Registre HEAR, Здравоохранение Европейский регистр амилоидоза
Это неинтервенционное, проспективное, ретроспективное, несравнительное, многоцентровое исследование.
Чтобы не мешать ведению пациентов, исследование носит наблюдательный характер. Таким образом, повторный визит не навязывается. Сбор данных будет ограничен данными, связанными с ведением пациентов, включенных в их последующее наблюдение.
Это исследование предназначено для всех пациентов с подтвержденным или подозреваемым диагнозом сердечного амилоидоза. Будут определены три когорты: HEAR (Европейский регистр амилоидоза здравоохранения) - ретроспективная когорта, HEAR (Европейский регистр здравоохранения амилоидоза) - ретроспективно-проспективная когорта и HEAR (Европейский медицинский регистр амилоидоза) - проспективная когорта.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Амилоидоз — редкое заболевание, характеризующееся инфильтрацией и постоянным накоплением нерастворимых фибриллярных белков во внеклеточном матриксе различных органов, включая почки, нервы, печень, сердце и скелетные мышцы. Его распространенность оценивается в 0,5-1,3/100 000. Основные формы:
- Первичный амилоидоз вызывается отложением легких цепей моноклональных иммуноглобулинов, продуцируемых клоном плазматических клеток в костном мозге.
- Наследственный (семейный) амилоидоз, основной формой которого является мутантный транстиретиновый амилоидоз аутосомно-доминантной передачи. Известно более 100 различных мутаций транстиретина, и несколько мутаций были описаны как амилоидогенные.
- Системный сенильный амилоидоз, обусловленный отложениями транстиретина дикого типа (немутировавшего).
- АА амилоидоз хронических воспалительных причин.
- Локализованный амилоидоз. Они представляют собой в подавляющем большинстве случаев первичный амилоидоз (или иммуноглобулиновый) амилоидоз. Отложение амилоидоза, образованного легкими цепями антител, происходит здесь при контакте с пролиферацией плазматических клеток, расположенных в том или ином органе. Прохождение легкой цепи иммуноглобулина в кровоток отсутствует, поэтому отложения в других органах отдаленно не образуются.
- Редкие амилоидозы. Прогноз заболевания чаще всего связан с поражением сердца. К сожалению, его диагностика часто запаздывает, что ухудшает прогноз. Эта задержка связана с отсутствием простых диагностических инструментов (биомаркеров, визуализации и т. д.), позволяющих диагностировать заболевание на ранней стадии. Отсутствие средств ранней диагностики, неоднородность выраженности (мультисистемность) этого заболевания и сложность его лечения приводят к запоздалой диагностике и нелечению некоторых органных нарушений, что оказывает влияние на качество жизни больных. пациенты.
Существует острая необходимость помочь врачам лучше охарактеризовать клинические и биологические проявления заболевания, а также улучшить диагностические инструменты и стандартизировать терапевтическое лечение.
Все данные, собранные для исследования, являются ключевыми, рутинными данными о состоянии, легко доступными в медицинских картах пациентов. Также можно использовать дополнительные и специальные компьютеризированные инструменты для сбора этих данных в экспертных центрах-участниках.
Данные будут занесены в электронную книгу наблюдений.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Mounira Kharoubi
- Номер телефона: +33650029257
- Электронная почта: mounira.kharoubi@gmail.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Rébecca Gene
- Номер телефона: +33628274249
- Электронная почта: rebecca.gene@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Créteil, Франция, 94000
- Рекрутинг
- Hôpital Henri Mondor
-
Контакт:
- Mounira Kharoubi
- Номер телефона: +33650029257
- Электронная почта: mounira.kharoubi@gmail.com
-
Главный следователь:
- Thibaud Damy
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ
Для включения в исследование пациенты должны соответствовать всем следующим критериям включения:
- Основной пациент
- Охраняемый взрослый пациент (опека или попечительство)
Перспективная когорта:
Пациенты, направленные или направленные в участвующий центр с подозрением на амилоидоз.
Пациент, подписавший информационную заметку о пациенте «Предполагаемая когорта»
Ретроспективная когорта:
Пациент, уже наблюдаемый в центре с подтвержденным диагнозом амилоидоза Пациент, подписавший информационную справку о пациенте «ретро-проспективной когорты»
- Ретроспективная когорта:
Умершие пациенты наблюдались в центре с подтвержденным диагнозом амилоидоза
Участники исследования не получат компенсацию за свое участие
КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ Пациент выразил свой отказ от участия. Участие в другом исследовании, даже интервенционном, не является критерием невключения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
HEAR (Европейский регистр амилоидоза здравоохранения) — ретроспективная когорта
Ретроспективный сбор данных умерших пациентов с критериями включения
|
|
HEAR (Европейский регистр амилоидоза здравоохранения) — ретроспективно-проспективная когорта
Ретроспективный и проспективный сбор данных о пациентах и динамическое наблюдение пациентов с момента включения Живые пациенты, соответствующие критериям включения
|
|
HEAR (Европейский регистр амилоидоза здравоохранения) - предполагаемая когорта
Сбор проспективных данных и динамическое наблюдение за пациентами с даты включения Эти пациенты либо впервые находятся под наблюдением в центре с критериями включения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинико-биологические и визуализационные характеристики больных амилоидозом сердца
Временное ограничение: 6 лет
|
Опишите клинические, биологические и визуализационные характеристики пациентов с амилоидозом сердца.
|
6 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Распространенность и заболеваемость различными видами амилоидоза и их эволюция.
Временное ограничение: 6 лет
|
Оценить распространенность и заболеваемость различными типами амилоидоза и их эволюцию.
|
6 лет
|
|
Терапевтическое управление (кардиологическое и специфическое), их полезные и побочные эффекты.
Временное ограничение: 6 лет
|
Опишите терапевтическое лечение (кардиологическое и специфическое), его полезные и побочные эффекты.
|
6 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Thibaud Pr Damy, Henri Mondor University Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HR01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .