Aldurazyme® 的中国上市后监测 (PMS) 研究
2025年9月11日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
Aldurazyme®（Laronidase）作为酶替代疗法在中国粘多糖贮积症 I (MPS I) 患者中进行的第 4 期、单臂、开放标签安全性和有效性研究
这是一项开放标签的单一治疗组研究，将在患有 MPS I 的中国参与者中进行。
试验目标是评估 Aldurazyme 在中国 MPS I 参与者中的安全性和耐受性，并评估 Aldurazyme 从基线到第 26 周对尿糖胺聚糖 (uGAGs) 百分比变化的疗效。 该研究还将评估在 26 周后使用 Aldurazyme 治疗中国 MPS I 参与者对 uGAG 水平和肝脏体积（肝肿大）的影响。
治疗持续时间将包括：2 周的筛选、26 周的治疗和 1 周的随访期。 在治疗期间，每周访问旨在适应每周一次的 Aldurazyme（laronidase）给药。
研究概览
详细说明
每个参与者的研究持续时间总共为 29 周，其中包括 2 周的筛选、26 周的治疗期和 1 周的随访期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing、中国、100034
- Investigational Site Number :1560003
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Guangzhou、中国、510623
- Investigational Site Number :1560004
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Hangzhou、中国、310003
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan、中国、430030
- Investigational Site Number :1560001
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 中国参与者通过可测量的 MPS I 临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA（艾杜糖苷酶）活性 < 正常值的 10% 证实了 MPS I 的诊断记录。
- 参与者必须能够独立站立并在 6 分钟内步行至少 5 米。
如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少满足以下条件之一，则有资格参加：
- 不是有生育能力的女性 (WOCBP)。
- 或者
- 是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，并且至少在最后一次研究干预剂量后 7 天。
- WOCBP 必须在首次研究干预之前的筛选期内进行高度敏感的妊娠试验（根据当地法规要求进行尿液或血清）阴性。
- 如果尿检不能确定为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，则参与者必须被排除在外。
- 避孕/屏障方法不适用于男性参与者。
排除标准：
- 先前进行过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
- 入学后半年内有进行骨髓移植或造血干细胞移植的计划。
- 在研究登记前 30 天内收到了除 Aldurazyme 之外的研究药物或设备。
- 接受了研究性基因治疗。
上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Aldurazyme（laronidase）
Aldurazyme（laronidase）以批准的剂量和方案进行治疗，每周静脉输注
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注射液；静脉
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件 (AE) 的参与者
大体时间：第 27 周的基线
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AE、严重不良事件 (SAE) 和特别关注的不良事件 (AESI) 的发生率，包括治疗紧急 (TE) 期间的输液相关反应 (IAR)
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第 27 周的基线
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TE 期间临床实验室、生命体征和 ECG 参数的潜在临床显着异常 (PCSA) 分析的发生率
大体时间：第 27 周的基线
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第 27 周的基线
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UGAG 的百分比变化
大体时间：第 26 周的基线
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第 26 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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UGAG 的百分比变化
大体时间：第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周和第 20 周的基线
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第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周和第 20 周的基线
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UGAGs的绝对变化
大体时间：第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 20 周和第 26 周的基线
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第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 20 周和第 26 周的基线
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肝脏体积百分比变化（腹部B超检查）
大体时间：第 26 周的基线
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第 26 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月28日
初级完成 (实际的)
2023年7月26日
研究完成 (实际的)
2023年7月26日
研究注册日期
首次提交
2021年10月21日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月14日
首次发布 (实际的)
2021年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月11日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LPS16578
- U1111-1260-3947 (注册表标识符：ICTRP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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