Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En optimal dosisbestemmelsesundersøgelse af N-acetylcystein hos patienter med myeloproliferative neoplasmer

16. januar 2024 opdateret af: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Dette er et fase I/II studie, der evaluerer den optimale dosis af N-acetylcystein (N-AC) hos patienter med myeloproliferative neoplasmer (MPN).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II åbent klinisk forsøg, der bestemmer den optimale biologiske dosis (OBD) af N-acetylcystein i forsøgspersoner med myeloproliferative neoplasmer. Disse er forsøgspersoner, der har diagnosen essentiel trombocytæmi (ET), polycytæmi vera (PV) eller myelofibrose (MF).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: University of California Irvine Medical Center

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefonnummer: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92617
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefonnummer: 949-999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥18 år
  • Har en diagnose af essentiel trombocytæmi (ET), polycythemia vera (PV) eller myelofibrose (MF) i henhold til WHO-kriterierne fra 2016
  • Har ikke taget interferon-alfa eller en JAK-hæmmer (såsom ruxolitinib eller fedratinib) til behandling af MPN inden for de sidste 28 dage før indskrivning.
  • Kan fortsætte med nuværende MPN-behandling, inklusive aspirin, hydroxyurinstof eller anagrelid. Terapeutiske flebotomier bør fortsætte i henhold til patientens sædvanlige regime.
  • Har ikke taget N-Acetylcystein (N-AC) eller præparater indeholdende N-AC inden for de seneste 28 dage før indskrivning.
  • Baseline MPN-TSS score på ≥ 10 på tidspunktet for tilmelding.
  • Antal perifere sprængninger <10 % under screening.
  • Fri for andre aktive eller metastatiske maligniteter end lokaliseret hudkræft.
  • Modtagelig for blodudtagninger og symptomvurderinger.
  • Accepter brugen af ​​præventionsmidler. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og deres mandlige partnere, eller mandlige forsøgspersoner, der har kvindelige partnere i den fødedygtige alder, bør både bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og fortsætte med at bruge prævention i 60 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) spørgeskemascore på ≥3
  • Er i øjeblikket gravid eller planlægger at blive gravid inden for studieperioden.
  • Ammer i øjeblikket.
  • Kendt ukontrolleret aktiv viral eller bakteriel infektion.

  • Betydelig svækkelse af større organfunktion defineret som

    1. Serumkreatininclearance mindre end 50 ml/min (beregnet med Cockroft-Gault formel).
    2. Bilirubin mere end 1,5 mg/dl bortset fra Gilberts sygdom. ALAT eller ASAT mere end 2X øvre normalgrænse eller har røntgenologiske tegn på levercirrhose.
    3. Blodplader < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Kendt historie med allergisk reaktion på N-AC.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau 1 (DL1)

Patienter tager N-Acetylcysteince 600 mg oralt to gange dagligt.

Dette er startdosisniveauet for undersøgelsen.
Medicin: N-acetylcystein
Givet PO
Andre navne:
  • N-AC
Eksperimentel: Dosisniveau 2 (DL2)

Patienter tager N-Acetylcysteince 1200 mg oralt to gange dagligt.

Hvis DL1 tolereres godt, vil den næste kohorte udvikle sig til dette dosisniveau.
Medicin: N-acetylcystein
Givet PO
Andre navne:
  • N-AC
Eksperimentel: Dosisniveau 3 (DL3)

Patienter tager N-Acetylcysteince 1800 mg oralt to gange dagligt.

Hvis DL2 tolereres godt, vil den næste kohorte udvikle sig til dette dosisniveau.
Medicin: N-acetylcystein
Givet PO
Andre navne:
  • N-AC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Optimal biologisk dosis (OBD) af N-acetylcystein
Tidsramme: Fra startdatoen for behandlingen til 7 dage efter afslutning af behandlingen eller fjernelse af behandlingen på grund af sygdomsprogression, toksicitet, forsinkelse af behandlingen eller seponering af behandlingen, alt efter hvad der kom først, op til 8 uger.
Bestemmelse af den optimale biologiske dosis (OBD) vil blive brugt til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​N-AC som behandling for patienter med MPN. Optimal biologisk dosis er defineret som den terapeutiske dosis, der besidder den højeste sandsynlighed for effektivitet, samtidig med at den inducerer acceptabel toksicitet
Fra startdatoen for behandlingen til 7 dage efter afslutning af behandlingen eller fjernelse af behandlingen på grund af sygdomsprogression, toksicitet, forsinkelse af behandlingen eller seponering af behandlingen, alt efter hvad der kom først, op til 8 uger.
Andel af forsøgspersoner, der opnår 30 % reduktion af MPN-SAF Total symptom score (MPN-TSS)
Tidsramme: 7 dage før påbegyndelse af behandling indtil afslutning af behandling, i gennemsnit 9 uger.
MPN-SAF Total symptom score (MPN-TSS) er et valideret værktøj til objektivt at måle byrden af ​​symptomer forbundet med MPN. Baseline TSS vil blive defineret som gennemsnittet af den daglige TSS i 7 på hinanden følgende dage umiddelbart før påbegyndelse af N-AC. Afslutningen af ​​studiet MPN-TSS vil blive defineret som gennemsnittet af den daglige TSS i 7 på hinanden følgende dage i uge 8.
7 dage før påbegyndelse af behandling indtil afslutning af behandling, i gennemsnit 9 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Irvine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

15. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2021

Først opslået (Faktiske)

17. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Anden identifikator: CFCCC)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner