登録 HEAR、Healthcare European Amyloidosis Registry
これは、非介入、前向き、後ろ向き、非比較、多施設研究です。
患者管理の妨げにならないように、研究は観察的です。 したがって、フォローアップの訪問は課されません。 データ収集は、フォローアップ全体に含まれる患者の管理に関連するデータに限定されます。
この研究は、心臓アミロイドーシスの診断が確認された、または疑われるすべての患者を対象としています。 3 つのコホートが特定されます: HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective Cohort、HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective-Prospective Cohort、および HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Prospective Cohort。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
アミロイドーシスは、腎臓、神経、肝臓、心臓、骨格筋などのさまざまな臓器の細胞外マトリックスへの不溶性線維性タンパク質の浸潤と継続的な蓄積を特徴とするまれな疾患です。 その有病率は 0.5 ～ 1.3/100,000 と推定されます。 主な形式は次のとおりです。
- 原発性アミロイドーシスは、形質細胞クローンによって産生されたモノクローナル免疫グロブリン軽鎖が骨髄に沈着することによって引き起こされます。
- 遺伝性 (家族性) アミロイドーシス。その主な形態は、常染色体優性遺伝の変異型トランスサイレチン アミロイドーシスです。 トランスサイレチンには 100 を超えるさまざまな変異が知られており、いくつかの変異はアミロイド形成性として報告されています。
- 野生型（変異していない）トランスサイレチンの沈着による全身性老人性アミロイドーシス。
- 慢性炎症性のAAアミロイドーシス。
- 限局性アミロイドーシス。 それらは、ほとんどの場合、原発性アミロイドーシス (または免疫グロブリン性) アミロイドーシスです。 抗体の軽鎖によって形成されるアミロイドーシスの沈着は、特定の臓器に位置する形質細胞の増殖と接触してここで発生します。 免疫グロブリン軽鎖の血流への通過はないため、他の臓器に沈着が離れて形成されることはありません。
- まれなアミロイドーシス。 病気の予後は、ほとんどの場合、心臓の関与に関連しています。 残念ながら、診断が遅れることが多く、予後が悪化します。 この遅れは、病気の早期診断を可能にする単純な診断ツール (バイオマーカー、画像など) がないことに関連しています。 早期診断ツールの欠如、この疾患の発現の不均一性（多臓器性）、およびその管理の難しさは、特定の臓器障害の診断の遅れと管理の欠如につながり、生活の質に影響を与えます。忍耐。
医師が疾患の臨床的および生物学的症状をよりよく特徴付け、診断ツールを改善し、治療管理を標準化するのを支援する強い必要性があります。
研究のために収集されたすべてのデータは、患者の医療記録ですぐに利用できる状態の重要な定期的なデータです。 参加している専門家センター内で、これらのデータを収集するために、追加の特定のコンピューター化されたツールを使用することもできます。
データは電子観測帳に記録されます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mounira Kharoubi
- 電話番号：+33650029257
- メール：mounira.kharoubi@gmail.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Rébecca Gene
- 電話番号：+33628274249
- メール：rebecca.gene@gmail.com
研究場所
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Créteil、フランス、94000
- 募集
- Hopital Henri Mondor
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コンタクト：
- Mounira Kharoubi
- 電話番号：+33650029257
- メール：mounira.kharoubi@gmail.com
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主任研究者：
- Thibaud Damy
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準
患者は、研究に含まれる以下の選択基準をすべて満たす必要があります。
- 主な患者
- 保護された成人患者（後見または保佐）
将来のコホート:
-アミロイドーシスが疑われるために参加センターに紹介された、または紹介された患者。
患者情報「Prospective Cohort」メモに署名した患者
遡及的コホート:
アミロイドーシスの確定診断を受けてセンターですでにフォローされている患者 「遡及的前向きコホート」患者情報メモに署名した患者
- 回顧コホート:
死亡した患者はセンターで追跡され、アミロイドーシスの診断が確認されました
研究参加者は、参加に対して補償されません
除外基準 患者が参加の拒否を表明している 別の研究への参加は、たとえ介入研究であっても、除外の基準にはなりません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
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HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - レトロスペクティブ コホート
包含基準による死亡患者データの回顧的収集
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HEAR（Healthcare European Amyloidosis Registry）-レトロスペクティブ-プロスペクティブ コホート
患者データのレトロスペクティブおよびプロスペクティブ収集、および組み入れ日からの実際の患者のフォローアップ 組み入れ基準を満たした生存患者
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HEAR（Healthcare European Amyloidosis Registry）-前向きコホート
包含日からの患者の将来のデータ収集と実際のフォローアップ これらの患者は、包含基準を使用してセンターで新たに追跡されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓アミロイドーシス患者の臨床的、生物学的および画像的特徴
時間枠：6年間
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心アミロイドーシス患者の臨床的、生物学的、画像的特徴を説明してください。
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6年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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さまざまなタイプのアミロイドーシスの有病率と発生率、およびそれらの進化。
時間枠：6年間
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さまざまなタイプのアミロイドーシスの有病率と発生率、およびそれらの進化を推定します。
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6年間
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治療管理（心臓および特定）、それらの有益な二次効果。
時間枠：6年間
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治療管理（循環器および特異的）、その有益な効果および二次的効果について説明します。
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6年間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Thibaud Pr Damy、Henri Mondor University Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HR01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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