Cina Studio di sorveglianza post-marketing (PMS) su Aldurazyme®

Criterio di inclusione:

• I partecipanti cinesi hanno una diagnosi documentata di MPS I confermata da segni e sintomi clinici misurabili di MPS I e attività di fibroblasti o leucociti IDUA (iduronidasi) <10% del normale.
• I partecipanti devono essere in grado di stare in piedi autonomamente e camminare per un minimo di 5 metri in 6 minuti.

• Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

  • Non è una donna in età fertile (WOCBP).
  • O
  • È un WOCBP e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante il periodo di intervento e almeno fino a 7 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio.
  • Un WOCBP deve avere un test di gravidanza altamente sensibile negativo (urina o siero come richiesto dalle normative locali) entro il periodo di screening prima della prima dose dell'intervento dello studio.
  • Se un test delle urine non può essere confermato come negativo (p. es., un risultato ambiguo), è necessario un test di gravidanza su siero. In tali casi, la partecipante deve essere esclusa dalla partecipazione se il risultato della gravidanza sierica è positivo.
  • Il metodo contraccettivo/di barriera non è applicabile per i partecipanti di sesso maschile.

Criteri di esclusione:

• Precedente tracheostomia o trapianto di midollo osseo o trapianto di cellule staminali emopoietiche.
• Avere un piano per sottoporsi a trapianto di midollo osseo o trapianto di cellule staminali ematopoietiche entro sei mesi dall'arruolamento.
• - Ricevuto un farmaco sperimentale, o dispositivo, diverso da Aldurazyme, entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
• Ha ricevuto una terapia genica sperimentale.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.