Étude de surveillance post-commercialisation (PMS) en Chine sur Aldurazyme®
11 septembre 2025 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company
Une étude ouverte de phase 4, à un seul bras, d'innocuité et d'efficacité d'Aldurazyme® (Laronidase) en tant que thérapie de remplacement enzymatique chez des participants atteints de mucopolysaccharidose I (MPS I) en Chine
Il s'agit d'une étude à un seul bras de traitement qui est ouverte et qui doit être menée chez des participants chinois atteints de MPS I.
Les objectifs de l'essai sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'Aldurazyme chez les participants chinois atteints de MPS I, et d'évaluer l'efficacité d'Aldurazyme sur le pourcentage de variation des glycosaminoglycanes urinaires (uGAG) entre le départ et la semaine 26. L'étude évaluera également l'effet sur le niveau d'uGAG et le volume du foie (hépatomégalie) après 26 semaines, avec un traitement par Aldurazyme chez les participants chinois à la MPS I.
La durée du traitement comprendra : 2 semaines de dépistage, 26 semaines de traitement et 1 semaine de période de suivi. Pendant la période de traitement, des visites hebdomadaires sont conçues pour permettre l'administration hebdomadaire d'Aldurazyme (laronidase).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée de l'étude pour chaque participant sera d'un total de 29 semaines, qui comprendront 2 semaines de dépistage, 26 semaines de période de traitement et 1 semaine de période de suivi.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing, Chine, 100034
- Investigational Site Number :1560003
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Guangzhou, Chine, 510623
- Investigational Site Number :1560004
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Hangzhou, Chine, 310003
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan, Chine, 430030
- Investigational Site Number :1560001
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les participants chinois ont un diagnostic documenté de MPS I confirmé par des signes et symptômes cliniques mesurables de MPS I et une activité IDUA (iduronidase) des fibroblastes ou des leucocytes <10 % de la normale.
- Les participants doivent être capables de se tenir debout de manière autonome et de marcher un minimum de 5 mètres en 6 minutes.
Une participante peut participer si elle n'est pas enceinte ou si elle n'allaite pas et si au moins une des conditions suivantes s'applique :
- N'est pas une femme en âge de procréer (WOCBP).
- OU ALORS
- Est un WOCBP et accepte d'utiliser une méthode contraceptive acceptable pendant la période d'intervention et au minimum jusqu'à 7 jours après la dernière dose d'intervention à l'étude.
- Un WOCBP doit avoir un test de grossesse très sensible négatif (urine ou sérum tel que requis par les réglementations locales) au cours de la période de dépistage avant la première dose de l'intervention de l'étude.
- Si un test d'urine ne peut pas être confirmé comme négatif (par exemple, un résultat ambigu), un test de grossesse sérique est nécessaire. Dans de tels cas, la participante doit être exclue de la participation si le résultat de la grossesse sérique est positif.
- La méthode contraceptive/barrière ne s'applique pas aux participants masculins.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de trachéotomie ou de greffe de moelle osseuse ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Avoir un plan pour subir une greffe de moelle osseuse ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les six mois suivant l'inscription.
- A reçu un médicament expérimental ou un dispositif, autre qu'Aldurazyme, dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
- A reçu une thérapie génique expérimentale.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une éventuelle participation à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Aldurazyme (laronidase)
Traitement par Aldurazyme (laronidase) à la dose et au schéma thérapeutique approuvés, administré chaque semaine en perfusion IV
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Solution injectable; Intraveineux
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Participants ayant des événements indésirables (EI)
Délai: Du départ à la semaine 27
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Incidence des EI, des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI), y compris les réactions associées à la perfusion (RIA) pendant la période d'émergence du traitement (TE)
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Du départ à la semaine 27
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L'incidence des analyses d'anomalies potentiellement cliniquement significatives (PCSA) pour le laboratoire clinique, les signes vitaux et les paramètres ECG pendant la période TE
Délai: Du départ à la semaine 27
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Du départ à la semaine 27
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La variation en pourcentage des uGAG
Délai: Du départ à la semaine 26
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Du départ à la semaine 26
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Le changement en pourcentage des uGAG
Délai: Du départ à la semaine 2, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12 et à la semaine 20
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Du départ à la semaine 2, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12 et à la semaine 20
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Le changement absolu des uGAG
Délai: Du départ à la semaine 2, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12, à la semaine 20 et à la semaine 26
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Du départ à la semaine 2, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12, à la semaine 20 et à la semaine 26
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Le pourcentage de variation du volume du foie (échographie abdominale de type B)
Délai: Du départ à la semaine 26
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Du départ à la semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
26 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
26 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 novembre 2021
Première publication (Réel)
26 novembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
17 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Mucopolysaccharidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Mucopolysaccharidose I
- Hydrolases glycosides
- Hydrolases
- Enzymes
- Enzymes et coenzymes
- Iduronidase
Autres numéros d'identification d'étude
- LPS16578
- U1111-1260-3947 (Identificateur de registre: ICTRP)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .