Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VEGFA-kohdennettu geeniterapia verkkokalvon ja suonikalvon uudissuonittumissairauksien hoitoon

maanantai 22. elokuuta 2022 päivittänyt: Shanghai BDgene Co., Ltd.

Turvallisuus- ja tehotutkimus VEGFA-kohdistuneesta geeniterapiasta refraktoristen verkkokalvon ja suonikalvon uudissuonittumissairauksien hoitoon

Potilaat, jotka reagoivat anti-VEGF-hoitoon, mutta joilla on refraktoriset verkkokalvon ja suonikalvon uudissuonitaudit, mukaan lukien neovaskulaarinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD), diabeettinen silmänpohjan turvotus (DME) ja verkkokalvon laskimon okkluusio-Makulaturvotus (RVO-ME).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suonikalvon ja verkkokalvon angiogeneesisairaudet ovat ryhmä sairauksia, joille on tunnusomaista suonikalvon tai verkkokalvon angiogeneesi. Nämä sairaudet korreloivat usein makula-alueen kanssa, mikä voi johtaa merkittävään näköhäviöön. Tässä tutkimuksessa IDLV-vektori on muokattu kantamaan VEGFA-vasta-ainegeeniä. Geeni kuljetetaan RPE-soluihin ekspressoimaan VEGFA-vasta-ainetta, joka neutraloi VEGFA-aktiivisuuden silmän takaosassa yksilöillä, jotka ovat edenneet erilaisiin neovaskulaarisen makulan rappeuman muotoihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

18

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200032
        • Rekrytointi
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on nAMD iässä ≥50; Tai potilaat, joilla on diabeettinen makulaturvotus (DME) iässä ≥18; Tai potilaat, joilla on silmänpohjan turvotus verkkokalvon laskimotukoksen (RVO-ME) jälkeen 18-vuotiailla.
  2. Varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimus (ETDRS) korjasi parhaiten näöntarkkuuden ≤63 ja kirjainpistemäärä ≥19 Vastaava Snellen-näkemys ≤20/63 ja ≥20/400).
  3. OCT vahvistaa intraretinaalisen nesteen tai subretinaalisen nesteen esiintymisen foveassa.
  4. ovat saaneet anti-VEGF-hoitoa aiemmin ja ovat reagoineet anti-VEGF-hoitoon.
  5. Tulenkestävät tilat: sairauden vuoksi tarvitaan toistuvia anti-VEGF-hoitoja. Kun hoito keskeytetään, sairaustila uusiutuu (MMA-tutkimus osoittaa lisääntynyttä subretinaalista/sisäeffuusiota makulassa)
  6. Jos potilas kärsii molemmista silmistä, ilmoita potilaalle, jonka tila on vakavampi.
  7. Rutiiniverikoe, maksan ja munuaisten toiminta, potilaiden hyytymisindeksi on normaali: ASAT/ALT < 2,5 × ULN; TB < 1,5 × ULN; PT < 1,5 × ULN; Hb > 10 g/dl (uros) ja > 9 g/dl (naaras); PLT > 100 × 10^3/ul; eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2.

Koehenkilöt liittyvät tutkimukseen vapaaehtoisesti, allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen, noudattavat hyvin ja tekevät yhteistyötä seurannassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suonikalvon uudissuonittuminen tai muiden sairauksien aiheuttama makulan turvotus.
  2. Kaikki muut tekijät, jotka vaikuttavat näön paranemiseen tutkittavassa silmässä, kuten fibroosi, atrofia tai RPE-repeäminen makulan foveassa.
  3. Tutkimussilmässä on jo vaikea proliferatiivinen retinopatia, kuten verkkokalvon uudissuonittuminen, verkkokalvon vetoirtauma jne. (vain DME- ja RVO-ME-potilailla).
  4. Verkkokalvon irtauma tai pitkälle edennyt glaukooma tutkittavassa silmässä.
  5. Implantit tutkittavaan silmään (paitsi silmänsisäiset linssit).
  6. Sai sisäisen silmäleikkauksen 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  7. Vitrectomy leikkaus tutkimussilmään.
  8. Sai lasiaisensisäisen glukokortikoidin tai muita kliinisen tutkimuksen lääkkeitä (paitsi anti-VEGF-hoitoa) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  9. Sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus tapahtui 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  10. Huonosti hallittu hypertensio maksimilääkityksellä (systolinen verenpaine > 180 mmHg, diastolinen verenpaine > 100 mmHg).
  11. Huono verensokerin hallinta lääkityksen aikana (paastoverenglukoosi on suurempi tai yhtä suuri kuin 10,0 umol/l).
  12. Naiset, jotka ovat valmiita synnyttämään; raskaana olevat/imettävät naiset ovat saaneet geeniterapiaa aiemmin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BD311 aikuisten yksittäinen ryhmä
Annetaan suprachoroidaalisella injektiolla. Annosmuoto: injektioliuos. Annos: 500uL. Antotiheys: kertainjektio.
Geneettinen: BD311
Integraatiopuutteellinen lentivirusvektori (IDLV), joka ilmentää VEGFA-vasta-ainetta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Tarkkaile ja rekisteröi AE:n ja SAE:n ilmaantuvuus, joka liittyy VEGFA-kohdistuvan geeniterapialääkkeen BD311 (IDLV:tä ilmentävä VEGFA-vasta-ainetta) antamiseen.
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset silmänpohjan intraretinaalisessa nesteessä (IRF)
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Makulan intraretinaalisen nesteen (IRF) esiintyminen määritetään optisella koherenssitomografialla (OCT).
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Muutokset subretinaalisessa nesteessä (SRF)
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Subretinaalisen nesteen (SRF) läsnäolo määritetään optisella koherenssitomografialla (OCT).
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Muutos verkkokalvon keskipaksuudessa (CRT)
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Verkkokalvon keskiosan paksuus mitataan optisella koherenssitomografialla (OCT).
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Muutokset suonikalvon uudissuonittumisen alueella
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Fluoreskeiiniangiografian (FFA) ja indosyaniinivihreän angiografian (ICGA) käyttö suonikalvon uudissuonittumisen alueiden arvioimiseksi. Vain potilaille, joilla on nAMD.
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Muutokset fluoreseiinivuodon alueella
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Käyttämällä fluoreseiiniangiografiaa (FFA) ja indosyaniinivihreää angiografiaa (ICGA) fluoreseiinivuodon alueiden arvioimiseen. Vain potilaille, joilla on nAMD.
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Pelastushoitojen määrä
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Pelastushoidot, jotka edellyttävät lasiaiseen anti-VEGF-injektiota sairauden vuoksi.
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Arvioi visuaalinen parannus
Aikaikkuna: Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.
Koehenkilöistä tutkitaan paras korjattu näöntarkkuus (BCVA).
Usein infuusion jälkeen 12 kuukauden ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai BDgene Co., Ltd.

Yhteistyökumppanit

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gezhi Xu, Dr, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 18. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BD311

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diabeettinen makulaturvotus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa