骨髄増殖性腫瘍患者におけるN-アセチルシステインの最適用量発見研究
2026年3月6日 更新者：Angela G. Fleischman、University of California, Irvine
これは、骨髄増殖性腫瘍 (MPN) 患者における N-アセチルシステイン (N-AC) の最適用量を評価する第 I/II 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、骨髄増殖性腫瘍を有する被験者における N-アセチルシステインの最適な生物学的用量 (OBD) を決定する第 I/II 相非盲検臨床試験です。
これらは、本態性血小板血症（ET）、真性多血症（PV）、または骨髄線維症（MF）と診断された被験者です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
27
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：University of California Irvine Medical Center
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Angela Fleischman, MD, PhD
- 電話番号：(714) 456-8000
- メール：agf@hs.uci.edu
研究場所
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92617
- 募集
- University of California, Irvine
-
コンタクト：
- Angela G Fleischman, MD PhD
- 電話番号：(949) 999-2400
- メール：agf@uci.edu
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 積極的、募集していない
- Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -2016 WHO基準に従って本態性血小板血症（ET）、真性多血症（PV）、または骨髄線維症（MF）と診断されている
- -登録前の過去28日間に、MPNの治療のためにインターフェロンアルファまたはJAK阻害剤（ルキソリチニブまたはフェドラチニブなど）を服用していません。
- アスピリン、ヒドロキシ尿素、またはアナグレリドを含む現在の MPN 治療を続けることができます。 治療的瀉血は、患者の通常のレジメンに従って継続する必要があります。
- -登録前の過去28日間にN-アセチルシステイン（N-AC）またはN-ACを含む製剤を服用していません。
- -登録時のMPN-TSSスコアのベースラインスコアが10以上。
- -スクリーニング中の末梢芽球数が10％未満。
- 限局性皮膚がん以外の他の活動性または転移性悪性腫瘍がないこと。
- 採血や症状の評価にも対応。
- 避妊具の使用に同意します。 出産の可能性のある女性被験者とその男性パートナー、または出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、研究期間中、効果的な避妊法を使用し、治験薬の最終投与後 60 日間避妊を継続する必要があります。
除外基準:
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のアンケートスコアが3以上
- -現在妊娠中または研究期間内に妊娠を計画している。
- 現在授乳中。
- -既知の制御されていないアクティブなウイルスまたは細菌感染。
次のように定義される主要臓器機能の重大な障害
- -血清クレアチニンクリアランスが50ml /分未満（Cockroft-Gault式で計算）。
- ギルバート病を除き、ビリルビンが1.5mg/dl以上。 -ALTまたはASTが正常上限の2倍を超えるか、肝硬変の放射線学的証拠があります。
- 血小板 < 100 × 10^9/L
- Hgb < 10 g/dL
- ANC < 0.75 × 10^9/L
- -N-ACに対するアレルギー反応の既知の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量レベル 1 (DL1)
患者は、N-アセチルシステイン 600 mg を 1 日 2 回経口摂取します。 これは、研究の開始用量レベルです。 |
与えられたPO
他の名前：
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実験的：用量レベル 2 (DL2)
患者は、N-アセチルシステイン 1200 mg を 1 日 2 回経口摂取します。 DL1 の忍容性が良好であれば、次のコホートはこの用量レベルに進みます。 |
与えられたPO
他の名前：
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実験的：用量レベル 3 (DL3)
患者は N-アセチルシステイン 1800 mg を 1 日 2 回経口摂取します。 DL2 の忍容性が良好であれば、次のコホートはこの用量レベルに進みます。 |
与えられたPO
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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N-アセチルシステインの最適生物学的用量 (OBD)
時間枠：治療開始日から、治療終了後、または疾患の進行、毒性、治療の遅延、または治療の中止による治療の中止の7日後まで、最大8週間。
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最適な生物学的用量 (OBD) の決定は、MPN 患者の治療としての N-AC の安全性と忍容性を評価するために利用されます。
最適な生物学的用量は、許容される毒性を誘発しながら、有効性確率が最も高い治療用量として定義されます。
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治療開始日から、治療終了後、または疾患の進行、毒性、治療の遅延、または治療の中止による治療の中止の7日後まで、最大8週間。
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MPN-SAF 総症状スコア (MPN-TSS) の 30% 減少を達成した被験者の割合
時間枠：治療開始の7日前から治療終了まで、平均9週間。
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MPN-SAF 総合症状スコア (MPN-TSS) は、MPN に関連する症状の負担を客観的に測定するための有効なツールです。
ベースライン TSS は、N-AC 開始直前の連続 7 日間の毎日の TSS の平均として定義されます。
試験終了時の MPN-TSS は、8 週目の連続 7 日間の毎日の TSS の平均として定義されます。
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治療開始の7日前から治療終了まで、平均9週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Angela Fleischman, MD, PhD、Chao Family Comprehensive Cancer Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月3日
一次修了 (推定)
2026年11月15日
研究の完了 (推定)
2026年11月15日
試験登録日
最初に提出
2021年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月5日
最初の投稿 (実際)
2021年11月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月6日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20216930
- UCI 20-50 (その他の識別子：CFCCC)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。