注册 HEAR, Healthcare European Amyloidosis Registry
这是一项非干预性、前瞻性、回顾性、非比较性、多中心研究。
为了不干扰患者管理，该研究是观察性的。 因此，无需进行后续访问。 数据收集将仅限于与患者整个随访期间管理相关的数据。
本研究适用于所有确诊或疑似心脏淀粉样变性病的患者。 将确定三个队列：HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变性登记处）-回顾性队列、HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变性登记处）-回顾性-前瞻性队列和 HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变性登记处）-前瞻性队列。
研究概览
地位
条件
详细说明
淀粉样变性是一种罕见的疾病，其特征是不溶性纤维蛋白在包括肾脏、神经、肝脏、心脏和骨骼肌在内的各种器官的细胞外基质中浸润和持续积累。 其患病率估计为 0.5-1.3/100,000。 主要形式有：
- 原发性淀粉样变性是由骨髓中的浆细胞克隆产生的单克隆免疫球蛋白轻链沉积引起的。
- 遗传性（家族性）淀粉样变性，其主要形式是常染色体显性遗传的突变转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 已知超过 100 种不同的转甲状腺素蛋白突变，并且有几种突变被描述为淀粉样变性。
- 系统性老年性淀粉样变性是由于野生型（未突变的）转甲状腺素蛋白沉积所致。
- AA 慢性炎症引起的淀粉样变性。
- 局限性淀粉样变性。 在绝大多数情况下，它们是原发性淀粉样变性（或免疫球蛋白性）淀粉样变性。 由抗体轻链形成的淀粉样变性沉积在这里与位于特定器官中的浆细胞增殖接触。 免疫球蛋白轻链无法进入血流，因此不会在远处的其他器官中形成沉积物。
- 罕见的淀粉样变性。 该疾病的预后通常与心脏受累有关。 不幸的是，它的诊断经常被延误，从而使预后恶化。 这种延迟与缺乏允许早期诊断疾病的简单诊断工具（生物标志物、成像等）有关。 缺乏早期诊断工具、这种疾病表现的异质性（多系统）及其管理的困难导致某些器官疾病的诊断延误和不管理，这对生活质量有影响患者。
迫切需要帮助医生更好地描述疾病的临床和生物学表现，并改进诊断工具和标准化治疗管理。
为该研究收集的所有数据都是该病症的关键常规数据，可在患者的病历中随时获得。 也可以在参与的专家中心内使用额外的和特定的计算机化工具来收集这些数据。
数据将记录在电子观察簿中。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mounira Kharoubi
- 电话号码：+33650029257
- 邮箱：mounira.kharoubi@gmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Rébecca Gene
- 电话号码：+33628274249
- 邮箱：rebecca.gene@gmail.com
学习地点
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Créteil、法国、94000
- 招聘中
- Hopital Henri Mondor
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接触：
- Mounira Kharoubi
- 电话号码：+33650029257
- 邮箱：mounira.kharoubi@gmail.com
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首席研究员：
- Thibaud Damy
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准
患者必须满足以下所有纳入标准才能纳入研究：
- 主要病人
- 受保护的成年患者（监护或管理）
预期队列：
因疑似淀粉样变性转诊或已转诊至参与中心的患者。
签署患者信息“Prospective Cohort”备注的患者
回顾性队列：
患者已在中心接受随访，确诊为淀粉样变性 签署“回顾性队列”患者信息说明的患者
- 回顾性队列：
在中心随访确诊为淀粉样变性的已故患者
研究参与者不会因参与而获得补偿
排除标准患者已表示拒绝参与另一项研究，即使是干预性研究，也不是不纳入的标准。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：其他
队列和干预
团体/队列 |
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HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变登记处）-回顾性队列
根据纳入标准回顾性收集已故患者数据
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HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变登记处）-回顾性-前瞻性队列
患者数据的回顾性和前瞻性收集以及自纳入之日起患者的真实生活随访 符合纳入标准的活体患者
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HEAR（医疗保健欧洲淀粉样变性登记处）-前瞻性队列
从纳入之日起对患者进行前瞻性数据收集和实际随访
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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心肌淀粉样变性患者的临床、生物学和影像学特征
大体时间：6年
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描述心脏淀粉样变性患者的临床、生物学和影像学特征。
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6年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不同类型淀粉样变性的患病率和发病率及其演变。
大体时间：6年
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估计不同类型淀粉样变性的患病率和发病率及其演变。
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6年
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治疗管理（心脏病学的和特定的），它们的有益和次要作用。
大体时间：6年
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描述治疗管理（心脏病学和特定的），它们的有益和次要影响。
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6年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Thibaud Pr Damy、Henri Mondor University Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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