Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kínai forgalomba hozatalt követő felügyeleti (PMS) vizsgálat az Aldurazyme®-ről

2023. szeptember 26. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Az Aldurazyme® (Laronidáz) mint enzimpótló terápia 4. fázisú, egykarú, nyílt biztonsági és hatékonysági vizsgálata mukopoliszacharidózis I-ben (MPS I) szenvedő betegeknél Kínában

Ez egy egyetlen kezelési ágú vizsgálat, amelyet nyílt elrendezésű, MPS I-ben szenvedő kínai résztvevőknél kell elvégezni.

A vizsgálat célja az Aldurazyme biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése kínai MPS I-ben résztvevők körében, valamint az Aldurazyme hatékonyságának értékelése a vizelet glikozaminoglikánok (uGAG) százalékos változásában a kiindulási értéktől a 26. hétig. A tanulmány az uGAG-szintre és a májtérfogatra (hepatomegáliára) gyakorolt ​​hatást is értékelni fogja 26 hét után az Aldurazyme-kezeléssel kínai MPS I-es résztvevőknél.

A kezelés időtartama a következőkből áll: 2 hét szűrés, 26 hét kezelés és 1 hét követési időszak. A kezelés időtartama alatt a heti látogatásokat úgy tervezték meg, hogy az Aldurazyme (laronidáz) heti adagját lehessen alkalmazni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama minden résztvevő esetében összesen 29 hét, amely 2 hét szűrést, 26 hetes kezelési időszakot és 1 hét követési időszakot foglal magában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kína, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, Kína, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, Kína, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kína, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A kínai résztvevők dokumentált MPS I diagnózisát igazolják az MPS I mérhető klinikai jelei és tünetei, valamint a fibroblaszt vagy leukocita IDUA (iduronidáz) aktivitása a normál érték 10%-ánál kisebb.
  • A résztvevőknek képesnek kell lenniük önállóan felállni és legalább 5 métert gyalogolni 6 perc alatt.

  • Egy női résztvevő jogosult a részvételre, ha nem terhes vagy nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül:

    • Nem fogamzóképes nő (WOCBP).
    • VAGY
    • WOCBP, és vállalja, hogy elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmaz a beavatkozási időszak alatt, és legalább 7 napig a vizsgálati beavatkozás utolsó adagját követően.
    • A WOCBP-nek negatív, rendkívül érzékeny terhességi teszttel kell rendelkeznie (vizelet vagy szérum a helyi előírásoknak megfelelően) a vizsgálati beavatkozás első adagja előtti szűrési időszakban.
    • Ha a vizeletvizsgálat nem igazolható negatívnak (pl. kétértelmű eredmény), szérum terhességi teszt szükséges. Ilyen esetekben a résztvevőt ki kell zárni a részvételből, ha a szérum terhességi eredmény pozitív.
    • Férfi résztvevők esetében a fogamzásgátló/barrier módszer nem alkalmazható.

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes tracheostomia vagy csontvelő-transzplantáció vagy hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
  • Legyen tervben csontvelő- vagy vérképzőszervi őssejt-transzplantáció a beiratkozást követő fél éven belül.
  • Az Aldurazyme-tól eltérő vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kapott a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül.
  • Vizsgálati génterápiát kapott.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aldurazyme (laronidáz)
Aldurazyme (laronidáz) kezelés jóváhagyott dózisban és kezelési rendben, hetente IV infúzióként
Drog: Laronidáz
Oldatos injekció; Intravénás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők
Időkeret: Alapállás a 27. hétig
A nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI-k), beleértve az infúzióval összefüggő reakciókat (IAR) a kezelési időszak alatt
Alapállás a 27. hétig
A potenciálisan klinikailag szignifikáns eltérések (PCSA) előfordulási gyakorisága a klinikai laboratóriumi, életjelek és EKG-paraméterek tekintetében a TE időszak alatt
Időkeret: Alapállás a 27. hétig
Alapállás a 27. hétig
Az uGAG-ok százalékos változása
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
Alaphelyzet a 26. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az uGAG-ok százalékos változása
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. hétig, 4. hétig, 8. hétig, 12. hétig és 20. hétig
Kiindulási helyzet a 2. hétig, 4. hétig, 8. hétig, 12. hétig és 20. hétig
Az uGAG-ok abszolút változása
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. hétig, 4. hétig, 8. hétig, 12. hétig, 20. hétig és 26. hétig
Kiindulási helyzet a 2. hétig, 4. hétig, 8. hétig, 12. hétig, 20. hétig és 26. hétig
A máj térfogatának százalékos változása (B-típusú hasi ultrahang vizsgálat)
Időkeret: Alapállás a 26. hétig
Alapállás a 26. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 14.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel