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Um estudo de descoberta de dose ideal de N-acetilcisteína em pacientes com neoplasias mieloproliferativas

6 de março de 2026 atualizado por: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Este é um estudo de fase I/II avaliando a dose ideal de N-acetilcisteína (N-AC) em pacientes com neoplasias mieloproliferativas (MPN).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico aberto de fase I/II que determina a dose biológica ideal (OBD) de N-acetilcisteína em indivíduos com neoplasias mieloproliferativas. Estes são indivíduos com diagnóstico de trombocitemia essencial (ET), policitemia vera (PV) ou mielofibrose (MF).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: University of California Irvine Medical Center

Estude backup de contato

  • Nome: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Número de telefone: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92617
        • Recrutamento
        • University of California, Irvine
        • Contato:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Número de telefone: (949) 999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Ativo, não recrutando
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • ≥18 anos de idade
  • Ter um diagnóstico de trombocitemia essencial (ET), policitemia vera (PV) ou mielofibrose (MF) de acordo com os critérios da OMS de 2016
  • Não tomou interferon-alfa ou um inibidor de JAK (como ruxolitinib ou fedratinib) para tratamento de MPN nos últimos 28 dias antes da inscrição.
  • Pode continuar com o tratamento atual de MPN, incluindo aspirina, hidroxiureia ou anagrelida. As flebotomias terapêuticas devem continuar de acordo com o regime usual do paciente.
  • Não tomou N-acetilcisteína (N-AC) ou preparações contendo N-AC nos últimos 28 dias antes da inscrição.
  • Pontuação inicial de MPN-TSS ≥ 10 no momento da inscrição.
  • Contagem de explosões periféricas <10% durante a triagem.
  • Livre de outras malignidades ativas ou metastáticas além do câncer de pele localizado.
  • Amenável a coletas de sangue e avaliações de sintomas.
  • Concorde com o uso de anticoncepcionais. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e seus parceiros do sexo masculino, ou indivíduos do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar, devem usar um método contraceptivo eficaz durante o estudo e continuar a usar contracepção por 60 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • Pontuação do questionário do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de ≥3
  • Atualmente grávida ou planejando engravidar dentro do período do estudo.
  • Atualmente amamentando.
  • Infecção viral ou bacteriana ativa descontrolada conhecida.

  • Comprometimento significativo da função do órgão principal definido como

    1. Depuração de creatinina sérica inferior a 50 ml/min (calculada com a fórmula de Cockroft-Gault).
    2. Bilirrubina superior a 1,5 mg/dl, exceto na doença de Gilbert. ALT ou AST mais de 2 vezes o limite superior normal ou tem evidência radiológica de cirrose hepática.
    3. Plaquetas < 100 × 10^9/L
    4. Hb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • História conhecida de reação alérgica ao N-AC.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose Nível 1 (DL1)

Os pacientes tomam N-acetilcisteína 600 mg por via oral duas vezes ao dia.

Este é o nível de dose inicial para o estudo.
Medicamento: N-Acetilcisteína
Dado PO
Outros nomes:
  • N-AC
Experimental: Dose Nível 2 (DL2)

Os pacientes tomam N-acetilcisteína 1200 mg por via oral duas vezes ao dia.

Se DL1 for bem tolerado, a próxima coorte progredirá para este nível de dose.
Medicamento: N-Acetilcisteína
Dado PO
Outros nomes:
  • N-AC
Experimental: Dose Nível 3 (DL3)

Os pacientes tomam N-acetilcisteína 1800 mg por via oral duas vezes ao dia.

Se DL2 for bem tolerado, a próxima coorte progredirá para este nível de dose.
Medicamento: N-Acetilcisteína
Dado PO
Outros nomes:
  • N-AC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dose Biológica Ótima (OBD) de N-Acetilcisteína
Prazo: Desde a data de início do tratamento até 7 dias após a conclusão do tratamento ou suspensão do tratamento devido à progressão da doença, toxicidade, atraso do tratamento ou retirada do tratamento, o que ocorrer primeiro, até 8 semanas.
A determinação da dose biológica ótima (OBD) será utilizada para avaliar a segurança e a tolerabilidade do N-AC como tratamento para pacientes com NMP. A dose biológica ótima é definida como a dose terapêutica que possui a maior probabilidade de eficácia enquanto induz toxicidade aceitável
Desde a data de início do tratamento até 7 dias após a conclusão do tratamento ou suspensão do tratamento devido à progressão da doença, toxicidade, atraso do tratamento ou retirada do tratamento, o que ocorrer primeiro, até 8 semanas.
Proporção de indivíduos que atingem 30% de redução da pontuação total de sintomas MPN-SAF (MPN-TSS)
Prazo: 7 dias antes do início do tratamento até o final do tratamento, média de 9 semanas.
A pontuação total de sintomas do MPN-SAF (MPN-TSS) é uma ferramenta validada para medir objetivamente a carga de sintomas associados ao MPN. O TSS da linha de base será definido como a média do TSS diário de 7 dias consecutivos imediatamente antes do início do N-AC. O final do estudo MPN-TSS será definido como a média do TSS diário de 7 dias consecutivos durante a semana 8.
7 dias antes do início do tratamento até o final do tratamento, média de 9 semanas.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, Irvine

Investigadores

  • Investigador principal: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

15 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

17 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Outro identificador: CFCCC)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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