Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En Optimal Dos Finding-studie av N-acetylcystein hos patienter med myeloproliferativa neoplasmer

6 mars 2026 uppdaterad av: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Detta är en fas I/II-studie som utvärderar den optimala dosen av N-acetylcystein (N-AC) hos patienter med myeloproliferativa neoplasmer (MPN).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas I/II klinisk prövning som bestämmer den optimala biologiska dosen (OBD) av N-acetylcystein hos patienter med myeloproliferativa neoplasmer. Dessa är patienter som har diagnosen essentiell trombocytemi (ET), polycytemia vera (PV) eller myelofibros (MF).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

27

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: University of California Irvine Medical Center

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefonnummer: (714) 456-8000
  • E-post: agf@hs.uci.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92617
        • Rekrytering
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefonnummer: (949) 999-2400
          • E-post: agf@uci.edu
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ≥18 år
  • Ha en diagnos av essentiell trombocytemi (ET), polycytemia vera (PV) eller myelofibros (MF) enligt 2016 WHOs kriterier
  • Har inte tagit interferon-alfa eller en JAK-hämmare (såsom ruxolitinib eller fedratinib) för behandling av MPN ​​under de senaste 28 dagarna före inskrivningen.
  • Kan fortsätta med nuvarande MPN-behandling, inklusive aspirin, hydroxiurea eller anagrelid. Terapeutiska flebotomier bör fortsätta enligt patientens vanliga kur.
  • Har inte tagit N-Acetylcystein (N-AC) eller preparat som innehåller N-AC under de senaste 28 dagarna före inskrivningen.
  • Baslinje MPN-TSS-poäng på ≥ 10 vid tidpunkten för registreringen.
  • Antal perifera sprängningar <10 % under screening.
  • Fri från andra aktiva eller metastaserande maligniteter än lokaliserad hudcancer.
  • Mottaglig för blodtagningar och symptombedömningar.
  • Gå med på användningen av preventivmedel. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och deras manliga partner, eller manliga försökspersoner som har kvinnliga partners i fertil ålder, bör både använda en effektiv preventivmetod under studien och fortsätta att använda preventivmedel i 60 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) frågeformulärpoäng på ≥3
  • För närvarande gravid eller planerar att bli gravid inom studieperioden.
  • Ammar just nu.
  • Känd okontrollerad aktiv virus- eller bakterieinfektion.

  • Signifikant försämring av större organfunktion definierad som

    1. Serumkreatininclearance mindre än 50 ml/min (beräknat med Cockroft-Gaults formel).
    2. Bilirubin mer än 1,5 mg/dl förutom Gilberts sjukdom. ALAT eller ASAT mer än 2X den övre normalgränsen eller har röntgenologiska tecken på levercirros.
    3. Blodplättar < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Känd historia av allergisk reaktion mot N-AC.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosnivå 1 (DL1)

Patienter tar N-Acetylcysteince 600 mg oralt två gånger dagligen.

Detta är startdosnivån för studien.
Läkemedel: N-acetylcystein
Givet PO
Andra namn:
  • N-AC
Experimentell: Dosnivå 2 (DL2)

Patienter tar N-Acetylcysteince 1200 mg oralt två gånger dagligen.

Om DL1 tolereras väl kommer nästa kohort att gå vidare till denna dosnivå.
Läkemedel: N-acetylcystein
Givet PO
Andra namn:
  • N-AC
Experimentell: Dosnivå 3 (DL3)

Patienter tar N-Acetylcysteince 1800 mg oralt två gånger dagligen.

Om DL2 tolereras väl kommer nästa kohort att gå vidare till denna dosnivå.
Läkemedel: N-acetylcystein
Givet PO
Andra namn:
  • N-AC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Optimal biologisk dos (OBD) av N-acetylcystein
Tidsram: Från behandlingsstartdatum till 7 dagar efter avslutad behandling eller avlägsnande av behandling på grund av sjukdomsprogression, toxicitet, försenad behandling eller avbrytande av behandlingen, beroende på vilket som inträffade först, upp till 8 veckor.
Bestämning av den optimala biologiska dosen (OBD) kommer att användas för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av N-AC som behandling för patienter med MPN. Optimal biologisk dos definieras som den terapeutiska dos som har den högsta sannolikheten för effektivitet samtidigt som den inducerar acceptabel toxicitet
Från behandlingsstartdatum till 7 dagar efter avslutad behandling eller avlägsnande av behandling på grund av sjukdomsprogression, toxicitet, försenad behandling eller avbrytande av behandlingen, beroende på vilket som inträffade först, upp till 8 veckor.
Andel försökspersoner som uppnår 30 % minskning av MPN-SAF Total symptom score (MPN-TSS)
Tidsram: 7 dagar innan behandlingen påbörjas till slutet av behandlingen, i genomsnitt 9 veckor.
MPN-SAF Total symptom score (MPN-TSS) är ett validerat verktyg för att objektivt mäta symtombördan förknippade med MPN. Baslinje-TSS kommer att definieras som genomsnittet av den dagliga TSS under 7 på varandra följande dagar omedelbart före början av N-AC. Slutet av studien MPN-TSS kommer att definieras som genomsnittet av den dagliga TSS under 7 på varandra följande dagar under vecka 8.
7 dagar innan behandlingen påbörjas till slutet av behandlingen, i genomsnitt 9 veckor.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, Irvine

Utredare

  • Huvudutredare: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 januari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

15 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

15 november 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2021

Första postat (Faktisk)

17 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Annan identifierare: CFCCC)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera