Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

VEGFA-målrettet genterapi for å behandle netthinne- og koroidale neovaskulariseringssykdommer

22. august 2022 oppdatert av: Shanghai BDgene Co., Ltd.

En sikkerhets- og effektstudie av VEGFA-målrettet genterapi for å behandle refraktære netthinne- og koroidale neovaskulariseringssykdommer

Pasienter som responderer på anti-VEGF-behandling, men med refraktære retinale og koroidale neovaskulariseringssykdommer, inkludert neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD), diabetisk makulært ødem (DME) og retinal veneokklusjon-makulaødem (RVO-ME).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Koroidale og retinale angiogenesesykdommer er en gruppe sykdommer karakterisert ved koroidal eller retinal angiogenese. Disse sykdommene er ofte korrelert med makulaområdet, noe som kan føre til betydelig synstap. I denne studien er IDLV-vektoren konstruert for å bære VEGFA-antistoffgenet. Genet leveres til RPE-cellene for å uttrykke VEGFA-antistoffet som nøytraliserer VEGFA-aktiviteten i det bakre segmentet av øyet til individer som har utviklet seg til ulike former for neovaskulær makuladegenerasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

18

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Rekruttering
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med nAMD i en alder ≥50; Eller pasienter med diabetisk makulaødem (DME) i en alder ≥18; Eller pasienter med makulaødem etter retinal veneokklusjon (RVO-ME) i en alder ≥18.
  2. Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) best korrigerte synsskarphet ≤63 og bokstavscore ≥19 Tilsvarende Snellen-syn ≤20/63 og ≥20/400.
  3. OCT bekrefter tilstedeværelsen av intraretinal væske eller subretinal væske i fovea.
  4. Har mottatt anti-VEGF-behandling tidligere og har respondert på anti-VEGF-behandling.
  5. Med ildfaste tilstander: gjentatte anti-VEGF-behandlinger er nødvendig på grunn av sykdomstilstanden. Når behandlingen avbrytes, kommer sykdomstilstanden tilbake (OCT-undersøkelse indikerer økt subretinal/indre effusjon i makula)
  6. For pasienter med begge øyne som led, registrer den med mer alvorlig tilstand.
  7. Rutinemessig blodprøve, lever- og nyrefunksjon, koagulasjonsindeks for pasienter er normal: ASAT/ALT < 2,5 × ULN; TB < 1,5 × ULN; PT < 1,5 × ULN; Hb > 10 g/dL (hann) og > 9 g/dL (hunn); PLT > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2.

Forsøkspersonene slutter seg frivillig til studien, signerer et informert samtykkeskjema, har god etterlevelse og samarbeider med oppfølging.

Ekskluderingskriterier:

  1. Choroidal neovaskularisering eller makulaødem indusert av andre sykdommer.
  2. Eventuelle andre faktorer som påvirker synsforbedring i studieøyet, for eksempel fibrose, atrofi eller RPE-rift i fovea på makula.
  3. Studieøyet har allerede alvorlig proliferativ retinopati, som netthinneneovaskularisering, netthinneavløsning, etc. (kun for DME- og RVO-ME-pasienter).
  4. Netthinneløsning eller avansert glaukom i studieøyet.
  5. Implantater i studieøyet (unntatt intraokulære linser).
  6. Mottok indre øyeoperasjon innen 3 måneder før innmelding.
  7. Vitrektomikirurgi på studieøyet.
  8. Mottok intravitreal glukokortikoid eller andre kliniske forskningsmedisiner (unntatt anti-VEGF-terapi) innen 6 måneder før innmelding.
  9. Hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep forekom innen 6 måneder før registrering.
  10. Dårlig kontrollert hypertensjon under maksimal medisinering (systolisk blodtrykk>180 mmHg, diastolisk blodtrykk>100 mmHg).
  11. Dårlig blodsukkerkontroll under medisinering (fastende blodsukker er større enn eller lik 10,0 umol/L).
  12. Kvinner som er villige til å føde; gravide/ammende Har mottatt genterapi tidligere.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BD311 Voksne enkelt gruppe
Administreres ved suprakoroidal injeksjon. Doseringsform: injeksjonsløsning. Dose: 500uL. Administrasjonshyppighet: engangsinjeksjon.
Genetisk: BD311
Integrasjonsdefekt lentiviral vektor (IDLV) som uttrykker VEGFA-antistoff

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Observere og registrere forekomster av AE og SAE relatert til administrering av VEGFA-målrettet genterapi medikament BD311 (IDLV som uttrykker VEGFA-antistoff).
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i makulær intraretinal væske (IRF)
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Tilstedeværelsen av makulær intraretinal væske (IRF) vil bli bestemt ved optisk koherenstomografi (OCT).
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Endringer i subretinal væske (SRF)
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Tilstedeværelsen av subretinal væske (SRF) vil bli bestemt ved optisk koherenstomografi (OCT).
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Endring i sentral retinal tykkelse (CRT)
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Sentral retinal tykkelse vil bli målt ved Optical Coherence Tomography (OCT).
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Endringer i området for koroidal neovaskularisering
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Bruk av fluoresceinangiografi (FFA) og indocyaningrønn angiografi (ICGA) for å vurdere områdene med koroidal neovaskularisering. Kun for pasienter med nAMD.
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Endringer i området for fluoresceinlekkasje
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Bruk av fluoresceinangiografi (FFA) og indocyaningrønn angiografi (ICGA) for å vurdere områdene med fluoresceinlekkasje. Kun for pasienter med nAMD.
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Antall redningsbehandlinger
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Redningsbehandlinger som krever glassaktige anti-VEGF-injeksjoner på grunn av sykdom.
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Evaluer den visuelle forbedringen
Tidsramme: Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.
Forsøkspersonene vil bli undersøkt for best korrigert synsskarphet (BCVA).
Ved flere tidspunkter etter infusjon opptil 12 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai BDgene Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Etterforskere

  • Studieleder: Gezhi Xu, Dr, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BD311

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Diabetisk makulært ødem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere