VEGFA-célzó génterápia a retina és choroidális neovaszkularizációs betegségek kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. nAMD-ben szenvedő betegek ≥50 éves korban; Vagy diabéteszes makulaödémában (DME) szenvedő betegek ≥18 életkorban; Vagy a retina véna elzáródását követő makulaödémában szenvedő betegek (RVO-ME) 18 évesnél idősebbek.
2. A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) a legjobban korrigált látásélességet ≤63 és betűpontszám ≥19 Megfelelő Snellen-látás ≤20/63 és ≥20/400).
3. Az OCT megerősíti az intraretinális vagy szubretinális folyadék jelenlétét a foveában.
4. Korábban anti-VEGF terápiában részesültek, és reagáltak az anti-VEGF terápiára.
5. Tűzálló állapotok esetén: a kóros állapot miatt ismételt anti-VEGF kezelés szükséges. A kezelés megszakításával a betegség kiújul (OCT vizsgálat fokozott szubretinális/belső effúziót jelez a makulában)
6. Azoknál a betegeknél, akiknek mindkét szeme szenved, a súlyosabb állapotú beteget kell beírni.
7. Rutin vérvizsgálat, máj- és vesefunkció, a betegek véralvadási indexe normális: AST/ALT < 2,5 × ULN; TB < 1,5 × ULN; PT < 1,5 × ULN; Hb > 10 g/dl (férfi) és > 9 g/dl (nő); PLT > 100 × 10^3/µl; eGFR > 30 ml/perc/1,73 m^2.

Az alanyok önkéntesen csatlakoznak a vizsgálathoz, aláírnak egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot, megfelelőek a megfelelésük, és együttműködnek a nyomon követésben.

Kizárási kritériumok:

1. Choroidális neovaszkularizáció vagy más betegségek által kiváltott makulaödéma.
2. Bármilyen egyéb tényező, amely befolyásolja a vizsgált szem látásjavulását, például fibrózis, atrófia vagy RPE-szakadás a makula fovea-jában.
3. A vizsgált szem már súlyos proliferatív retinopátiával rendelkezik, mint például a retina neovaszkularizációja, húzós retinaleválás stb. (csak DME és RVO-ME betegek esetében).
4. Retinaleválás vagy előrehaladott glaukóma a vizsgált szemen.
5. Implantátumok a vizsgált szembe (az intraokuláris lencsék kivételével).
6. A felvételt megelőző 3 hónapon belül belső szemműtéten kapott.
7. Vitrectomiás műtét a vizsgált szemen.
8. A felvételt megelőző 6 hónapon belül intravitrealis glükokortikoidot vagy más klinikai kutatási gyógyszert kapott (kivéve az anti-VEGF terápiát).
9. Szívinfarktus, cerebrovascularis baleset vagy tranziens ischaemiás roham a felvételt megelőző 6 hónapon belül fordult elő.
10. Gyengén kontrollált magas vérnyomás maximális gyógyszeres kezelés mellett (szisztolés vérnyomás > 180 Hgmm, diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm).
11. Gyenge vércukor-szabályozás gyógyszeres kezelés mellett (az éhgyomri vércukorszint 10,0 umol/l vagy annál nagyobb).
12. Nők, akik hajlandók szülni; terhes/szoptató nők Korábban részesültek génterápiában.