Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

N-asetyylikysteiinin optimaalisen annoksen löytämistutkimus potilailla, joilla on myeloproliferatiivisia kasvaimia

perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan N-asetyylikysteiinin (N-AC) optimaalinen annos potilailla, joilla on myeloproliferatiivisia kasvaimia (MPN).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I/II avoin kliininen tutkimus, jossa määritetään N-asetyylikysteiinin optimaalinen biologinen annos (OBD) potilailla, joilla on myeloproliferatiivisia kasvaimia. Nämä ovat koehenkilöitä, joilla on diagnosoitu essentiaalinen trombosytemia (ET), polycythemia vera (PV) tai myelofibroosi (MF).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: University of California Irvine Medical Center

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Puhelinnumero: (714) 456-8000
  • Sähköposti: agf@hs.uci.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92617
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Puhelinnumero: (949) 999-2400
          • Sähköposti: agf@uci.edu
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥18 vuoden ikä
  • Sinulla on diagnosoitu essentiaalinen trombosytemia (ET), polycythemia vera (PV) tai myelofibroosi (MF) vuoden 2016 WHO-kriteerien mukaan
  • Ei ole käyttänyt interferoni-alfaa tai JAK-estäjää (kuten ruksolitinibia tai fedratinibia) MPN:n hoitoon viimeisten 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Voi jatkaa nykyistä MPN-hoitoa, mukaan lukien aspiriini, hydroksiurea tai anagrelidi. Terapeuttisia flebotomioita tulee jatkaa potilaan tavanomaisen hoito-ohjelman mukaisesti.
  • Ei ole käyttänyt N-asetyylikysteiiniä (N-AC) tai N-AC:tä sisältäviä valmisteita viimeisten 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Perustason MPN-TSS-pistemäärä ≥ 10 ilmoittautumishetkellä.
  • Perifeeristen räjähdysten määrä <10 % seulonnan aikana.
  • Ei sisällä muita aktiivisia tai metastaattisia pahanlaatuisia kasvaimia kuin paikallinen ihosyöpä.
  • Sopii verikokeisiin ja oireiden arviointiin.
  • Hyväksy ehkäisyvälineiden käyttö. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten koehenkilöiden ja heidän miespuolisten kumppaniensa tai miespuolisten koehenkilöiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, tulee sekä käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana että jatkaa ehkäisyn käyttöä 60 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -kyselylomakkeen pistemäärä ≥3
  • Tällä hetkellä raskaana tai suunnittelee raskautta tutkimusjakson aikana.
  • Tällä hetkellä imetys.
  • Tunnettu hallitsematon aktiivinen virus- tai bakteeri-infektio.

  • Merkittävä pääelimen toiminnan heikkeneminen, joka määritellään nimellä

    1. Seerumin kreatiniinipuhdistuma alle 50 ml/min (laskettu Cockroft-Gault-kaavalla).
    2. Bilirubiini yli 1,5 mg/dl Gilbertin tautia lukuun ottamatta. ALAT- tai ASAT-arvo on yli 2 kertaa normaalin yläraja tai sillä on radiologista näyttöä maksakirroosista.
    3. Verihiutaleet < 100 × 10^9/l
    4. Hgb < 10 g/dl
    5. ANC < 0,75 × 10^9/l
  • Tunnettu allerginen reaktio N-AC:lle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostaso 1 (DL1)

Potilaat ottavat N-asetyylikysteiiniä 600 mg suun kautta kahdesti päivässä.

Tämä on tutkimuksen aloitusannostaso.
Lääke: N-asetyylikysteiini
Annettu PO
Muut nimet:
  • N-AC
Kokeellinen: Annostaso 2 (DL2)

Potilaat ottavat N-asetyylikysteiiniä 1200 mg suun kautta kahdesti päivässä.

Jos DL1 on hyvin siedetty, seuraava kohortti etenee tälle annostasolle.
Lääke: N-asetyylikysteiini
Annettu PO
Muut nimet:
  • N-AC
Kokeellinen: Annostaso 3 (DL3)

Potilaat ottavat N-asetyylikysteiiniä 1800 mg suun kautta kahdesti päivässä.

Jos DL2 on hyvin siedetty, seuraava kohortti etenee tälle annostasolle.
Lääke: N-asetyylikysteiini
Annettu PO
Muut nimet:
  • N-AC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
N-asetyylikysteiinin optimaalinen biologinen annos (OBD).
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä 7 päivään hoidon päättymisestä tai hoidon lopettamisesta sairauden etenemisen, toksisuuden, hoidon viivästymisen tai hoidon keskeyttämisen vuoksi sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 8 viikkoa.
Optimaalisen biologisen annoksen (OBD) määrittämistä käytetään arvioitaessa N-AC:n turvallisuutta ja siedettävyyttä MPN-potilaiden hoitona. Optimaalinen biologinen annos määritellään terapeuttiseksi annokseksi, jolla on suurin tehon todennäköisyys ja joka aiheuttaa hyväksyttävän toksisuuden
Hoidon aloituspäivästä 7 päivään hoidon päättymisestä tai hoidon lopettamisesta sairauden etenemisen, toksisuuden, hoidon viivästymisen tai hoidon keskeyttämisen vuoksi sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 8 viikkoa.
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden MPN-SAF:n kokonaisoirepistemäärä (MPN-TSS) vähenee 30 %
Aikaikkuna: 7 päivää ennen hoidon aloittamista hoidon loppuun, keskimäärin 9 viikkoa.
MPN-SAF Total Symptom Score (MPN-TSS) on validoitu työkalu MPN:ään liittyvien oireiden objektiiviseen mittaamiseen. Perustason TSS määritellään 7 peräkkäisen päivän päivittäisen TSS:n keskiarvona välittömästi ennen N-AC:n aloittamista. Tutkimuksen loppu MPN-TSS määritellään 7 peräkkäisen päivän päivittäisen TSS:n keskiarvona viikolla 8.
7 päivää ennen hoidon aloittamista hoidon loppuun, keskimäärin 9 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, Irvine

Tutkijat

  • Päätutkija: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Muu tunniste: CFCCC)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa