- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05101304
Registre HEAR, Healthcare European Amyloidosis Registry
Este é um estudo não intervencional, prospectivo, retrospectivo, não comparativo e multicêntrico.
Para não interferir no manejo do paciente, o estudo é observacional. Assim, nenhuma visita de acompanhamento é imposta. A coleta de dados será limitada aos dados relacionados ao manejo dos pacientes incluídos ao longo de seu acompanhamento.
Este estudo destina-se a todos os pacientes com diagnóstico confirmado ou suspeito de amiloidose cardíaca. Três coortes serão identificadas: o HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective Cohort, o HEAR(Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective-Prospective Cohort e o HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Prospective Cohort.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A amiloidose é uma doença rara caracterizada por infiltração e acúmulo contínuo de proteínas fibrilares insolúveis na matriz extracelular em vários órgãos, incluindo rins, nervos, fígado, coração e músculo esquelético. Sua prevalência é estimada em 0,5-1,3/100.000. As principais formas são:
- A amiloidose primária é causada por depósitos de cadeias leves de imunoglobulinas monoclonais produzidas por um clone de células plasmáticas na medula óssea.
- Amiloidose hereditária (familiar), cuja forma principal é a amiloidose transtirretina mutante de transmissão autossômica dominante. Mais de 100 mutações diferentes da transtirretina são conhecidas e várias mutações foram descritas como amiloidogênicas.
- Amiloidose senil sistêmica causada por depósitos de transtirretina de tipo selvagem (não mutada).
- Amiloidose AA de causas inflamatórias crônicas.
- Amiloidose localizada. Eles são, na grande maioria dos casos, amiloidose primária (ou imunoglobulina). A deposição de amiloidose formada por cadeias leves de anticorpos ocorre aqui em contato com uma proliferação de plasmócitos localizados em determinado órgão. Não há passagem da cadeia leve de imunoglobulina para a corrente sanguínea e, portanto, depósitos não se formam remotamente em outros órgãos.
- Amiloidoses raras. O prognóstico da doença está, na maioria das vezes, relacionado ao acometimento cardíaco. Infelizmente, muitas vezes seu diagnóstico é tardio, o que piora o prognóstico. Este atraso está relacionado com a ausência de ferramentas de diagnóstico simples (biomarcadores, imagiologia, etc.) que permitam o diagnóstico precoce da doença. A ausência de ferramentas de diagnóstico precoce, a heterogeneidade da expressão (multissistémica) desta doença e a dificuldade da sua gestão conduzem a atrasos no diagnóstico e não gestão de algumas afecções orgânicas, que têm impacto na qualidade de vida dos pacientes.
Há uma forte necessidade de ajudar os médicos a caracterizar melhor as apresentações clínicas e biológicas da doença, melhorar as ferramentas de diagnóstico e padronizar o manejo terapêutico.
Todos os dados coletados para o estudo são dados chave e rotineiros para a condição, prontamente disponíveis nos registros médicos dos pacientes. Também é possível usar ferramentas informatizadas adicionais e específicas para coletar esses dados, dentro dos centros especializados participantes.
Os dados serão registrados em um livro de observação eletrônico.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Mounira Kharoubi
- Número de telefone: +33650029257
- E-mail: mounira.kharoubi@gmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Rébecca Gene
- Número de telefone: +33628274249
- E-mail: rebecca.gene@gmail.com
Locais de estudo
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Créteil, França, 94000
- Recrutamento
- Hopital Henri Mondor
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Contato:
- Mounira Kharoubi
- Número de telefone: +33650029257
- E-mail: mounira.kharoubi@gmail.com
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Investigador principal:
- Thibaud Damy
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO
Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão para serem incluídos no estudo:
- Paciente grave
- Paciente adulto protegido (tutela ou curatela)
Coorte Prospectiva:
Pacientes encaminhados ou que foram encaminhados ao centro participante por suspeita de amiloidose.
Paciente que assinou a nota de informações do paciente "Coorte Prospectiva"
Coorte retroprospectiva:
Doente já acompanhado no centro com diagnóstico confirmado de amiloidose Doente que assinou a nota informativa do "coorte retro-prospectivo"
- Coorte retrospectiva:
Pacientes falecidos acompanhados no centro com diagnóstico confirmado de amiloidose
Os participantes do estudo não serão compensados por sua participação
CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO O paciente manifestou sua recusa em participar A participação em outro estudo, mesmo intervencionista, não é critério de não inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Coorte retrospectiva
Coleta retrospectiva de dados de pacientes falecidos com critérios de inclusão
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HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Coorte Retrospectiva-Prospectiva
Coleta retrospectiva e prospectiva de dados do paciente e acompanhamento na vida real dos pacientes a partir da data de inclusão Pacientes vivos que atenderam aos critérios de inclusão
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HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Coorte Prospectiva
Coleta prospectiva de dados e acompanhamento na vida real dos pacientes a partir da data de inclusão Esses pacientes são acompanhados recentemente no centro com os critérios de inclusão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Características clínicas, biológicas e de imagem de pacientes com amiloidose cardíaca
Prazo: 6 anos
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Descrever as características clínicas, biológicas e de imagem de pacientes com amiloidose cardíaca.
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6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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prevalência e incidência dos diferentes tipos de amiloidose e sua evolução.
Prazo: 6 anos
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Estimar a prevalência e incidência dos diferentes tipos de amiloidose e sua evolução.
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6 anos
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O manejo terapêutico (cardiológico e específico), seus efeitos benéficos e secundários.
Prazo: 6 anos
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Descrever o manejo terapêutico (cardiológico e específico), seus efeitos benéficos e secundários.
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6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Thibaud Pr Damy, Henri Mondor University Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HR01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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