Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een optimale dosisbepalingsstudie van N-acetylcysteïne bij patiënten met myeloproliferatieve neoplasmata

16 januari 2024 bijgewerkt door: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Dit is een fase I/II-studie die de optimale dosis N-acetylcysteïne (N-AC) evalueert bij patiënten met myeloproliferatieve neoplasmata (MPN).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase I/II open-label klinisch onderzoek ter bepaling van de optimale biologische dosis (OBD) van N-acetylcysteïne bij proefpersonen met myeloproliferatieve neoplasmata. Dit zijn proefpersonen met de diagnose essentiële trombocytemie (ET), polycythaemia vera (PV) of myelofibrose (MF).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: University of California Irvine Medical Center

Studie Contact Back-up

  • Naam: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefoonnummer: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92617
        • Werving
        • University of California, Irvine
        • Contact:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefoonnummer: 949-999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Actief, niet wervend
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥18 jaar
  • Een diagnose hebben van essentiële trombocytose (ET), polycythaemia vera (PV) of myelofibrose (MF) volgens de WHO-criteria van 2016
  • Heeft in de afgelopen 28 dagen vóór inschrijving geen interferon-alfa of een JAK-remmer (zoals ruxolitinib of fedratinib) gebruikt voor de behandeling van MPN.
  • Kan doorgaan met de huidige MPN-behandeling, inclusief aspirine, hydroxyurea of ​​anagrelide. Therapeutische aderlaten moeten worden voortgezet volgens het gebruikelijke regime van de patiënt.
  • Heeft in de afgelopen 28 dagen vóór inschrijving geen N-acetylcysteïne (N-AC) of preparaten met N-AC ingenomen.
  • Baseline MPN-TSS-score van ≥ 10 op het moment van inschrijving.
  • Aantal perifere blasten <10% tijdens screening.
  • Vrij van andere actieve of uitgezaaide maligniteiten anders dan gelokaliseerde huidkanker.
  • Geschikt voor bloedafnames en symptoombeoordelingen.
  • Ga akkoord met het gebruik van voorbehoedsmiddelen. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en hun mannelijke partners, of mannelijke proefpersonen die vrouwelijke partners hebben die zwanger kunnen worden, dienen tijdens het onderzoek zowel een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken als gedurende 60 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel anticonceptie te blijven gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) vragenlijstscore van ≥3
  • Momenteel zwanger of van plan zwanger te worden binnen de onderzoeksperiode.
  • Momenteel borstvoeding.
  • Bekende ongecontroleerde actieve virale of bacteriële infectie.

  • Aanzienlijke verslechtering van de belangrijkste orgaanfunctie gedefinieerd als

    1. Serumcreatinineklaring minder dan 50 ml/min (berekend met Cockroft-Gault-formule).
    2. Bilirubine meer dan 1,5 mg/dl behalve bij de ziekte van Gilbert. ALAT of ASAT meer dan 2x de bovengrens van de normaalwaarde of radiologisch bewijs van levercirrose.
    3. Bloedplaatjes < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Bekende geschiedenis van allergische reactie op N-AC.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau 1 (DL1)

Patiënten nemen N-Acetylcysteïne 600 mg tweemaal daags oraal in.

Dit is het startdosisniveau voor het onderzoek.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
Gegeven PO
Andere namen:
  • N-AC
Experimenteel: Dosisniveau 2 (DL2)

Patiënten nemen N-Acetylcysteïne 1200 mg tweemaal daags oraal in.

Als DL1 goed wordt verdragen, zal het volgende cohort doorgaan naar dit dosisniveau.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
Gegeven PO
Andere namen:
  • N-AC
Experimenteel: Dosisniveau 3 (DL3)

Patiënten nemen tweemaal daags N-acetylcysteïne 1800 mg oraal in.

Als DL2 goed wordt verdragen, zal het volgende cohort doorgaan naar dit dosisniveau.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
Gegeven PO
Andere namen:
  • N-AC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optimale biologische dosis (OBD) van N-acetylcysteïne
Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de behandeling tot 7 dagen na voltooiing van de behandeling of stopzetting van de behandeling vanwege ziekteprogressie, toxiciteit, vertraging van de behandeling of stopzetting van de behandeling, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 8 weken.
Bepaling van de optimale biologische dosis (OBD) zal worden gebruikt om de veiligheid en verdraagbaarheid van N-AC als behandeling voor patiënten met MPN te evalueren. Optimale biologische dosis wordt gedefinieerd als de therapeutische dosis die de hoogste waarschijnlijkheid van werkzaamheid heeft en tegelijkertijd een aanvaardbare toxiciteit veroorzaakt
Vanaf de startdatum van de behandeling tot 7 dagen na voltooiing van de behandeling of stopzetting van de behandeling vanwege ziekteprogressie, toxiciteit, vertraging van de behandeling of stopzetting van de behandeling, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 8 weken.
Percentage proefpersonen dat 30% reductie van MPN-SAF Totale symptoomscore (MPN-TSS) bereikt
Tijdsspanne: 7 dagen voor het begin van de behandeling tot het einde van de behandeling, gemiddeld 9 weken.
MPN-SAF Totale Symptoom Score (MPN-TSS) is een gevalideerde tool om de last van symptomen geassocieerd met MPN objectief te meten. Baseline TSS wordt gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse TSS van 7 opeenvolgende dagen direct voorafgaand aan het begin van N-AC. Het einde van studie MPN-TSS wordt gedefinieerd als het gemiddelde van de dagelijkse TSS van 7 opeenvolgende dagen gedurende week 8.
7 dagen voor het begin van de behandeling tot het einde van de behandeling, gemiddeld 9 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Irvine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 januari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

15 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Andere identificatie: CFCCC)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Polycytemie Vera

Klinische onderzoeken op N-acetylcysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren