中国 Aldurazyme®の市販後調査（PMS）研究
2025年9月11日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
中国におけるムコ多糖症I（MPS I）の参加者における酵素補充療法としてのAldurazyme®（ラロニダーゼ）の第4相、単一群、非盲検の安全性および有効性研究
これは、MPS Iの中国人参加者を対象に実施される非盲検の単一治療群研究です。
試験の目的は、中国の MPS I 参加者における Aldurazyme の安全性と忍容性を評価し、ベースラインから 26 週までの尿中グリコサミノグリカン (uGAG) のパーセント変化に対する Aldurazyme の有効性を評価することです。 この研究では、中国のMPS I参加者におけるアルデュラザイム治療による、26週間後のuGAGレベルと肝臓容積（肝腫大）への影響も評価します。
治療期間には、2 週間のスクリーニング、26 週間の治療、1 週間のフォローアップ期間が含まれます。 治療期間中、週 1 回の通院は、アルデュラザイム (ラロニダーゼ) の週 1 回の投与に対応するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
各参加者の研究期間は、2週間のスクリーニング、26週間の治療期間、および1週間のフォローアップ期間を含む合計29週間になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing、中国、100034
- Investigational Site Number :1560003
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Guangzhou、中国、510623
- Investigational Site Number :1560004
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Hangzhou、中国、310003
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan、中国、430030
- Investigational Site Number :1560001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中国の参加者は、MPS Iの測定可能な臨床徴候と症状、および線維芽細胞または白血球のIDUA（イズロニダーゼ）活性が正常の10％未満であることにより、MPS Iの診断が文書化されています。
- 参加者は、自立して 6 分間で 5 メートル以上歩くことができる必要があります。
女性の参加者は、妊娠中または授乳中でなく、次の条件の少なくとも 1 つに該当する場合に参加資格があります。
- 出産の可能性のある女性 (WOCBP) ではありません。
- また
- -WOCBPであり、介入期間中、および研究介入の最後の投与から少なくとも7日後まで、許容される避妊方法を使用することに同意します。
- WOCBPは、研究介入の初回投与前のスクリーニング期間内に、高感度の妊娠検査（尿または血清が地域の規制で義務付けられている場合）で陰性でなければなりません。
- 尿検査が陰性であると確認できない場合（例えば、あいまいな結果）、血清妊娠検査が必要です。 このような場合、血清妊娠結果が陽性の場合、参加者は参加から除外する必要があります。
- 男性の参加者には避妊/バリア法は適用されません。
除外基準:
- -以前の気管切開または骨髄移植または造血幹細胞移植。
- 入学後半年以内に骨髄移植または造血幹細胞移植を受ける予定のある者。
- -アルデュラザイム以外の治験薬またはデバイスを、研究登録前の30日以内に受け取った。
- 治験用遺伝子治療を受けました。
上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アルデュラザイム（ラロニダーゼ）
承認された用量およびレジメンでのアルデュラザイム（ラロニダーゼ）治療、IV 注入として毎週投与
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注射用溶液;静脈内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者
時間枠：27週目までのベースライン
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治療緊急 (TE) 期間中の AE、重篤な有害事象 (SAE)、および注入関連反応 (IAR) を含む特別な関心のある有害事象 (AESI) の発生率
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27週目までのベースライン
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TE期間中の臨床検査、バイタルサイン、およびECGパラメータの潜在的に臨床的に重要な異常（PCSA）分析の発生率
時間枠：27週目までのベースライン
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27週目までのベースライン
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UGAGの変化率
時間枠：26週目までのベースライン
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26週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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UGAGの変化率
時間枠：2週目、4週目、8週目、12週目、20週目のベースライン
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2週目、4週目、8週目、12週目、20週目のベースライン
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UGAGの絶対変化
時間枠：2週目、4週目、8週目、12週目、20週目、26週目のベースライン
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2週目、4週目、8週目、12週目、20週目、26週目のベースライン
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肝容積変化率（腹部B型超音波検査）
時間枠：26週目までのベースライン
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26週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月28日
一次修了 (実際)
2023年7月26日
研究の完了 (実際)
2023年7月26日
試験登録日
最初に提出
2021年10月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月14日
最初の投稿 (実際)
2021年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月11日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LPS16578
- U1111-1260-3947 (レジストリ識別子：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。