Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kina Post-marketing Surveillance (PMS) undersøgelse af Aldurazyme®

11. september 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 4, enkelt-arm, åbent sikkerheds- og effektivitetsstudie af Aldurazyme® (Laronidase) som enzymerstatningsterapi hos deltagere med mucopolysaccharidosis I (MPS I) i Kina

Dette er en enkelt behandlingsarmundersøgelse, der er åben-label, der skal udføres i kinesiske deltagere med MPS I.

Forsøgsmålene er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Aldurazyme hos kinesiske MPS I-deltagere og at evaluere effektiviteten af ​​Aldurazyme på den procentvise ændring af uringlykosaminoglycaner (uGAG'er) fra baseline til uge 26. Studiet vil også evaluere effekten på uGAG-niveau og levervolumen (hepatomegali) efter 26 uger med Aldurazyme-behandling hos kinesiske MPS I-deltagere.

Behandlingsvarighed vil omfatte: 2 ugers screening, 26 ugers behandling og 1 uges opfølgningsperiode. I behandlingsperioden er ugentlige besøg designet til at rumme ugentlig administration af Aldurazyme (laronidase).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed for hver deltager vil være i alt 29 uger, hvilket vil omfatte 2 ugers screening, 26 ugers behandlingsperiode og 1 uges opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Guangzhou, Kina, 510623
        • Investigational Site Number :1560004
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number :1560001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kinesiske deltagere har en dokumenteret diagnose af MPS I bekræftet af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I og fibroblast- eller leukocyt-IDUA (iduronidase) aktivitet <10 % af det normale.
  • Deltagerne skal kunne stå selvstændigt og gå minimum 5 meter på 6 minutter.

  • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid eller ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder:

    • Er ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP).
    • ELLER
    • Er en WOCBP og accepterer at bruge en acceptabel præventionsmetode i interventionsperioden og som minimum indtil 7 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention.
    • En WOCBP skal have en negativ meget følsom graviditetstest (urin eller serum som krævet af lokale regler) inden for screeningsperioden før den første dosis af undersøgelsesintervention.
    • Hvis en urintest ikke kan bekræftes som negativ (f.eks. et tvetydigt resultat), er en serumgraviditetstest påkrævet. I sådanne tilfælde skal deltageren udelukkes fra deltagelse, hvis serumgraviditetsresultatet er positivt.
    • Prævention/barrieremetode er ikke anvendelig for mandlige deltagere.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående trakeostomi eller knoglemarvstransplantation eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Har en plan om at gennemgå knoglemarvstransplantation eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for et halvt år efter indskrivning.
  • Modtog et forsøgslægemiddel eller en anden enhed end Aldurazyme inden for 30 dage før studietilmeldingen.
  • Modtog en undersøgelse af genterapi.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aldurazyme (laronidase)
Aldurazyme (laronidase) behandling ved godkendt dosis og regime, administreret hver uge som en IV-infusion
Medicin: Laronidase
Opløsning til injektion; Intravenøs

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 27
Forekomst af AE'er, alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), inklusive infusionsassocierede reaktioner (IAR'er) under behandlingsperioden (TE)
Baseline til uge 27
Forekomsten af ​​potentielt klinisk signifikant abnormitet (PCSA) analyser for kliniske laboratorie-, vitale tegn og EKG-parametre i TE-perioden
Tidsramme: Baseline til uge 27
Baseline til uge 27
Den procentvise ændring af uGAG'er
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den procentvise ændring af uGAG'er
Tidsramme: Baseline til uge 2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12 og uge 20
Baseline til uge 2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12 og uge 20
Den absolutte ændring af uGAG'er
Tidsramme: Baseline til uge 2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​20 og uge 26
Baseline til uge 2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​20 og uge 26
Den procentvise ændring af levervolumen (abdominal B type ultralydsundersøgelse)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2021

Først opslået (Faktiske)

26. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

17. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LPS16578
  • U1111-1260-3947 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner