Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registrer HEAR, Healthcare European Amyloidosis Registry

19. oktober 2021 opdateret af: Saving Lives Matters

Dette er en ikke-interventionel, prospektiv, retrospektiv, ikke-komparativ, multi-center undersøgelse.

For ikke at forstyrre patientbehandlingen er undersøgelsen observationel. Der pålægges således ikke opfølgende besøg. Dataindsamlingen vil være begrænset til de data, der er relateret til håndteringen af ​​patienterne, der er inkluderet under deres opfølgning.

Denne undersøgelse er beregnet til alle patienter med en bekræftet eller mistænkt diagnose af hjerteamyloidose. Tre kohorter vil blive identificeret: HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective Cohort, HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective-Prospective Cohort og HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry)-Prospective Cohort.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Amyloidose er en sjælden sygdom karakteriseret ved infiltration og kontinuerlig akkumulering af uopløselige fibrillære proteiner i den ekstracellulære matrix i forskellige organer, herunder nyre, nerve, lever, hjerte og skeletmuskulatur. Dens udbredelse anslås til 0,5-1,3/100.000. De vigtigste former er:

  1. Primær amyloidose er forårsaget af aflejringer af monoklonale immunoglobulin lette kæder produceret af en plasmacelleklon i knoglemarven.
  2. Arvelig (familiær) amyloidose, hvis hovedform er muteret transthyretin-amyloidose med autosomal dominant transmission. Der kendes mere end 100 forskellige mutationer af transthyretin, og flere mutationer er blevet beskrevet som amyloidogene.
  3. Systemisk senil amyloidose, som skyldes aflejringer af vildtype (umuteret) transthyretin.
  4. AA amyloidose af kroniske inflammatoriske årsager.
  5. Lokaliseret amyloidose. De er i langt de fleste tilfælde primær amyloidose (eller immunoglobulin) amyloidose. Aflejringen af ​​amyloidose dannet af lette kæder af antistoffer sker her i kontakt med en proliferation af plasmaceller placeret i et bestemt organ. Der er ingen passage af immunoglobulinets lette kæde ind i blodbanen, og derfor dannes der ikke aflejringer fjernt i andre organer.
  6. Sjældne amyloidoser. Prognosen for sygdommen er oftest relateret til hjertepåvirkningen. Desværre er dens diagnose ofte forsinket, hvilket forværrer prognosen. Denne forsinkelse er forbundet med fraværet af simple diagnostiske værktøjer (biomarkører, billeddannelse osv.), der muliggør tidlig diagnosticering af sygdommen. Fraværet af tidlige diagnostiske værktøjer, heterogeniteten af ​​udtrykket (multisystemisk) af denne sygdom og vanskelighederne med at håndtere den fører til forsinkelser i diagnosticering og manglende behandling af visse organlidelser, som har en indvirkning på livskvaliteten af patienter.

Der er et stort behov for at hjælpe læger med bedre at karakterisere de kliniske og biologiske præsentationer af sygdommen og at forbedre diagnostiske værktøjer og standardisere terapeutisk behandling.

Alle data indsamlet til undersøgelsen er vigtige, rutinemæssige data for tilstanden, let tilgængelige i patienternes lægejournaler. Det er også muligt at bruge yderligere og specifikke computeriserede værktøjer til at indsamle disse data inden for de deltagende ekspertcentre.

Data vil blive registreret i en elektronisk observationsbog.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

5000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Rekruttering
        • Hôpital Henri Mondor
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thibaud Damy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse er beregnet til alle patienter med en bekræftet eller mistænkt diagnose af hjerteamyloidose.

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Patienter skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at blive inkluderet i undersøgelsen:

    • Større patient
    • Beskyttet voksen patient (værgemål eller kuratorskab)

  2. Potentielle kohorte:

    Patienter henvist eller som er henvist til det deltagende center ved mistanke om amyloidose.

    Patient, der underskrev patientinformationen "Prospektiv kohorte"-notat

  3. Retro-prospektiv kohorte:

    Patienten fulgtes allerede i centret med en bekræftet diagnose af amyloidose Patient, der underskrev patientinformationsnotatet "retro-prospektiv kohorte"

  4. Retrospektiv kohorte:

Afdøde patienter fulgte i centret med en bekræftet diagnose af amyloidose

Studiedeltagere vil ikke blive kompenseret for deres deltagelse

EXKLUSIONSKRITERIER Patienten har givet udtryk for sit afslag på at deltage Deltagelse i en anden undersøgelse, selv en interventionel, er ikke et kriterium for ikke-inkludering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
HEAR(Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective Cohort
Retrospektiv indsamling af afdøde patienters data med inklusionskriterier
HEAR(Healthcare European Amyloidosis Registry)-Retrospective-Prospective Cohort
Retrospektiv og prospektiv indsamling af patientdata og opfølgning i det virkelige liv af patienter fra inklusionsdatoen Levende patienter, der opfyldte inklusionskriterierne
HEAR(Healthcare European Amyloidosis Registry)-Prospektiv kohorte
Fremadrettet dataindsamling og opfølgning i det virkelige liv af patienter fra inklusionsdatoen Disse patienter følges enten fornyet i centret med inklusionskriterierne

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De kliniske, biologiske og billeddannende karakteristika hos patienter med hjerteamyloidose
Tidsramme: 6 år
Beskriv de kliniske, biologiske og billeddannende karakteristika for patienter med hjerteamyloidose.
6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
udbredelsen og forekomsten af ​​de forskellige typer af amyloidose og deres udvikling.
Tidsramme: 6 år
At estimere udbredelsen og forekomsten af ​​de forskellige typer af amyloidose og deres udvikling.
6 år
Den terapeutiske behandling (kardiologisk og specifik), deres gavnlige og sekundære virkninger.
Tidsramme: 6 år
Beskriv den terapeutiske behandling (kardiologisk og specifik), deres gavnlige og sekundære virkninger.
6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Saving Lives Matters

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thibaud Pr Damy, Henri Mondor University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. juni 2027

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

1. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HR01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjerte amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner