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Un estudio de búsqueda de dosis óptima de N-acetilcisteína en pacientes con neoplasias mieloproliferativas

6 de marzo de 2026 actualizado por: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Este es un estudio de fase I/II que evalúa la dosis óptima de N-acetilcisteína (N-AC) en pacientes con neoplasias mieloproliferativas (MPN).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico abierto de fase I/II que determina la dosis biológica óptima (OBD) de N-acetilcisteína en sujetos con neoplasias mieloproliferativas. Estos son sujetos que tienen un diagnóstico de trombocitemia esencial (ET), policitemia vera (PV) o mielofibrosis (MF).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: University of California Irvine Medical Center

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Número de teléfono: (714) 456-8000
  • Correo electrónico: agf@hs.uci.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92617
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
        • Contacto:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Número de teléfono: (949) 999-2400
          • Correo electrónico: agf@uci.edu
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Activo, no reclutando
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ≥18 años de edad
  • Tener un diagnóstico de trombocitemia esencial (ET), policitemia vera (PV) o mielofibrosis (MF) según los criterios de la OMS de 2016
  • No ha tomado interferón-alfa o un inhibidor de JAK (como ruxolitinib o fedratinib) para el tratamiento de la MPN en los últimos 28 días antes de la inscripción.
  • Puede continuar con el tratamiento MPN actual, que incluye aspirina, hidroxiurea o anagrelida. Las flebotomías terapéuticas deben continuar según el régimen habitual del paciente.
  • No ha tomado N-acetilcisteína (N-AC) o preparaciones que contengan N-AC en los últimos 28 días antes de la inscripción.
  • Puntuación inicial de MPN-TSS de ≥ 10 en el momento de la inscripción.
  • Recuento de blastos periféricos <10 % durante la selección.
  • Libre de otras neoplasias malignas activas o metastásicas que no sean cáncer de piel localizado.
  • Apto para extracciones de sangre y evaluaciones de síntomas.
  • Aceptar el uso de anticonceptivos. Las mujeres en edad fértil y sus parejas masculinas, o los hombres que tienen parejas femeninas en edad fértil, deben usar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio y continuar usándolo durante 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Puntaje del cuestionario del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de ≥3
  • Actualmente embarazada o planea estar embarazada dentro del período de estudio.
  • Actualmente amamantando.
  • Infección viral o bacteriana activa no controlada conocida.

  • Deterioro significativo de la función de un órgano principal definido como

    1. Aclaramiento de creatinina sérica inferior a 50 ml/min (calculado con la fórmula de Cockroft-Gault).
    2. Bilirrubina superior a 1,5 mg/dl excepto en la enfermedad de Gilbert. ALT o AST más de 2 veces el límite superior normal o tiene evidencia radiológica de cirrosis hepática.
    3. Plaquetas < 100 × 10^9/L
    4. Hgb < 10 g/dL
    5. RAN <0,75 × 10^9/L
  • Antecedentes conocidos de reacción alérgica a N-AC.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de dosis 1 (DL1)

Los pacientes toman N-acetilcisteína 600 mg por vía oral dos veces al día.

Este es el nivel de dosis inicial para el estudio.
Droga: N-acetilcisteína
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • N-CA
Experimental: Nivel de dosis 2 (DL2)

Los pacientes toman N-acetilcisteína 1200 mg por vía oral dos veces al día.

Si DL1 se tolera bien, la próxima cohorte avanzará a este nivel de dosis.
Droga: N-acetilcisteína
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • N-CA
Experimental: Nivel de dosis 3 (DL3)

Los pacientes toman N-acetilcisteína 1800 mg por vía oral dos veces al día.

Si DL2 se tolera bien, la siguiente cohorte avanzará a este nivel de dosis.
Droga: N-acetilcisteína
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • N-CA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis biológica óptima (OBD) de N-acetilcisteína
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta 7 días después de la finalización del tratamiento o la suspensión del tratamiento debido a la progresión de la enfermedad, toxicidad, retraso del tratamiento o suspensión del tratamiento, lo que ocurra primero, hasta 8 semanas.
La determinación de la dosis biológica óptima (OBD) se utilizará para evaluar la seguridad y tolerabilidad de N-AC como tratamiento para pacientes con MPN. La dosis biológica óptima se define como la dosis terapéutica que posee la mayor probabilidad de eficacia mientras induce una toxicidad aceptable.
Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta 7 días después de la finalización del tratamiento o la suspensión del tratamiento debido a la progresión de la enfermedad, toxicidad, retraso del tratamiento o suspensión del tratamiento, lo que ocurra primero, hasta 8 semanas.
Proporción de sujetos que logran una reducción del 30 % de MPN-SAF Puntuación total de síntomas (MPN-TSS)
Periodo de tiempo: 7 días antes de comenzar el tratamiento hasta el final del tratamiento, promedio de 9 semanas.
La puntuación total de síntomas MPN-SAF (MPN-TSS) es una herramienta validada para medir objetivamente la carga de síntomas asociados con MPN. El TSS de referencia se definirá como el promedio del TSS diario de 7 días consecutivos inmediatamente antes del comienzo de N-AC. El MPN-TSS al final del estudio se definirá como el promedio de los TSS diarios de 7 días consecutivos durante la semana 8.
7 días antes de comenzar el tratamiento hasta el final del tratamiento, promedio de 9 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, Irvine

Investigadores

  • Investigador principal: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de enero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

15 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

15 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

17 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Otro identificador: CFCCC)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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