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China Post-Marketing Surveillance (PMS)-Studie zu Aldurazyme®

11. September 2025 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine einarmige, offene Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase 4 von Aldurazyme® (Laronidase) als Enzymersatztherapie bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) in China

Dies ist eine Open-Label-Studie mit einem Behandlungsarm, die an chinesischen Teilnehmern mit MPS I durchgeführt wird.

Studienziele sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Aldurazyme bei chinesischen MPS-I-Teilnehmern und die Bewertung der Wirksamkeit von Aldurazyme auf die prozentuale Veränderung der Glykosaminoglykane (uGAGs) im Urin vom Ausgangswert bis Woche 26. Die Studie wird auch die Wirkung auf den uGAG-Spiegel und das Lebervolumen (Hepatomegalie) nach 26 Wochen mit Aldurazyme-Behandlung bei chinesischen MPS-I-Teilnehmern untersuchen.

Die Behandlungsdauer umfasst: 2 Wochen Screening, 26 Wochen Behandlung und 1 Woche Nachbeobachtungszeit. Während des Behandlungszeitraums sind die wöchentlichen Kontrollbesuche auf die wöchentliche Verabreichung von Aldurazyme (Laronidase) ausgelegt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer für jeden Teilnehmer beträgt insgesamt 29 Wochen, darunter 2 Wochen Screening, 26 Wochen Behandlungszeitraum und 1 Woche Nachbeobachtungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, China, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, China, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, China, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Chinesische Teilnehmer haben eine dokumentierte Diagnose von MPS I, die durch messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS I und Fibroblasten- oder Leukozyten-IDUA (Iduronidase)-Aktivität < 10 % des Normalwerts bestätigt wird.
  • Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, selbstständig zu stehen und in 6 Minuten mindestens 5 Meter zu gehen.

  • Eine weibliche Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

    • Ist keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP).
    • ODER
    • Ist ein WOCBP und erklärt sich damit einverstanden, während des Interventionszeitraums und mindestens bis 7 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
    • Ein WOCBP muss innerhalb des Screening-Zeitraums vor der ersten Dosis der Studienintervention einen negativen hochempfindlichen Schwangerschaftstest (Urin oder Serum, wie von den örtlichen Vorschriften vorgeschrieben) haben.
    • Wenn ein Urintest nicht als negativ bestätigt werden kann (z. B. ein mehrdeutiges Ergebnis), ist ein Serum-Schwangerschaftstest erforderlich. In solchen Fällen muss die Teilnehmerin bei positivem Serumschwangerschaftsergebnis von der Teilnahme ausgeschlossen werden.
    • Die Verhütungs-/Barrieremethode gilt nicht für männliche Teilnehmer.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Tracheotomie oder Knochenmarktransplantation oder Transplantation hämatopoetischer Stammzellen.
  • Haben Sie einen Plan, sich innerhalb eines halben Jahres nach der Registrierung einer Knochenmarktransplantation oder einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zu unterziehen.
  • Erhalt eines anderen Prüfpräparats oder -geräts als Aldurazyme innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss.
  • Erhielt eine experimentelle Gentherapie.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aldurazyme (Laronidase)
Behandlung mit Aldurazyme (Laronidase) in zugelassener Dosis und Behandlungsschema, verabreicht jede Woche als intravenöse Infusion
Arzneimittel: Laronidase
Injektionslösung; Intravenös

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 27
Inzidenz von UE, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs), einschließlich infusionsassoziierter Reaktionen (IARs), während der Phase der Behandlungsnotlage (TE).
Baseline bis Woche 27
Die Inzidenz von potenziell klinisch signifikanten Anomalien (PCSA)-Analysen für klinische Labor-, Vitalzeichen- und EKG-Parameter während der TE-Periode
Zeitfenster: Baseline bis Woche 27
Baseline bis Woche 27
Die prozentuale Veränderung von uGAGs
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die prozentuale Veränderung von uGAGs
Zeitfenster: Baseline bis Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12 und Woche 20
Baseline bis Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12 und Woche 20
Die absolute Veränderung der uGAGs
Zeitfenster: Baseline bis Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 20 und Woche 26
Baseline bis Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 20 und Woche 26
Die prozentuale Veränderung des Lebervolumens (Ultraschalluntersuchung Typ B)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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