
- Recrutamento
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
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Barcelona, Espanha, 08950
- Recrutamento
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
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Madrid, Espanha, 28040
- Recrutamento
- Hospital Fundación Jiménez Díaz
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Málaga, Espanha, 29010
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
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Valencia, Espanha, 46014
- Recrutamento
- Hospital General de Valencia
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Rescindido
- Phoenix Children's Hospital
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Recrutamento
- HonorHealth Bariatric Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Recrutamento
- Yale Center for Clinical Investigation
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Recrutamento
- Advent Health
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
- Recrutamento
- InQuest Medical Research
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Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Recrutamento
- UMASS Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Recrutamento
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Estados Unidos, 48126-2619
- Recrutamento
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Rescindido
- St. Luke's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Recrutamento
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14260
- Recrutamento
- University of Buffalo
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Columbia University
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Rescindido
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10306
- Recrutamento
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Recrutamento
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- UPMC Montefiore
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University School of Medicine
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Recrutamento
- Texas Tech
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77084
- Recrutamento
- Biopharma Informatic
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Recrutamento
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Recrutamento
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Recrutamento
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- Recrutamento
- West Virginia University
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- Recrutamento
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
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Lyon, França, 69677
- Recrutamento
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
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PARIS Cedex 12, França, 75771
- Recrutamento
- Hôpital Armand Trousseau
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Paris, França, 75651
- Recrutamento
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Pessac, França, 33604
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
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Saint-Denis, França, 97400
- Recrutamento
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
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Rio, Grécia, 26504
- Recrutamento
- University of Patras School of Medicine
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Recrutamento
- Erasmus Medisch Centrum
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Petah Tikva, Israel, 49372
- Recrutamento
- Hasharon Hospital
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Recrutamento
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00925-253
- Recrutamento
- University of Puerto Rico
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- Recrutamento
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Recrutamento
- University of Cambridge
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Recrutamento
- Aintree University Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- Recrutamento
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, Reino Unido, WC1E6JF
- Recrutamento
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes devem ter um pré-identificado:
- Variante genética heterozigótica no gene POMC ou no gene PCSK1
- Variante genética heterozigótica no gene LEPR
- Variante homozigótica, heterozigótica ou heterozigótica composta no NCOA1 (SRC1)
- Variante homozigótica, heterozigótica ou heterozigótica composta no gene SH2B1 ou cromossomo 16p11.2 deleção abrangendo o gene SH2B1
- Entre 6 e 65 anos de idade no momento da prestação do consentimento informado/assentimento
- Obesidade, definida como IMC ≥30 kg/m2 para pacientes ≥18 anos de idade ou IMC ≥ percentil 95 para idade e sexo para pacientes de 6 a 17 anos de idade
- O paciente e/ou pai ou responsável é capaz de entender e cumprir os requisitos do estudo e é capaz de entender e assinar o consentimento informado/consentimento por escrito
- O paciente e/ou pai ou responsável relata que o paciente teve obesidade infantil, definido como o paciente e/ou pai ou responsável relatando que o paciente estava significativamente acima do peso durante a infância
- Concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção durante todo o estudo e por 90 dias após o estudo
- História relatada de intervenção no estilo de vida com dieta e exercícios
- História relatada de hiperfagia
Principais Critérios de Exclusão:
- Perda de peso de 2% ou mais nos últimos 3 meses
- História recente da cirurgia bariátrica
- Transtorno(s) psiquiátrico(s) significativo(s)
- Ideação, tentativa ou comportamento suicida
- Doença pulmonar, cardíaca, endócrina/metabólica, hepática ou oncológica clinicamente significativa
- Hemoglobina glicada (HbA1C) > 10% na triagem
- História de doença hepática significativa ou doença renal grave
- História ou história familiar próxima (pais ou irmãos) de melanoma, ou história do paciente de albinismo oculocutâneo
- Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma (excluindo lesão de células escamosas ou basais não invasivas)
- Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes do primeiro dia de dosagem
- Anteriormente inscrito em um estudo clínico envolvendo setmelanotida ou qualquer exposição anterior a setmelanotida
- Hipersensibilidade significativa a qualquer excipiente do medicamento em estudo
- Se mulher, grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Variante POMC ou PCSK1
1:1 Randomização
|
Injeção Subcutânea
Injeção Subcutânea
|
|
Experimental: Variante LEPR
1:1 Randomização
|
Injeção Subcutânea
Injeção Subcutânea
|
|
Experimental: Variante NCOA1 (SRC1)
1:1 Randomização
|
Injeção Subcutânea
Injeção Subcutânea
|
|
Experimental: Variante SH2B1
1:1 Randomização
|
Injeção Subcutânea
Injeção Subcutânea
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Diferença na alteração média do peso corporal em pacientes tratados com setmelanotida em comparação com placebo, avaliada como alteração percentual no IMC
Prazo: Linha de base para 52 semanas
|
Linha de base para 52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A proporção de pacientes que atingem pelo menos 5% de redução no IMC em pacientes tratados com setmelanotida em comparação com placebo
Prazo: Linha de base para 52 semanas
|
Linha de base para 52 semanas
|
|
A diferença na alteração média no peso corporal em pacientes adultos tratados com setmelanotida em comparação com o placebo, avaliada como alteração percentual no peso corporal basal
Prazo: Linha de base para 52 semanas
|
Linha de base para 52 semanas
|
|
A diferença na variação percentual média na pontuação média semanal de maior fome em pacientes tratados com setmelanotida em comparação com placebo
Prazo: Linha de base para 52 semanas
|
Linha de base para 52 semanas
|
|
A proporção de pacientes que atingem pelo menos 10% de redução no IMC em pacientes tratados com setmelanotida em comparação com placebo
Prazo: Linha de base para 52 semanas
|
Linha de base para 52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RM-493-035
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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