VEGFA 靶向基因疗法治疗视网膜和脉络膜新生血管疾病
2025年5月14日 更新者:Shanghai BDgene Co., Ltd.
VEGFA 靶向基因治疗难治性视网膜和脉络膜新生血管疾病的安全性和有效性研究
对抗 VEGF 治疗有反应但患有难治性视网膜和脉络膜新生血管疾病的患者,包括新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)、糖尿病性黄斑水肿 (DME) 和视网膜静脉阻塞-黄斑水肿 (RVO-ME)。
研究概览
详细说明
脉络膜和视网膜血管生成疾病是一组以脉络膜或视网膜血管生成为特征的疾病。
这些疾病通常与黄斑区相关,可能导致严重的视力丧失。
在这项研究中,IDLV 载体被设计为携带 VEGFA 抗体基因。
该基因被递送至 RPE 细胞以表达 VEGFA 抗体,该抗体可中和已发展为各种形式的新生血管性黄斑变性的个体眼后段中的 VEGFA 活性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200032
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 年龄≥50 岁的 nAMD 患者;或年龄≥18岁的糖尿病性黄斑水肿(DME)患者;或年龄≥18 岁的视网膜静脉阻塞 (RVO-ME) 后黄斑水肿患者。
- 早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 最佳矫正视力≤63 且字母评分≥19 对应的 Snellen 视力≤20/63 和≥20/400)。
- OCT 证实中央凹中存在视网膜内液体或视网膜下液体。
- 过去接受过抗 VEGF 治疗并对抗 VEGF 治疗有反应。
- 难治性:因病情需要反复抗VEGF治疗。 当治疗中断时,疾病状况复发(OCT检查表明黄斑部视网膜下/内部积液增加)
- 对于双眼患病的患者,入组病情较重的患者。
- 患者血常规、肝肾功能、凝血指标正常:AST/ALT < 2.5 × ULN; TB < 1.5 × ULN; PT < 1.5 × ULN; Hb > 10 g/dL(男性)和 > 9 g/dL(女性); PLT > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30 毫升/分钟/1.73 米^2。
受试者自愿加入研究,签署知情同意书,依从性好,配合随访。
排除标准:
- 其他疾病引起的脉络膜新生血管或黄斑水肿。
- 影响研究眼视力改善的任何其他因素,例如黄斑中心凹的纤维化、萎缩或 RPE 撕裂。
- 研究眼已存在严重的增殖性视网膜病变,如视网膜新生血管、牵拉性视网膜脱离等(仅适用于DME和RVO-ME患者)。
- 研究眼中的视网膜脱离或晚期青光眼。
- 研究眼中的植入物(人工晶状体除外)。
- 入组前 3 个月内接受过内眼手术。
- 研究眼的玻璃体切除术。
- 入组前 6 个月内接受过玻璃体内糖皮质激素或其他临床研究药物(抗 VEGF 治疗除外)。
- 入组前6个月内发生心肌梗死、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。
- 最大药物治疗下高血压控制不佳(收缩压>180 mmHg,舒张压>100 mmHg)。
- 药物治疗下血糖控制不佳(空腹血糖大于或等于10.0 umol/L)。
- 愿意生育的女性;孕妇/哺乳期妇女过去接受过基因治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:BD311成人单人组
通过脉络膜上腔注射给药。
剂型:注射液。
剂量:500uL。
给药频率:一次注射。
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表达 VEGFA 抗体的整合缺陷型慢病毒载体 (IDLV)
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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观察并记录与 VEGFA 靶向基因治疗药物 BD311(IDLV 表达 VEGFA 抗体)给药相关的 AE 和 SAE 的发生率。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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黄斑视网膜内液 (IRF) 的变化
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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黄斑视网膜内液体 (IRF) 的存在将通过光学相干断层扫描 (OCT) 确定。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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视网膜下液 (SRF) 的变化
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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视网膜下液 (SRF) 的存在将通过光学相干断层扫描 (OCT) 确定。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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中央视网膜厚度 (CRT) 的变化
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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中央视网膜厚度将通过光学相干断层扫描 (OCT) 测量。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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脉络膜新生血管面积变化
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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使用荧光素血管造影术 (FFA) 和吲哚菁绿血管造影术 (ICGA) 来评估脉络膜新生血管形成的区域。
仅适用于 nAMD 患者。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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荧光素渗漏面积的变化
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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使用荧光素血管造影术 (FFA) 和吲哚菁绿血管造影术 (ICGA) 评估荧光素渗漏区域。
仅适用于 nAMD 患者。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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抢救治疗次数
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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因病需要玻璃体抗VEGF注射的抢救治疗。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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评估视觉改善
大体时间:在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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将检查受试者的最佳矫正视力 (BCVA)。
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在输注后长达 12 个月的多个时间点。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任:Gezhi Xu, Dr、Eye & ENT Hospital of Fudan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月25日
初级完成 (实际的)
2024年11月30日
研究完成 (估计的)
2025年9月1日
研究注册日期
首次提交
2021年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月28日
首次发布 (实际的)
2021年10月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月14日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BD311
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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