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N-乙酰半胱氨酸在骨髓增生性肿瘤患者中的最佳剂量发现研究

2026年3月6日 更新者：Angela G. Fleischman、University of California, Irvine
这是一项 I/II 期研究，评估 N-乙酰半胱氨酸 (N-AC) 在骨髓增生性肿瘤 (MPN) 患者中的最佳剂量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 I/II 期开放标签临床试验，用于确定 N-乙酰半胱氨酸在骨髓增生性肿瘤患者中的最佳生物剂量 (OBD)。 这些受试者被诊断为原发性血小板增多症 (ET)、真性红细胞增多症 (PV) 或骨髓纤维化 (MF)。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

27

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：University of California Irvine Medical Center

研究联系人备份

  • 姓名：Angela Fleischman, MD, PhD
  • 电话号码：(714) 456-8000
  • 邮箱：agf@hs.uci.edu

学习地点

  • 美国
    • California
      • Irvine、California、美国、92617
        • 招聘中
        • University of California, Irvine
        • 接触：
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • 电话号码：(949) 999-2400
          • 邮箱：agf@uci.edu
      • Orange、California、美国、92868
        • 主动，不招人
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • ≥18岁
  • 根据 2016 年 WHO 标准诊断为原发性血小板增多症 (ET)、真性红细胞增多症 (PV) 或骨髓纤维化 (MF)
  • 在入组前 28 天内未服用干扰素-α 或 JAK 抑制剂（如 ruxolitinib 或 fedratinib）治疗 MPN。
  • 可以继续目前的 MPN 治疗，包括阿司匹林、羟基脲或阿那格雷。 治疗性静脉切开术应按照患者的常规方案继续进行。
  • 在入学前的过去 28 天内未服用 N-乙酰半胱氨酸 (N-AC) 或含有 N-AC 的制剂。
  • 入组时基线 MPN-TSS 评分≥ 10。
  • 筛选期间外周原始细胞计数 <10%。
  • 除局部皮肤癌外，没有其他活动性或转移性恶性肿瘤。
  • 适合抽血和症状评估。
  • 同意使用避孕药具。 有生育能力的女性受试者及其男性伴侣，或有有生育能力的女性伴侣的男性受试者，均应在研究期间使用有效的避孕方法，并在研究药物末次给药后继续避孕 60 天。

排除标准：

  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 问卷评分≥3
  • 目前怀孕或计划在研究期间怀孕。
  • 目前正在母乳喂养。
  • 已知不受控制的活动性病毒或细菌感染。

  • 主要器官功能的显着损害定义为

    1. 血清肌酐清除率低于 50 毫升/分钟（使用 Cockroft-Gault 公式计算）。
    2. 胆红素超过 1.5 mg/dl，吉尔伯特氏病除外。 ALT 或 AST 超过正常上限的 2 倍或有肝硬化的放射学证据。
    3. 血小板 < 100 × 10^9/L
    4. 血红蛋白 < 10 克/分升
    5. 主动降噪 < 0.75 × 10^9/L
  • 已知对 N-AC 过敏反应史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量水平 1 (DL1)

患者每天两次口服 N-乙酰半胱氨酸 600 mg。

这是研究的起始剂量水平。
药品：N-乙酰半胱氨酸
给定采购订单
其他名称：
  • 活性炭
实验性的：剂量水平 2 (DL2)

患者每天两次口服 N-乙酰半胱氨酸 1200 mg。

如果 DL1 耐受性良好，下一个队列将进展到该剂量水平。
药品：N-乙酰半胱氨酸
给定采购订单
其他名称：
  • 活性炭
实验性的：剂量等级 3 (DL3)

患者每天两次口服 N-乙酰半胱氨酸 1800 mg。

如果 DL2 耐受性良好，下一个队列将进展到该剂量水平。
药品：N-乙酰半胱氨酸
给定采购订单
其他名称：
  • 活性炭

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
N-乙酰半胱氨酸的最佳生物剂量 (OBD)
大体时间：从治疗开始之日起至治疗完成或因疾病进展、毒性、延迟治疗或停止治疗而停止治疗后 7 天，以先到者为准，最长 8 周。
最佳生物剂量 (OBD) 的确定将用于评估 N-AC 作为 MPN 患者治疗的安全性和耐受性。 最佳生物剂量定义为具有最高疗效概率同时诱导可接受毒性的治疗剂量
从治疗开始之日起至治疗完成或因疾病进展、毒性、延迟治疗或停止治疗而停止治疗后 7 天，以先到者为准，最长 8 周。
实现 MPN-SAF 总症状评分 (MPN-TSS) 降低 30% 的受试者比例
大体时间：开始治疗前7天至治疗结束，平均9周。
MPN-SAF 总症状评分 (MPN-TSS) 是一种经过验证的工具，可以客观地衡量与 MPN 相关的症状负担。 基线 TSS 将定义为在开始 N-AC 之前连续 7 天的每日 TSS 的平均值。 研究结束时 MPN-TSS 将定义为第 8 周期间连续 7 天的每日 TSS 的平均值。
开始治疗前7天至治疗结束，平均9周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of California, Irvine

调查人员

  • 首席研究员：Angela Fleischman, MD, PhD、Chao Family Comprehensive Cancer Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月3日

初级完成 (估计的)

2026年11月15日

研究完成 (估计的)

2026年11月15日

研究注册日期

首次提交

2021年11月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月5日

首次发布 (实际的)

2021年11月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月6日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20216930
  • UCI 20-50 (其他标识符：CFCCC)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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