Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie av Aldurazyme®

11 september 2025 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 4, enarmad, öppen säkerhets- och effektivitetsstudie av Aldurazyme® (Laronidase) som enzymersättningsterapi hos deltagare med mukopolysackaridos I (MPS I) i Kina

Detta är en enskild behandlingsarmstudie som är öppen för att genomföras på kinesiska deltagare med MPS I.

Försökets mål är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Aldurazyme hos kinesiska MPS I-deltagare och att utvärdera effektiviteten av Aldurazyme på den procentuella förändringen av uringlykosaminoglykaner (uGAG) från baslinjen till vecka 26. Studien kommer också att utvärdera effekten på uGAG-nivå och levervolym (hepatomegali) efter 26 veckor, med Aldurazyme-behandling hos kinesiska MPS I-deltagare.

Behandlingstiden kommer att inkludera: 2 veckors screening, 26 veckors behandling och 1 veckas uppföljningsperiod. Under behandlingsperioden är veckovisa besök utformade för att rymma veckovis administrering av Aldurazyme (laronidas).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studietiden för varje deltagare kommer att vara totalt 29 veckor vilket kommer att inkludera 2 veckors screening, 26 veckors behandlingsperiod och 1 veckas uppföljningsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, Kina, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kinesiska deltagare har en dokumenterad diagnos av MPS I bekräftad av mätbara kliniska tecken och symtom på MPS I och fibroblast- eller leukocyt-IDUA (iduronidas) aktivitet <10 % av det normala.
  • Deltagarna måste kunna stå självständigt och gå minst 5 meter på 6 minuter.

  • En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid eller ammar, och minst ett av följande villkor gäller:

    • Är inte en fertil kvinna (WOCBP).
    • ELLER
    • Är en WOCBP och samtycker till att använda en acceptabel preventivmetod under interventionsperioden och minst fram till 7 dagar efter den sista dosen av studieinterventionen.
    • En WOCBP måste ha ett negativt mycket känsligt graviditetstest (urin eller serum enligt lokala bestämmelser) inom screeningsperioden före den första dosen av studieinterventionen.
    • Om ett urintest inte kan bekräftas som negativt (t.ex. ett tvetydigt resultat), krävs ett serumgraviditetstest. I sådana fall måste deltagaren uteslutas från deltagande om serumgraviditetsresultatet är positivt.
    • Preventivmedel/barriärmetoden är inte tillämplig för manliga deltagare.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare trakeostomi eller benmärgstransplantation eller hematopoetisk stamcellstransplantation.
  • Ha en plan för att genomgå benmärgstransplantation eller hematopoetisk stamcellstransplantation inom ett halvår efter inskrivningen.
  • Fick ett prövningsläkemedel eller annan enhet än Aldurazyme inom 30 dagar före studieregistreringen.
  • Fick en utredande genterapi.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aldurazyme (laronidas)
Aldurazyme (laronidas) behandling vid godkänd dos och regim, administrerad varje vecka som en IV-infusion
Läkemedel: Laronidas
Injektionsvätska, lösning; Intravenös

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje till vecka 27
Incidensen av biverkningar, allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI) inklusive infusionsrelaterade reaktioner (IAR) under behandlingsperioden (TE)
Baslinje till vecka 27
Förekomsten av potentiellt kliniskt signifikanta abnormitetsanalyser (PCSA) för kliniska laboratorium, vitala tecken och EKG-parametrar under TE-perioden
Tidsram: Baslinje till vecka 27
Baslinje till vecka 27
Den procentuella förändringen av uGAG
Tidsram: Baslinje till vecka 26
Baslinje till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Den procentuella förändringen av uGAG
Tidsram: Baslinje till vecka 2, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 20
Baslinje till vecka 2, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 20
Den absoluta förändringen av uGAGs
Tidsram: Baslinje till vecka 2, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 20 och vecka 26
Baslinje till vecka 2, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 20 och vecka 26
Den procentuella förändringen av levervolymen (abdominal B-typ ultraljudsundersökning)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
Baslinje till vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juli 2023

Avslutad studie (Faktisk)

26 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2021

Första postat (Faktisk)

26 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

17 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera