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Une étude de recherche de dose optimale de N-acétylcystéine chez des patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs

6 mars 2026 mis à jour par: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Il s'agit d'une étude de phase I/II évaluant la dose optimale de N-acétylcystéine (N-AC) chez des patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs (MPN).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique ouvert de phase I/II déterminant la dose biologique optimale (OBD) de N-acétylcystéine chez des sujets atteints de néoplasmes myéloprolifératifs. Il s'agit de sujets qui ont un diagnostic de thrombocytémie essentielle (TE), de polycythémie vraie (PV) ou de myélofibrose (MF).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

27

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: University of California Irvine Medical Center

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92617
        • Recrutement
        • University of California, Irvine
        • Contact:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Numéro de téléphone: (949) 999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Actif, ne recrute pas
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • ≥18 ans
  • Avoir un diagnostic de thrombocytémie essentielle (TE), de polyglobulie essentielle (PV) ou de myélofibrose (MF) selon les critères de l'OMS de 2016
  • N'a pas pris d'interféron-alpha ou d'inhibiteur de JAK (tel que le ruxolitinib ou le fedratinib) pour le traitement du NMP au cours des 28 derniers jours précédant l'inscription.
  • Peut continuer le traitement NMP actuel, y compris l'aspirine, l'hydroxyurée ou l'anagrélide. Les phlébotomies thérapeutiques doivent se poursuivre selon le régime habituel du patient.
  • N'a pas pris de N-acétylcystéine (N-AC) ou de préparations contenant du N-AC au cours des 28 derniers jours avant l'inscription.
  • Score MPN-TSS de base ≥ 10 au moment de l'inscription.
  • Nombre d'explosions périphériques < 10 % pendant le dépistage.
  • Exempt d'autres tumeurs malignes actives ou métastatiques autres que le cancer de la peau localisé.
  • Acceptable pour les prises de sang et les évaluations des symptômes.
  • Accepter l'utilisation de contraceptifs. Les sujets féminins en âge de procréer et leurs partenaires masculins, ou les sujets masculins qui ont des partenaires féminins en âge de procréer, doivent tous deux utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude et continuer à utiliser la contraception pendant 60 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Score du questionnaire de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥ 3
  • Actuellement enceinte ou envisageant de l'être pendant la période d'étude.
  • En cours d'allaitement.
  • Infection virale ou bactérienne active non contrôlée connue.

  • Altération significative de la fonction d'un organe majeur définie comme

    1. Clairance de la créatinine sérique inférieure à 50 ml/min (calculée avec la formule de Cockroft-Gault).
    2. Bilirubine supérieure à 1,5 mg/dl sauf pour la maladie de Gilbert. ALT ou AST supérieur à 2 fois la limite supérieure de la normale ou présente des signes radiologiques de cirrhose du foie.
    3. Plaquettes < 100 × 10^9/L
    4. Hb < 10 g/dL
    5. NAN < 0,75 × 10^9/L
  • Antécédents connus de réaction allergique au N-AC.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose 1 (DL1)

Les patients prennent de la N-acétylcystéine 600 mg par voie orale deux fois par jour.

Il s'agit de la dose initiale de l'étude.
Médicament: N-acétylcystéine
Bon de commande donné
Autres noms:
  • N-AC
Expérimental: Niveau de dose 2 (DL2)

Les patients prennent de la N-acétylcystéine 1200 mg par voie orale deux fois par jour.

Si la DL1 est bien tolérée, la prochaine cohorte passera à ce niveau de dose.
Médicament: N-acétylcystéine
Bon de commande donné
Autres noms:
  • N-AC
Expérimental: Niveau de dose 3 (DL3)

Les patients prennent de la N-acétylcystéine 1800 mg par voie orale deux fois par jour.

Si la DL2 est bien tolérée, la prochaine cohorte passera à ce niveau de dose.
Médicament: N-acétylcystéine
Bon de commande donné
Autres noms:
  • N-AC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose biologique optimale (OBD) de N-acétylcystéine
Délai: De la date de début du traitement jusqu'à 7 jours après la fin du traitement ou l'arrêt du traitement en raison de la progression de la maladie, de la toxicité, du retard du traitement ou de l'arrêt du traitement, selon la première éventualité, jusqu'à 8 semaines.
La détermination de la dose biologique optimale (OBD) sera utilisée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du N-AC en tant que traitement pour les patients atteints de NMP. La dose biologique optimale est définie comme la dose thérapeutique qui possède la probabilité d'efficacité la plus élevée tout en induisant une toxicité acceptable
De la date de début du traitement jusqu'à 7 jours après la fin du traitement ou l'arrêt du traitement en raison de la progression de la maladie, de la toxicité, du retard du traitement ou de l'arrêt du traitement, selon la première éventualité, jusqu'à 8 semaines.
Proportion de sujets qui obtiennent une réduction de 30 % du score total des symptômes MPN-SAF (MPN-TSS)
Délai: 7 jours avant le début du traitement jusqu'à la fin du traitement, moyenne de 9 semaines.
Le score total des symptômes MPN-SAF (MPN-TSS) est un outil validé pour mesurer objectivement le fardeau des symptômes associés aux NMP. Le TSS de base sera défini comme la moyenne du TSS quotidien de 7 jours consécutifs immédiatement avant le début de la N-AC. Le MPN-TSS de fin d'étude sera défini comme la moyenne du TSS quotidien de 7 jours consécutifs au cours de la semaine 8.
7 jours avant le début du traitement jusqu'à la fin du traitement, moyenne de 9 semaines.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, Irvine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 janvier 2022

Achèvement primaire (Estimé)

15 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2021

Première publication (Réel)

17 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Autre identifiant: CFCCC)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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