Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Chińskie badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS) preparatu Aldurazyme®

26 września 2023 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 4, jednoramienne, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności aldurazymu® (laronidazy) jako enzymatycznej terapii zastępczej u uczestników z mukopolisacharydozą I (MPS I) w Chinach

Jest to otwarte badanie obejmujące jedną grupę leczoną, które ma zostać przeprowadzone na chińskich uczestnikach z MPS I.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji produktu Aldurazyme u chińskich uczestników MPS I oraz ocena skuteczności produktu Aldurazyme w odniesieniu do procentowej zmiany stężenia glikozaminoglikanów w moczu (uGAG) od wartości początkowej do tygodnia 26. Badanie oceni również wpływ na poziom uGAG i objętość wątroby (hepatomegalia) po 26 tygodniach leczenia preparatem Aldurazyme u chińskich uczestników MPS I.

Czas trwania leczenia obejmie: 2 tygodnie badań przesiewowych, 26 tygodni leczenia i 1 tydzień okresu obserwacji. W okresie leczenia cotygodniowe wizyty są zaplanowane tak, aby umożliwić cotygodniowe podawanie Aldurazymu (laronidazy).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania dla każdego uczestnika wyniesie łącznie 29 tygodni, w tym 2 tygodnie badań przesiewowych, 26 tygodni okresu leczenia i 1 tydzień okresu obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, Chiny, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Chiny, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chińscy uczestnicy mają udokumentowaną diagnozę MPS I potwierdzoną mierzalnymi objawami klinicznymi MPS I oraz aktywnością fibroblastów lub leukocytów IDUA (iduronidazy) <10% normy.
  • Uczestnicy muszą być w stanie stać samodzielnie i przejść minimum 5 metrów w ciągu 6 minut.

  • Uczestniczka jest uprawniona do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

    • Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP).
    • LUB
    • Jest WOCBP i zgadza się na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji w okresie interwencji i co najmniej do 7 dni po ostatniej dawce badanej interwencji.
    • WOCBP musi mieć ujemny wynik bardzo czułego testu ciążowego (mocz lub surowica zgodnie z lokalnymi przepisami) w okresie przesiewowym przed pierwszą dawką badanej interwencji.
    • Jeśli nie można potwierdzić wyniku badania moczu jako ujemnego (np. wynik niejednoznaczny), wymagane jest wykonanie testu ciążowego z surowicy. W takich przypadkach uczestnik musi zostać wykluczony z udziału w przypadku pozytywnego wyniku ciąży w surowicy.
    • Metoda antykoncepcji/barierowa nie dotyczy uczestników płci męskiej.

Kryteria wyłączenia:

  • Przebyta tracheostomia lub przeszczep szpiku kostnego lub krwiotwórczych komórek macierzystych.
  • Mieć plan poddania się przeszczepowi szpiku kostnego lub krwiotwórczych komórek macierzystych w ciągu pół roku od rejestracji.
  • Otrzymał eksperymentalny lek lub urządzenie inne niż Aldurazyme w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Otrzymał eksperymentalną terapię genową.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aldurazym (laronidaza)
Leczenie aldurazymem (laronidazą) w zatwierdzonej dawce i schemacie, podawane co tydzień we wlewie dożylnym
Lek: Laronidaza
Roztwór do wstrzykiwań; Dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 27
Częstość występowania AE, poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), w tym reakcji związanych z infuzją (IAR) w okresie leczenia pilnego (TE)
Linia bazowa do tygodnia 27
Częstość występowania analiz potencjalnie klinicznie istotnych nieprawidłowości (PCSA) dla badań laboratoryjnych, parametrów życiowych i parametrów EKG w okresie TE
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 27
Linia bazowa do tygodnia 27
Procentowa zmiana uGAG
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana uGAG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 8, tygodnia 12 i tygodnia 20
Wartość wyjściowa do tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 8, tygodnia 12 i tygodnia 20
Absolutna zmiana uGAG-ów
Ramy czasowe: Wartość początkowa do tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 20 i tygodnia 26
Wartość początkowa do tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 20 i tygodnia 26
Procentowa zmiana objętości wątroby (badanie USG jamy brzusznej typu B)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj