China Postmarketing Surveillance (PMS) Studie Aldurazyme®
11. září 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Fáze 4, jednoramenná, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti Aldurazyme® (Laronidáza) jako enzymatické substituční terapie u účastníků s mukopolysacharidózou I (MPS I) v Číně
Jedná se o studii s jediným léčebným ramenem, která je otevřená a má být provedena u čínských účastníků s MPS I.
Cíle studie jsou vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost Aldurazymu u čínských účastníků MPS I a vyhodnotit účinnost Aldurazymu na procentuální změnu močových glykosaminoglykanů (uGAG) od výchozí hodnoty do týdne 26. Studie bude také hodnotit účinek na hladinu uGAG a objem jater (hepatomegalie) po 26 týdnech léčby Aldurazymem u čínských účastníků MPS I.
Délka léčby bude zahrnovat: 2 týdny screeningu, 26 týdnů léčby a 1 týden období sledování. Během období léčby jsou týdenní návštěvy navrženy tak, aby vyhovovaly týdennímu podávání Aldurazymu (laronidáza).
Přehled studie
Detailní popis
Délka studie pro každého účastníka bude celkem 29 týdnů, což bude zahrnovat 2 týdny screeningu, 26 týdnů období léčby a 1 týden období sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Investigational Site Number :1560002
-
Beijing, Čína, 100034
- Investigational Site Number :1560003
-
Guangzhou, Čína, 510623
- Investigational Site Number :1560004
-
Hangzhou, Čína, 310003
- Investigational Site Number :1560006
-
Wuhan, Čína, 430030
- Investigational Site Number :1560001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Čínští účastníci mají zdokumentovanou diagnózu MPS I potvrzenou měřitelnými klinickými příznaky a symptomy MPS I a aktivitou fibroblastů nebo leukocytů IDUA (iduronidáza) <10 % normálu.
- Účastníci musí být schopni stát samostatně a ujít minimálně 5 metrů za 6 minut.
Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a platí alespoň jedna z následujících podmínek:
- Není ženou v plodném věku (WOCBP).
- NEBO
- Je WOCBP a souhlasí s použitím přijatelné antikoncepční metody během období intervence a minimálně do 7 dnů po poslední dávce studijní intervence.
- WOCBP musí mít negativní vysoce citlivý těhotenský test (moč nebo sérum, jak to vyžadují místní předpisy) během období screeningu před první dávkou studijní intervence.
- Pokud nelze potvrdit test moči jako negativní (např. nejednoznačný výsledek), je nutný těhotenský test v séru. V takových případech musí být účastnice vyloučena z účasti, pokud je výsledek těhotenství v séru pozitivní.
- Antikoncepční/bariérová metoda není použitelná pro mužské účastníky.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí tracheostomie nebo transplantace kostní dřeně nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk.
- Mějte plán podstoupit transplantaci kostní dřeně nebo transplantaci krvetvorných buněk do půl roku po zařazení.
- Obdrželi zkoumaný lék nebo zařízení jiné než Aldurazyme do 30 dnů před zařazením do studie.
- Podstoupila výzkumnou genovou terapii.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aldurazyme (laronidáza)
Léčba Aldurazymem (laronidáza) ve schválené dávce a režimu, podávaná každý týden jako IV infuze
|
Injekční roztok; Intravenózní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účastníci s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 27
|
Výskyt nežádoucích účinků, závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) včetně reakcí souvisejících s infuzí (IAR) během období souvisejícího s léčbou (TE)
|
Výchozí stav do týdne 27
|
|
Výskyt potenciálně klinicky významných abnormalit (PCSA) analýz klinických laboratorních, vitálních funkcí a parametrů EKG během období TE
Časové okno: Výchozí stav do týdne 27
|
Výchozí stav do týdne 27
|
|
|
Procentuální změna uGAG
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna uGAG
Časové okno: Výchozí stav do týdne 2, týdne 4, týdne 8, týdne 12 a týdne 20
|
Výchozí stav do týdne 2, týdne 4, týdne 8, týdne 12 a týdne 20
|
|
Absolutní změna uGAG
Časové okno: Výchozí stav do týdne 2, týdne 4, týdne 8, týdne 12, týdne 20 a týdne 26
|
Výchozí stav do týdne 2, týdne 4, týdne 8, týdne 12, týdne 20 a týdne 26
|
|
Procentuální změna objemu jater (UZ vyšetření břicha typu B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
26. července 2023
Dokončení studie (Aktuální)
26. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Mukopolysacharidóza I
- Glykosidové hydrolázy
- Hydrolázy
- Enzymy
- Enzymy a koenzymy
- Iduronidáza
Další identifikační čísla studie
- LPS16578
- U1111-1260-3947 (Identifikátor registru: ICTRP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .