- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05101304
Registrujte HEAR, Evropský registr amyloidózy ve zdravotnictví
Jedná se o neintervenční, prospektivní, retrospektivní, nekomparativní, multicentrickou studii.
Studie je observační, aby nezasahovala do péče o pacienty. Není tedy vyžadována žádná následná návštěva. Sběr dat bude omezen na data související s léčbou pacientů zahrnutých v průběhu jejich sledování.
Tato studie je určena všem pacientům s potvrzenou nebo suspektní diagnózou srdeční amyloidózy. Budou identifikovány tři kohorty: HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – retrospektivní kohorta, HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – retrospektivní – prospektivní kohorta a HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – prospektivní kohorta.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Amyloidóza je vzácné onemocnění charakterizované infiltrací a kontinuální akumulací nerozpustných fibrilárních proteinů v extracelulární matrix v různých orgánech včetně ledvin, nervů, jater, srdce a kosterního svalstva. Jeho prevalence se odhaduje na 0,5-1,3/100 000. Hlavní formy jsou:
- Primární amyloidóza je způsobena depozity lehkých řetězců monoklonálních imunoglobulinů produkovaných klonem plazmatických buněk v kostní dřeni.
- Dědičná (familiární) amyloidóza, jejíž hlavní formou je mutovaná transtyretinová amyloidóza autosomálně dominantního přenosu. Je známo více než 100 různých mutací transtyretinu a několik mutací bylo popsáno jako amyloidogenní.
- Systémová senilní amyloidóza, která je způsobena depozity divokého typu (nemutovaného) transtyretinu.
- AA amyloidóza chronických zánětlivých příčin.
- Lokalizovaná amyloidóza. Jedná se v naprosté většině případů o primární amyloidózu (neboli imunoglobulinovou) amyloidózu. K ukládání amyloidózy tvořené lehkými řetězci protilátek zde dochází v kontaktu s proliferací plazmatických buněk umístěných v konkrétním orgánu. Nedochází k průchodu lehkého řetězce imunoglobulinu do krevního řečiště, a proto se depozita netvoří vzdáleně v jiných orgánech.
- Vzácné amyloidózy. Prognóza onemocnění nejčastěji souvisí s postižením srdce. Její diagnostika je bohužel často opožděná, což zhoršuje prognózu. Toto zpoždění souvisí s absencí jednoduchých diagnostických nástrojů (biomarkery, zobrazování atd.), které umožňují včasnou diagnostiku onemocnění. Absence časných diagnostických nástrojů, heterogenita (multisystémové) exprese tohoto onemocnění a obtížnost jeho léčby vede ke zpoždění v diagnostice a nezvládnutí některých orgánových poruch, které mají dopad na kvalitu života pacientů.
Existuje silná potřeba pomoci lékařům lépe charakterizovat klinické a biologické projevy onemocnění a zlepšit diagnostické nástroje a standardizovat terapeutický management.
Všechna data shromážděná pro studii jsou klíčová, rutinní data pro daný stav, snadno dostupná v lékařských záznamech pacientů. Ke sběru těchto dat je možné v rámci zúčastněných expertních center využít i další a specifické počítačové nástroje.
Údaje budou zaznamenávány do elektronické pozorovací knihy.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Mounira Kharoubi
- Telefonní číslo: +33650029257
- E-mail: mounira.kharoubi@gmail.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rébecca Gene
- Telefonní číslo: +33628274249
- E-mail: rebecca.gene@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Créteil, Francie, 94000
- Nábor
- Hôpital Henri Mondor
-
Kontakt:
- Mounira Kharoubi
- Telefonní číslo: +33650029257
- E-mail: mounira.kharoubi@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Thibaud Damy
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ
Aby byli pacienti zařazeni do studie, musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:
- Hlavní pacient
- Chráněný dospělý pacient (opatrovnictví nebo kurátorství)
Potenciální kohorta:
Pacienti odeslaní nebo kteří byli odesláni do zúčastněného centra pro podezření na amyloidózu.
Pacient, který podepsal poznámku s informacemi o pacientovi „Prospektivní kohorta“.
Retrospektivní kohorta:
Pacient již v centru sledován s potvrzenou diagnózou amyloidózy Pacient, který podepsal informační poznámku pro pacienta „retro-prospektivní kohorta“
- Retrospektivní kohorta:
V centru byli sledováni zemřelí pacienti s potvrzenou diagnózou amyloidózy
Účastníci studie nebudou za svou účast kompenzováni
KRITÉRIA VYLOUČENÍ Pacient vyjádřil své odmítnutí účasti Účast v jiné studii, byť intervenční, není kritériem pro nezařazení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – retrospektivní kohorta
Retrospektivní sběr dat zesnulých pacientů s kritérii zařazení
|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – retrospektivní – prospektivní kohorta
Retrospektivní a prospektivní sběr údajů o pacientech a sledování pacientů v reálném životě od data zařazení Žijící pacienti, kteří splnili kritéria pro zařazení
|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) – prospektivní kohorta
Prospektivní sběr dat a sledování pacientů v reálném životě od data zařazení Tito pacienti jsou buď nově sledováni v centru s kritérii zařazení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Klinické, biologické a zobrazovací charakteristiky pacientů se srdeční amyloidózou
Časové okno: 6 let
|
Popište klinické, biologické a zobrazovací charakteristiky pacientů se srdeční amyloidózou.
|
6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
prevalence a incidence různých typů amyloidózy a jejich vývoj.
Časové okno: 6 let
|
Odhadnout prevalenci a výskyt různých typů amyloidózy a jejich vývoj.
|
6 let
|
Léčebné postupy (kardiologické a specifické), jejich příznivé a sekundární účinky.
Časové okno: 6 let
|
Popište léčebný management (kardiologický a specifický), jejich příznivé a sekundární účinky.
|
6 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thibaud Pr Damy, Henri Mondor University Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HR01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .