網膜および脈絡膜血管新生疾患を治療するための VEGFA 標的遺伝子治療
2025年5月14日 更新者：Shanghai BDgene Co., Ltd.
難治性網膜および脈絡膜血管新生疾患を治療するための VEGFA 標的遺伝子治療の安全性と有効性に関する研究
抗 VEGF 療法に反応するが、血管新生加齢黄斑変性症 (nAMD)、糖尿病性黄斑浮腫 (DME)、および網膜静脈閉塞黄斑浮腫 (RVO-ME) を含む難治性の網膜および脈絡膜血管新生疾患を有する患者。
調査の概要
詳細な説明
脈絡膜および網膜の血管新生疾患は、脈絡膜または網膜の血管新生を特徴とする一群の疾患です。
これらの疾患は、多くの場合、重大な視覚障害につながる可能性がある黄斑領域と相関しています。
この研究では、IDLV ベクターは VEGFA 抗体遺伝子を運ぶように設計されています。
この遺伝子は RPE 細胞に送達され、さまざまな形態の血管新生黄斑変性症に進行した個人の眼の後眼部における VEGFA 活性を中和する VEGFA 抗体を発現します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200032
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 50歳以上のnAMD患者;または、18歳以上の糖尿病性黄斑浮腫（DME）患者。または、18歳以上で網膜静脈閉塞症（RVO-ME）後の黄斑浮腫のある患者。
- Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) で最高の矯正視力 ≤63 およびレタースコア ≥19 対応するスネレン視力 ≤20/63 および ≥20/400)。
- OCT は、中心窩に網膜内液または網膜下液が存在することを確認します。
- -過去に抗VEGF療法を受けており、抗VEGF療法に反応しました。
- 難治性疾患の場合：病状により、繰り返しの抗 VEGF 治療が必要です。 治療を中断すると、病状が再発する（OCT検査で黄斑の網膜下/内部滲出液の増加を示す）
- 両眼の場合は、重症度の高い方を登録してください。
- ルーチンの血液検査、肝臓と腎臓の機能、患者の凝固指数は正常です：AST/ALT < 2.5 × ULN; TB < 1.5 × ULN; PT < 1.5 × ULN; Hb > 10 g/dL (男性) および > 9 g/dL (女性); PLT > 100 × 10^3/μL; eGFR > 30mL/分/1.73 m^2。
被験者は自発的に研究に参加し、インフォームド コンセント フォームに署名し、十分なコンプライアンスを持ち、フォローアップに協力します。
除外基準:
- 他の疾患によって引き起こされる脈絡膜血管新生または黄斑浮腫。
- 黄斑中心窩の線維症、萎縮、RPE 断裂など、研究眼の視力改善に影響を与えるその他の要因。
- 研究眼は、網膜血管新生、牽引性網膜剥離などの重度の増殖性網膜症をすでに患っています（DMEおよびRVO-ME患者のみ）。
- -研究眼の網膜剥離または進行した緑内障。
- -研究眼へのインプラント（眼内レンズを除く）。
- -登録前3か月以内に眼内手術を受けた。
- 研究眼の硝子体手術。
- -硝子体内グルココルチコイドまたは他の臨床研究薬（抗VEGF療法を除く）を受け取った 登録前の6か月以内。
- -登録前6か月以内に心筋梗塞、脳血管障害または一過性脳虚血発作が発生した。
- -最大投薬下での高血圧の管理が不十分（収縮期血圧> 180 mmHg、拡張期血圧> 100 mmHg）。
- 投薬中の血糖コントロール不良（空腹時血糖が10.0μmol/L以上）。
- 出産を希望する女性。妊娠中・授乳中の方 過去に遺伝子治療を受けている方。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BD311 大人1人組
脈絡膜上注射によって投与される。
剤形：注射液。
用量：500uL。
投与頻度：1回注射。
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VEGFA 抗体を発現する統合欠損レンチウイルスベクター (IDLV)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連の有害事象
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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VEGFA 標的遺伝子治療薬 BD311 (VEGFA 抗体を発現する IDLV) 投与に関連する AE および SAE の発生率を観察し、記録します。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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黄斑内液（IRF）の変化
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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黄斑内液（IRF）の存在は、光コヒーレンストモグラフィー（OCT）によって決定されます。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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網膜下液（SRF）の変化
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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網膜下液（SRF）の存在は、光コヒーレンストモグラフィー（OCT）によって決定されます。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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中心網膜厚（CRT）の変化
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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中心網膜の厚さは、光コヒーレンストモグラフィー (OCT) によって測定されます。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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脈絡膜血管新生領域の変化
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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フルオレセイン血管造影 (FFA) とインドシアニン グリーン血管造影 (ICGA) を使用して、脈絡膜血管新生の領域を評価します。
nAMD患者のみ。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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フルオレセイン漏出面積の変化
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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フルオレセイン血管造影 (FFA) とインドシアニン グリーン血管造影 (ICGA) を使用して、フルオレセイン漏出の領域を評価します。
nAMD患者のみ。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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レスキュー治療回数
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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病気のために硝子体抗 VEGF 注射を必要とするレスキュー治療。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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視覚的な改善を評価する
時間枠：注入後 12 か月までの複数の時点で。
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被験者は、最良の矯正視力（BCVA）について検査されます。
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注入後 12 か月までの複数の時点で。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Gezhi Xu, Dr、Eye & ENT Hospital of Fudan University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月25日
一次修了 (実際)
2024年11月30日
研究の完了 (推定)
2025年9月1日
試験登録日
最初に提出
2021年9月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月28日
最初の投稿 (実際)
2021年10月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月14日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BD311
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。