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Terapia genica mirata al VEGFA per il trattamento delle malattie della neovascolarizzazione della retina e della coroide

22 agosto 2022 aggiornato da: Shanghai BDgene Co., Ltd.

Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica mirata al VEGFA per il trattamento delle malattie refrattarie alla neovascolarizzazione della retina e della coroide

Pazienti che rispondono alla terapia anti-VEGF ma con malattie refrattarie alla neovascolarizzazione della retina e della coroide, tra cui la degenerazione maculare neovascolare senile (nAMD), l'edema maculare diabetico (DME) e l'occlusione della vena retinica-edema maculare (RVO-ME).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le malattie dell'angiogenesi coroideale e retinica sono un gruppo di malattie caratterizzate da angiogenesi coroideale o retinica. Queste malattie sono spesso correlate con l'area maculare, che può portare a una significativa perdita della vista. In questo studio, il vettore IDLV è progettato per trasportare il gene dell'anticorpo VEGFA. Il gene viene consegnato alle cellule RPE per esprimere l'anticorpo VEGFA che neutralizza l'attività VEGFA nel segmento posteriore dell'occhio di individui che sono progrediti verso varie forme di degenerazione maculare neovascolare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

18

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200032
        • Reclutamento
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con nAMD all'età ≥50; O pazienti con edema maculare diabetico (DME) all'età ≥18; O pazienti con edema maculare a seguito di occlusione della vena retinica (RVO-ME) all'età ≥18.
  2. Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) migliore acuità visiva corretta ≤63 e punteggio in lettere ≥19 corrispondente visione Snellen ≤20/63 e ≥20/400).
  3. L'OCT conferma la presenza di liquido intraretinico o subretinico nella fovea.
  4. Hanno ricevuto una terapia anti-VEGF in passato e hanno risposto alla terapia anti-VEGF.
  5. Con condizioni refrattarie: sono necessari ripetuti trattamenti anti-VEGF a causa delle condizioni della malattia. Quando il trattamento viene interrotto, la condizione della malattia si ripresenta (l'esame OCT indica un aumento del versamento sottoretinico/interno nella macula)
  6. Per i pazienti con entrambi gli occhi colpiti, arruolare quello con condizione più grave.
  7. Analisi del sangue di routine, funzionalità epatica e renale, indice di coagulazione dei pazienti è normale: AST/ALT < 2,5 × ULN; tubercolosi < 1,5 × ULN; PT < 1,5 × ULN; Hb > 10 g/dL (maschi) e > 9 g/dL (femmine); PLT > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2.

I soggetti si uniscono volontariamente allo studio, firmano un modulo di consenso informato, hanno una buona compliance e collaborano al follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Neovascolarizzazione coroidale o edema maculare indotto da altre malattie.
  2. Qualsiasi altro fattore che influisca sul miglioramento della vista nell'occhio dello studio, come fibrosi, atrofia o rottura dell'RPE nella fovea della macula.
  3. L'occhio dello studio presenta già una grave retinopatia proliferativa, come neovascolarizzazione retinica, distacco retinico da trazione, ecc. (solo per pazienti DME e RVO-ME).
  4. Distacco di retina o glaucoma avanzato nell'occhio dello studio.
  5. Impianti nell'occhio dello studio (eccetto lenti intraoculari).
  6. Ha ricevuto un intervento chirurgico all'occhio interno entro 3 mesi prima dell'arruolamento.
  7. Intervento di vitrectomia sull'occhio dello studio.
  8. - Ricevuto glucocorticoidi intravitreali o altri farmaci per la ricerca clinica (eccetto la terapia anti-VEGF) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  9. Infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio si sono verificati entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  10. Ipertensione scarsamente controllata con il massimo farmaco (pressione arteriosa sistolica> 180 mmHg, pressione arteriosa diastolica> 100 mmHg).
  11. Scarso controllo della glicemia sotto farmaci (la glicemia a digiuno è maggiore o uguale a 10,0 umol/L).
  12. Donne disposte a partorire; donne incinte/che allattano hanno ricevuto la terapia genica in passato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BD311 Gruppo singolo adulti
Somministrato per iniezione sopracoroidale. Forma di dosaggio: soluzione per iniezione. Dose: 500 ul. Frequenza di somministrazione: una sola iniezione.
Genetico: BD311
Vettore lentivirale carente di integrazione (IDLV) che esprime l'anticorpo VEGFA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Osservare e registrare le incidenze di AE e SAE correlate alla somministrazione del farmaco di terapia genica VEGFA-targeting BD311 (anticorpo VEGFA che esprime IDLV).
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel liquido intraretinico maculare (IRF)
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
La presenza di liquido intraretinico maculare (IRF) sarà determinata mediante tomografia a coerenza ottica (OCT).
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Cambiamenti nel liquido sottoretinico (SRF)
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
La presenza di fluido sottoretinico (SRF) sarà determinata mediante tomografia a coerenza ottica (OCT).
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Variazione dello spessore retinico centrale (CRT)
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Lo spessore retinico centrale sarà misurato mediante tomografia a coerenza ottica (OCT).
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Cambiamenti nell'area della neovascolarizzazione coroidale
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Utilizzando l'angiografia con fluoresceina (FFA) e l'angiografia con verde indocianina (ICGA) per valutare le aree di neovascolarizzazione coroidale. Solo per pazienti con nAMD.
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Cambiamenti nell'area di perdita di fluoresceina
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Utilizzando l'angiografia con fluoresceina (FFA) e l'angiografia con verde indocianina (ICGA) per valutare le aree di perdita di fluoresceina. Solo per pazienti con nAMD.
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Il numero di trattamenti di salvataggio
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Trattamenti di soccorso che richiedono iniezioni vitreali di anti-VEGF a causa di una malattia.
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
Valutare il miglioramento visivo
Lasso di tempo: A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.
I soggetti saranno esaminati per la migliore acuità visiva corretta (BCVA).
A più punti temporali dopo l'infusione fino a 12 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai BDgene Co., Ltd.

Collaboratori

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gezhi Xu, Dr, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 novembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BD311

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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