Rekisteröi HEAR, Healthcare European Amyloidosis Registry
Tämä on ei-interventiivinen, prospektiivinen, retrospektiivinen, ei-vertaileva, monikeskustutkimus.
Jotta potilaan hoitoa ei häiritä, tutkimus on havainnointia. Näin ollen seurantakäyntiä ei vaadita. Tiedonkeruu rajoitetaan potilaiden hoitoon liittyviin tietoihin, jotka ovat mukana koko seurannan ajan.
Tämä tutkimus on tarkoitettu kaikille potilaille, joilla on vahvistettu tai epäilty sydämen amyloidoosidiagnoosi. Kolme kohorttia tunnistetaan: HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Retrospektiivinen kohortti, HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Retrospective-Prospective -kohortti ja HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Prospektiivinen kohortti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyloidoosi on harvinainen sairaus, jolle on tunnusomaista liukenemattomien fibrillaaristen proteiinien tunkeutuminen ja jatkuva kertyminen solunulkoiseen matriisiin eri elimiin, mukaan lukien munuaiset, hermot, maksa, sydän ja luurankolihakset. Sen esiintyvyyden arvioidaan olevan 0,5-1,3/100 000. Päämuodot ovat:
- Primaarisen amyloidoosin aiheuttavat plasmasolukloonin tuottamat monoklonaaliset immunoglobuliinikevytketjut luuytimessä.
- Perinnöllinen (perheellinen) amyloidoosi, jonka päämuoto on mutatoitunut transtyretiini-amyloidoosi autosomaalisesti dominanttivälitteisesti. Yli 100 erilaista transtyretiinimutaatiota tunnetaan ja useita mutaatioita on kuvattu amyloidogeenisiksi.
- Systeeminen seniili amyloidoosi, joka johtuu villin tyypin (mutatoitumattoman) transtyretiinin kertymistä.
- Kroonisten tulehduksellisten syiden aiheuttama AA-amyloidoosi.
- Paikallinen amyloidoosi. Ne ovat suurimmassa osassa tapauksia primääristä amyloidoosia (tai immunoglobuliinista) amyloidoosia. Vasta-aineiden kevyiden ketjujen muodostaman amyloidoosin kerääntyminen tapahtuu tässä kosketuksessa tietyssä elimessä sijaitsevien plasmasolujen lisääntymiseen. Immunoglobuliinin kevytketju ei kulje verenkiertoon, joten kerrostumat eivät muodostu etäältä muihin elimiin.
- Harvinaiset amyloidoosit. Sairauden ennuste liittyy useimmiten sydämen toimintaan. Valitettavasti sen diagnoosi viivästyy usein, mikä huonontaa ennustetta. Tämä viive liittyy taudin varhaisen diagnosoinnin mahdollistavien yksinkertaisten diagnostisten työkalujen (biomarkkerit, kuvantaminen jne.) puuttumiseen. Varhaisten diagnostisten välineiden puuttuminen, tämän taudin ilmentymisen heterogeenisuus (monisysteeminen) ja sen hallinnan vaikeus johtavat viivästyksiin diagnosoinnissa ja tiettyjen elinsairauksien hoitamatta jättämiseen, mikä vaikuttaa ihmisten elämänlaatuun. potilaita.
On vahva tarve auttaa lääkäreitä luonnehtimaan paremmin taudin kliinisiä ja biologisia esimerkkejä sekä parantamaan diagnostisia välineitä ja standardoimaan terapeuttista hallintaa.
Kaikki tutkimusta varten kerätyt tiedot ovat keskeisiä, rutiinitietoja sairaudesta, jotka ovat helposti saatavilla potilaiden lääketieteellisissä tiedoissa. On myös mahdollista käyttää muita ja erityisiä tietokoneistettuja työkaluja näiden tietojen keräämiseen osallistuvissa asiantuntijakeskuksissa.
Tiedot tallennetaan sähköiseen havaintokirjaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mounira Kharoubi
- Puhelinnumero: +33650029257
- Sähköposti: mounira.kharoubi@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rébecca Gene
- Puhelinnumero: +33628274249
- Sähköposti: rebecca.gene@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Créteil, Ranska, 94000
- Rekrytointi
- Hopital Henri Mondor
-
Ottaa yhteyttä:
- Mounira Kharoubi
- Puhelinnumero: +33650029257
- Sähköposti: mounira.kharoubi@gmail.com
-
Päätutkija:
- Thibaud Damy
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:
- Pääpotilas
- Suojeltu täysi-ikäinen potilas (huoltajuus tai huoltajuus)
Tuleva kohortti:
Potilaat, jotka on lähetetty tai jotka on lähetetty osallistuvaan keskukseen amyloidoosiepäilyn vuoksi.
Potilas, joka on allekirjoittanut potilastietomerkinnän "Mahdollisen kohortin".
Retro-potentiaalinen kohortti:
Potilas, jota seurattiin jo keskustassa, jolla on vahvistettu amyloidoosidiagnoosi Potilas, joka allekirjoitti "retro-potentiaalisen kohortin" potilastietoilmoituksen
- Retrospektiivinen kohortti:
Keskuksessa seurattiin kuolleita potilaita, joilla oli vahvistettu amyloidoosidiagnoosi
Tutkimukseen osallistuneille ei makseta osallistumisestaan korvausta
POISTAMISKRITEERIT Potilas on ilmaissut kieltäytyvänsä osallistumasta. Osallistuminen toiseen tutkimukseen, ei edes interventiotutkimukseen, ei ole sisällyttämättä jättämisen kriteeri.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Retrospektiivinen kohortti
Takautuva kuolleiden potilaiden tietojen keruu mukaanottokriteereillä
|
|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Retrospektiivinen - tuleva kohortti
Retrospektiivinen ja prospektiivinen potilastietojen kerääminen ja potilaiden tosielämän seuranta sisällyttämispäivästä lähtien Elävät potilaat, jotka täyttivät sisällyttämiskriteerit
|
|
HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - tuleva kohortti
Tuleva tiedonkeruu ja potilaiden tosielämän seuranta sisällyttämispäivästä lähtien Näitä potilaita joko seurataan äskettäin keskuksessa sisällyttämiskriteereillä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen amyloidoosipotilaiden kliiniset, biologiset ja kuvantamisominaisuudet
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kuvaa sydämen amyloidoosipotilaiden kliiniset, biologiset ja kuvantamisominaisuudet.
|
6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
erilaisten amyloidoosityyppien esiintyvyys ja ilmaantuvuus sekä niiden kehitys.
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Arvioida erityyppisten amyloidoosityyppien esiintyvyyttä ja ilmaantuvuutta sekä niiden kehitystä.
|
6 vuotta
|
|
Terapeuttinen hoito (kardiologinen ja spesifinen), niiden hyödylliset ja toissijaiset vaikutukset.
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kuvaa terapeuttinen hoito (kardiologinen ja spesifinen), niiden hyödylliset ja toissijaiset vaikutukset.
|
6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Thibaud Pr Damy, Henri Mondor University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HR01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .