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Uno studio di determinazione della dose ottimale di N-acetilcisteina in pazienti con neoplasie mieloproliferative

16 gennaio 2024 aggiornato da: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Questo è uno studio di fase I/II che valuta la dose ottimale di N-acetilcisteina (N-AC) in pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di fase I/II in aperto che determina la dose biologica ottimale (OBD) di N-acetilcisteina in soggetti con neoplasie mieloproliferative. Si tratta di soggetti con diagnosi di trombocitemia essenziale (ET), policitemia vera (PV) o mielofibrosi (MF).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: University of California Irvine Medical Center

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Numero di telefono: (714) 456-8000
  • Email: agf@hs.uci.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92617
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
        • Contatto:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Numero di telefono: 949-999-2400
          • Email: agf@uci.edu
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Attivo, non reclutante
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥18 anni di età
  • Avere una diagnosi di trombocitemia essenziale (ET), policitemia vera (PV) o mielofibrosi (MF) secondo i criteri dell'OMS del 2016
  • Non ha assunto interferone-alfa o un inibitore JAK (come ruxolitinib o fedratinib) per il trattamento dell'MPN negli ultimi 28 giorni prima dell'arruolamento.
  • Può continuare con l'attuale trattamento MPN, tra cui aspirina, idrossiurea o anagrelide. Le flebotomie terapeutiche devono continuare secondo il regime abituale del paziente.
  • Non ha assunto N-acetilcisteina (N-AC) o preparati contenenti N-AC negli ultimi 28 giorni prima dell'arruolamento.
  • Punteggio MPN-TSS al basale ≥ 10 al momento dell'arruolamento.
  • Conteggio dei blasti periferici <10% durante lo screening.
  • Privo di altri tumori maligni attivi o metastatici diversi dal cancro della pelle localizzato.
  • Suscettibile di prelievi di sangue e valutazioni dei sintomi.
  • Accettare l'uso di contraccettivi. I soggetti di sesso femminile in età fertile e i loro partner maschi, o i soggetti di sesso maschile che hanno partner femminili in età fertile, devono entrambi utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e continuare a utilizzare la contraccezione per 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  • Punteggio del questionario dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥3
  • Attualmente incinta o che sta pianificando una gravidanza durante il periodo di studio.
  • Attualmente allattamento.
  • Infezione virale o batterica attiva non controllata nota.

  • Compromissione significativa della funzione degli organi principali definita come

    1. Clearance della creatinina sierica inferiore a 50 ml/min (calcolata con la formula di Cockroft-Gault).
    2. Bilirubina superiore a 1,5 mg/dl ad eccezione della malattia di Gilbert. ALT o AST superiori a 2 volte il limite normale superiore o evidenza radiologica di cirrosi epatica.
    3. Piastrine < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Storia nota di reazione allergica a N-AC.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello di dose 1 (DL1)

I pazienti assumono N-acetilcisteina 600 mg per via orale due volte al giorno.

Questo è il livello di dose iniziale per lo studio.
Droga: N-acetilcisteina
Dato PO
Altri nomi:
  • N-AC
Sperimentale: Livello di dose 2 (DL2)

I pazienti assumono N-acetilcisteina 1200 mg per via orale due volte al giorno.

Se DL1 è ben tollerato, la coorte successiva passerà a questo livello di dose.
Droga: N-acetilcisteina
Dato PO
Altri nomi:
  • N-AC
Sperimentale: Livello di dose 3 (DL3)

I pazienti assumono N-acetilcisteina 1800 mg per via orale due volte al giorno.

Se DL2 è ben tollerato, la coorte successiva passerà a questo livello di dose.
Droga: N-acetilcisteina
Dato PO
Altri nomi:
  • N-AC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose biologica ottimale (OBD) di N-acetilcisteina
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino a 7 giorni dopo il completamento del trattamento o la sospensione del trattamento a causa di progressione della malattia, tossicità, ritardo del trattamento o sospensione del trattamento, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, fino a 8 settimane.
La determinazione della dose biologica ottimale (OBD) sarà utilizzata per valutare la sicurezza e la tollerabilità di N-AC come trattamento per i pazienti con MPN. La dose biologica ottimale è definita come la dose terapeutica che possiede la più alta probabilità di efficacia mentre induce una tossicità accettabile
Dalla data di inizio del trattamento fino a 7 giorni dopo il completamento del trattamento o la sospensione del trattamento a causa di progressione della malattia, tossicità, ritardo del trattamento o sospensione del trattamento, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, fino a 8 settimane.
Percentuale di soggetti che ottengono una riduzione del 30% del punteggio totale dei sintomi MPN-SAF (MPN-TSS)
Lasso di tempo: 7 giorni prima dell'inizio del trattamento fino alla fine del trattamento, in media 9 settimane.
Il punteggio totale dei sintomi MPN-SAF (MPN-TSS) è uno strumento convalidato per misurare oggettivamente il peso dei sintomi associati all'MPN. Il TSS basale sarà definito come la media del TSS giornaliero di 7 giorni consecutivi immediatamente prima dell'inizio dell'N-AC. La fine dello studio MPN-TSS sarà definita come la media del TSS giornaliero di 7 giorni consecutivi durante la settimana 8.
7 giorni prima dell'inizio del trattamento fino alla fine del trattamento, in media 9 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Irvine

Investigatori

  • Investigatore principale: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Altro identificatore: CFCCC)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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