China Post-marketing Surveillance (PMS)-studie av Aldurazyme®

Inklusjonskriterier:

• Kinesiske deltakere har en dokumentert diagnose av MPS I bekreftet av målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I og fibroblast- eller leukocytt-IDUA (iduronidase) aktivitet <10 % av normalen.
• Deltakerne må kunne stå selvstendig og gå minimum 5 meter på 6 minutter.

• En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid eller ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:

  • Er ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP).
  • ELLER
  • Er en WOCBP og godtar å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under intervensjonsperioden og minimum inntil 7 dager etter siste dose av studieintervensjonen.
  • En WOCBP må ha en negativ svært sensitiv graviditetstest (urin eller serum som kreves av lokale forskrifter) innen screeningsperioden før den første dosen med studieintervensjon.
  • Hvis en urinprøve ikke kan bekreftes som negativ (f.eks. et tvetydig resultat), er en serumgraviditetstest nødvendig. I slike tilfeller må deltakeren utelukkes fra deltakelse dersom serumgraviditetsresultatet er positivt.
  • Prevensjon/barrieremetode er ikke aktuelt for mannlige deltakere.

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere trakeostomi eller benmargstransplantasjon eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• Ha en plan om å gjennomgå benmargstransplantasjon eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen et halvt år etter påmelding.
• Mottok et undersøkelseslegemiddel, eller utstyr, annet enn Aldurazyme, innen 30 dager før studieregistrering.
• Fikk en undersøkende genterapi.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.