Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En optimal dosefunnstudie av N-acetylcystein hos pasienter med myeloproliferative neoplasmer

6. mars 2026 oppdatert av: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Dette er en fase I/II-studie som evaluerer den optimale dosen av N-acetylcystein (N-AC) hos pasienter med myeloproliferative neoplasmer (MPN).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen fase I/II klinisk studie som bestemmer den optimale biologiske dosen (OBD) av N-acetylcystein hos personer med myeloproliferative neoplasmer. Dette er personer som har diagnosen essensiell trombocytemi (ET), polycytemia vera (PV) eller myelofibrose (MF).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: University of California Irvine Medical Center

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefonnummer: (714) 456-8000
  • E-post: agf@hs.uci.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92617
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
        • Ta kontakt med:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefonnummer: (949) 999-2400
          • E-post: agf@uci.edu
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥18 år
  • Ha en diagnose av essensiell trombocytemi (ET), polycytemia vera (PV) eller myelofibrose (MF) i henhold til WHO-kriteriene fra 2016
  • Har ikke tatt interferon-alfa eller en JAK-hemmer (som ruxolitinib eller fedratinib) for behandling av MPN ​​de siste 28 dagene før innmelding.
  • Kan fortsette med gjeldende MPN-behandling, inkludert aspirin, hydroksyurea eller anagrelid. Terapeutiske flebotomier bør fortsette i henhold til pasientens vanlige diett.
  • Har ikke tatt N-Acetylcystein (N-AC) eller preparater som inneholder N-AC de siste 28 dagene før påmelding.
  • Baseline MPN-TSS-poengsum på ≥ 10 på tidspunktet for påmelding.
  • Antall perifere eksplosjoner <10 % under screening.
  • Fri for andre aktive eller metastatiske maligniteter enn lokalisert hudkreft.
  • Tilgjengelig for blodprøver og symptomvurderinger.
  • Godta bruk av prevensjonsmidler. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og deres mannlige partnere, eller mannlige forsøkspersoner som har kvinnelige partnere i fertil alder, bør både bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og fortsette å bruke prevensjon i 60 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) spørreskjemascore på ≥3
  • Er for tiden gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden.
  • Ammer for tiden.
  • Kjent ukontrollert aktiv viral eller bakteriell infeksjon.

  • Betydelig svekkelse av hovedorganfunksjon definert som

    1. Serumkreatininclearance mindre enn 50 ml/min (beregnet med Cockroft-Gault-formelen).
    2. Bilirubin mer enn 1,5 mg/dl bortsett fra Gilberts sykdom. ALAT eller ASAT mer enn 2X øvre normalgrense eller har røntgenologiske tegn på levercirrhose.
    3. Blodplater < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Kjent historie med allergisk reaksjon på N-AC.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosenivå 1 (DL1)

Pasienter tar N-Acetylcysteince 600 mg oralt to ganger daglig.

Dette er startdosenivået for studien.
Legemiddel: N-acetylcystein
Gitt PO
Andre navn:
  • N-AC
Eksperimentell: Dosenivå 2 (DL2)

Pasienter tar N-Acetylcysteince 1200 mg oralt to ganger daglig.

Hvis DL1 tolereres godt, vil neste kohort gå videre til dette dosenivået.
Legemiddel: N-acetylcystein
Gitt PO
Andre navn:
  • N-AC
Eksperimentell: Dosenivå 3 (DL3)

Pasienter tar N-Acetylcysteince 1800 mg oralt to ganger daglig.

Hvis DL2 tolereres godt, vil neste kohort gå videre til dette dosenivået.
Legemiddel: N-acetylcystein
Gitt PO
Andre navn:
  • N-AC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Optimal biologisk dose (OBD) av N-acetylcystein
Tidsramme: Fra startdato for behandling til 7 dager etter fullført behandling eller fjerning av behandling på grunn av sykdomsprogresjon, toksisitet, forsinkelse av behandling eller seponering av behandlingen, avhengig av hva som kom først, inntil 8 uker.
Bestemmelse av optimal biologisk dose (OBD) vil bli brukt for å evaluere sikkerheten og toleransen til N-AC som behandling for pasienter med MPN. Optimal biologisk dose er definert som den terapeutiske dosen som har høyest sannsynlighet for effekt samtidig som den induserer akseptabel toksisitet
Fra startdato for behandling til 7 dager etter fullført behandling eller fjerning av behandling på grunn av sykdomsprogresjon, toksisitet, forsinkelse av behandling eller seponering av behandlingen, avhengig av hva som kom først, inntil 8 uker.
Andel av forsøkspersoner som oppnår 30 % reduksjon av MPN-SAF Total symptomscore (MPN-TSS)
Tidsramme: 7 dager før behandlingsstart til slutten av behandlingen, gjennomsnittlig 9 uker.
MPN-SAF Total symptom score (MPN-TSS) er et validert verktøy for objektivt å måle belastningen av symptomer assosiert med MPN. Baseline TSS vil bli definert som gjennomsnittet av den daglige TSS i 7 påfølgende dager rett før start av N-AC. Slutt på studiet MPN-TSS vil bli definert som gjennomsnittet av den daglige TSS i 7 påfølgende dager i uke 8.
7 dager før behandlingsstart til slutten av behandlingen, gjennomsnittlig 9 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Irvine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

15. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

15. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Annen identifikator: CFCCC)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere