Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kiinan markkinoille saattamisen jälkeinen seuranta (PMS) Aldurazyme®-tutkimus

tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaihe 4, yksihaarainen, avoin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Aldurazyme®:stä (Laronidaasi) entsyymikorvaushoitona osallistujille, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) Kiinassa

Tämä on yksittäinen hoitohaara, joka on avoin tutkimus, joka suoritetaan kiinalaisille osallistujille, joilla on MPS I.

Kokeen tavoitteina on arvioida Aldurazymen turvallisuutta ja siedettävyyttä kiinalaisille MPS I -osallisille ja arvioida Aldurazymen tehoa virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta viikkoon 26. Tutkimuksessa arvioidaan myös vaikutusta uGAG-tasoon ja maksan tilavuuteen (hepatomegalia) 26 viikon jälkeen Aldurazyme-hoidolla kiinalaisilla MPS I -osallisilla.

Hoidon kestoon sisältyy: 2 viikkoa seulontaa, 26 viikkoa hoitoa ja 1 viikko seurantajaksoa. Hoitojakson aikana viikoittaiset käynnit suunnitellaan siten, että Aldurazymea (laronidaasi) annetaan viikoittain.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jokaisen osallistujan tutkimuksen kesto on yhteensä 29 viikkoa, johon sisältyy 2 viikkoa seulontaa, 26 viikkoa hoitojaksoa ja 1 viikko seurantajaksoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, Kiina, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, Kiina, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kiina, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kiinalaisilla osallistujilla on dokumentoitu MPS I -diagnoosi, joka on vahvistettu mitattavissa olevilla MPS I:n kliinisillä oireilla ja fibroblastien tai leukosyyttien IDUA (iduronidaasi) aktiivisuudella < 10 % normaalista.
  • Osallistujan tulee pystyä seisomaan itsenäisesti ja kävelemään vähintään 5 metriä 6 minuutissa.

  • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana tai imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:

    • Ei ole hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP).
    • TAI
    • On WOCBP ja suostuu käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää interventiojakson aikana ja vähintään 7 päivään asti viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen.
    • WOCBP:llä on oltava negatiivinen erittäin herkkä raskaustesti (virtsa tai seerumi paikallisten määräysten mukaisesti) seulontajakson aikana ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
    • Jos virtsakoetta ei voida vahvistaa negatiiviseksi (esim. epäselvä tulos), on tehtävä seerumin raskaustesti. Tällaisissa tapauksissa osallistuja on suljettava pois osallistumisesta, jos seerumin raskaustulos on positiivinen.
    • Ehkäisy/estemenetelmä ei sovellu miespuolisille osallistujille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi trakeostomia tai luuydinsiirto tai hematopoieettinen kantasolusiirto.
  • Suunnittele luuytimen tai hematopoieettisten kantasolujen siirto puolen vuoden sisällä ilmoittautumisesta.
  • Sai muun tutkimuslääkkeen tai laitteen kuin Aldurazymen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Sai tutkivan geeniterapian.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alduratsyymi (laronidaasi)
Aldurazyme (laronidaasi) -hoito hyväksytyllä annoksella ja hoito-ohjelmalla, joka viikko IV-infuusiona
Lääke: Laronidaasi
Injektioneste; Laskimonsisäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla on haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 27
AE-tapahtumien, vakavien haittatapahtumien (SAE) ja erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus, mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot (IAR) hoitovaiheen (TE) aikana
Lähtötilanne viikkoon 27
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien (PCSA) ilmaantuvuus kliinisen laboratorion, elintoimintojen ja EKG-parametrien osalta TE-jakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 27
Lähtötilanne viikkoon 27
UGAG:ien prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Lähtötilanne viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
UGAG:ien prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12 ja viikko 20
Lähtötilanne viikolle 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12 ja viikko 20
UGAG:ien ehdoton muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 20 ja viikko 26
Lähtötilanne viikolle 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 20 ja viikko 26
Maksan tilavuuden prosentuaalinen muutos (vatsan B-tyypin ultraäänitutkimus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Lähtötilanne viikkoon 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 14. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tunisia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa