EMANATE: badanie setmelanotydu u pacjentów ze specyficznymi wariantami genów w szlaku MC4R
4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie: wiele niezależnych badań cząstkowych setmelanotydu u pacjentów z wariantami genów POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1) lub SH2B1 w szlaku receptora melanokortyny-4
Protokół opisuje randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z niezależnymi badaniami podrzędnymi setmelanotydu u pacjentów z otyłością i co najmniej jednym ze specyficznych wariantów genu w szlaku receptora melanokortyny-4:
- POMC lub PCSK1 (badanie cząstkowe 035a)
- LEPR (badanie podrzędne 035b)
- SRC1 (badanie podrzędne 035c)
- SH2B1 (badanie podrzędne 035d)
Cele i punkty końcowe są identyczne dla tych badań cząstkowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
296
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Francja, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Paris, Francja, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pessac, Francja, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Francja, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
-
-
-
Rio, Grecja, 26504
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Hiszpania, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 49372
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Niemcy, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Niemcy, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00925-253
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Stany Zjednoczone, 30024
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Stany Zjednoczone, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci muszą mieć wstępnie zidentyfikowane:
- Heterozygotyczny wariant genetyczny w genie POMC lub genie PCSK1
- Heterozygotyczny wariant genetyczny w genie LEPR
- Homozygotyczny, heterozygotyczny lub złożony wariant heterozygotyczny w NCOA1 (SRC1)
- Homozygotyczny, heterozygotyczny lub złożony heterozygotyczny wariant genu SH2B1 lub chromosomalnego 16p11.2 delecja obejmująca gen SH2B1
- Między 6 a 65 rokiem życia w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Otyłość definiowana jako BMI ≥30 kg/m2 u pacjentów w wieku ≥18 lat lub BMI ≥95 percentyla dla wieku i płci u pacjentów w wieku od 6 do 17 lat
- Pacjent i/lub rodzic lub opiekun jest w stanie zrozumieć i zastosować się do wymagań badania oraz jest w stanie zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę/zgodę
- Pacjent i/lub rodzic lub opiekun zgłaszają, że u pacjenta wystąpiła otyłość w dzieciństwie, zdefiniowana jako zgłaszanie przez pacjenta i/lub rodzica lub opiekuna, że pacjent miał znaczną nadwagę w dzieciństwie
- Zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 90 dni po jego zakończeniu
- Zgłoszona historia interwencji związanych ze stylem życia w zakresie diety i ćwiczeń fizycznych
- Zgłoszona historia hiperfagii
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Utrata masy ciała o 2% lub więcej w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Najnowsza historia chirurgii bariatrycznej
- Znaczące zaburzenia psychiczne
- Myśli, próby lub zachowania samobójcze
- Klinicznie istotna choroba płuc, serca, endokrynologiczna/metaboliczna, wątrobowa lub onkologiczna
- Hemoglobina glikowana (HbA1C) >10% podczas badania przesiewowego
- Historia znaczącej choroby wątroby lub ciężkiej choroby nerek
- Historia lub historia bliskiej rodziny (rodzice lub rodzeństwo) czerniaka lub wywiad pacjenta z albinizmem oczno-skórnym
- Istotne zmiany dermatologiczne związane z czerniakiem lub zmianami przedczerniakowymi skóry (z wyłączeniem nieinwazyjnych zmian podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych)
- Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania
- Wcześniej włączony do badania klinicznego z udziałem setmelanotydu lub jakiejkolwiek wcześniejszej ekspozycji na setmelanotyd
- Znacząca nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku
- Jeśli jesteś kobietą, w ciąży lub karmisz piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wariant POMC lub PCSK1
Randomizacja 1:1
|
Wstrzyknięcie podskórne
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: Wariant LEPR
Randomizacja 1:1
|
Wstrzyknięcie podskórne
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: Wariant NCOA1 (SRC1).
Randomizacja 1:1
|
Wstrzyknięcie podskórne
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: Wariant SH2B1
Randomizacja 1:1
|
Wstrzyknięcie podskórne
Wstrzyknięcie podskórne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Różnica średniej zmiany masy ciała u pacjentów leczonych setmelanotydem w porównaniu z placebo, oceniana jako procentowa zmiana BMI
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie BMI o co najmniej 5% u pacjentów leczonych setmelanotydem w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
|
Różnica średniej zmiany masy ciała dorosłych pacjentów leczonych setmelanotydem w porównaniu z placebo, oceniana jako procentowa zmiana wyjściowej masy ciała
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
|
Różnica w średniej procentowej zmianie tygodniowego średniego wyniku największego głodu u pacjentów leczonych setmelanotydem w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie BMI o co najmniej 10% u pacjentów leczonych setmelanotydem w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 października 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RM-493-035
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .