Китайское исследование постмаркетингового надзора (PMS) Aldurazyme®
11 сентября 2025 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Фаза 4, одногрупповое, открытое исследование безопасности и эффективности Aldurazyme® (Laronidase) в качестве заместительной ферментной терапии у участников с мукополисахаридозом I (MPS I) в Китае
Это открытое исследование с одной лечебной группой, которое будет проводиться с участием китайских участников с MPS I.
Цели исследования — оценить безопасность и переносимость альдуразима у китайских участников MPS I, а также оценить эффективность альдуразима в отношении процентного изменения гликозаминогликанов в моче (uGAG) от исходного уровня до 26-й недели. В исследовании также будет оцениваться влияние на уровень uGAG и объем печени (гепатомегалия) через 26 недель лечения альдуразимом у китайских участников MPS I.
Продолжительность лечения будет включать: 2 недели скрининга, 26 недель лечения и 1 неделю периода наблюдения. В период лечения еженедельные визиты рассчитаны на еженедельное введение Альдуразима (ларонидазы).
Обзор исследования
Подробное описание
Продолжительность исследования для каждого участника составит в общей сложности 29 недель, включая 2 недели скрининга, 26 недель периода лечения и 1 неделю периода наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Investigational Site Number :1560002
-
Beijing, Китай, 100034
- Investigational Site Number :1560003
-
Guangzhou, Китай, 510623
- Investigational Site Number :1560004
-
Hangzhou, Китай, 310003
- Investigational Site Number :1560006
-
Wuhan, Китай, 430030
- Investigational Site Number :1560001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Китайские участники имеют задокументированный диагноз MPS I, подтвержденный измеримыми клиническими признаками и симптомами MPS I и активностью фибробластов или лейкоцитов IDUA (идуронидаза) <10% от нормы.
- Участники должны уметь стоять самостоятельно и проходить не менее 5 метров за 6 минут.
Участница женского пола имеет право участвовать, если она не беременна или не кормит грудью, и выполняется хотя бы одно из следующих условий:
- Не является женщиной детородного возраста (WOCBP).
- ИЛИ
- Является WOCBP и соглашается использовать приемлемый метод контрацепции в течение периода вмешательства и как минимум до 7 дней после последней дозы исследуемого вмешательства.
- У WOCBP должен быть отрицательный высокочувствительный тест на беременность (моча или сыворотка в соответствии с требованиями местного законодательства) в течение периода скрининга до первой дозы исследуемого вмешательства.
- Если анализ мочи не может быть подтвержден как отрицательный (например, неоднозначный результат), требуется сывороточный тест на беременность. В таких случаях участница должна быть исключена из участия, если результат сыворотки на беременность положительный.
- Противозачаточные/барьерные методы не применимы к участникам мужского пола.
Критерий исключения:
- Предшествующая трахеостомия или трансплантация костного мозга или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
- Иметь план пройти трансплантацию костного мозга или трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток в течение полугода после зачисления.
- Получал исследуемый препарат или устройство, кроме Альдуразима, в течение 30 дней до включения в исследование.
- Получил экспериментальную генную терапию.
Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Альдуразим (ларонидаза)
Лечение альдуразимом (ларонидазой) в утвержденной дозе и по схеме, вводимой каждую неделю в виде внутривенной инфузии
|
Раствор для инъекций; внутривенно
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Участники с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 27 недели
|
Частота нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НПЯ), включая инфузионно-ассоциированные реакции (ИСР) в период неотложной терапии (ПЭ)
|
Исходный уровень до 27 недели
|
|
Частота анализов потенциально клинически значимых отклонений (PCSA) для клинических лабораторных показателей, основных показателей жизнедеятельности и параметров ЭКГ в течение периода TE
Временное ограничение: Исходный уровень до 27 недели
|
Исходный уровень до 27 недели
|
|
|
Процентное изменение uGAG
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Исходный уровень до 26 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение uGAG
Временное ограничение: От исходного уровня до недели 2, недели 4, недели 8, недели 12 и недели 20
|
От исходного уровня до недели 2, недели 4, недели 8, недели 12 и недели 20
|
|
Абсолютное изменение uGAG
Временное ограничение: От исходного уровня до недели 2, недели 4, недели 8, недели 12, недели 20 и недели 26
|
От исходного уровня до недели 2, недели 4, недели 8, недели 12, недели 20 и недели 26
|
|
Процентное изменение объема печени (УЗИ брюшной полости типа В)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Исходный уровень до 26 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 октября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
17 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Мукополисахаридозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Мукополисахаридоз I
- Гликозид -гидролазы
- Гидролазы
- Ферменты
- Ферменты и коэнзименты
- Идуронидаза
Другие идентификационные номера исследования
- LPS16578
- U1111-1260-3947 (Идентификатор реестра: ICTRP)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .