China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie van Aldurazyme®

Inclusiecriteria:

• Chinese deelnemers hebben een gedocumenteerde diagnose van MPS I, bevestigd door meetbare klinische tekenen en symptomen van MPS I en fibroblast- of leukocyten IDUA (iduronidase) activiteit <10% van normaal.
• Deelnemers moeten zelfstandig kunnen staan ​​en minimaal 5 meter kunnen lopen in 6 minuten.

• Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is of borstvoeding geeft, en minimaal één van de volgende voorwaarden van toepassing is:

  • Is geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP).
  • OF
  • Is een WOCBP en stemt ermee in een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de interventieperiode en minimaal tot 7 dagen na de laatste dosis studieinterventie.
  • Een WOCBP moet een negatieve zeer gevoelige zwangerschapstest hebben (urine of serum zoals vereist door lokale regelgeving) binnen de screeningperiode voorafgaand aan de eerste dosis studie-interventie.
  • Als een urinetest niet als negatief kan worden bevestigd (bijvoorbeeld een dubbelzinnig resultaat), is een serumzwangerschapstest vereist. In dergelijke gevallen moet de deelnemer worden uitgesloten van deelname als de uitslag van de serumzwangerschap positief is.
  • Anticonceptie/barrièremethode is niet van toepassing op mannelijke deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

• Eerdere tracheostomie of beenmergtransplantatie of hematopoëtische stamceltransplantatie.
• Een plan hebben om binnen een half jaar na inschrijving een beenmergtransplantatie of hematopoëtische stamceltransplantatie te ondergaan.
• Een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat dan Aldurazyme ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.
• Kreeg een onderzoekende gentherapie.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.