Estudo de vigilância pós-comercialização (PMS) da China de Aldurazyme®

Critério de inclusão:

• Os participantes chineses têm um diagnóstico documentado de MPS I confirmado por sinais e sintomas clínicos mensuráveis ​​de MPS I e atividade de fibroblastos ou leucócitos IDUA (iduronidase) <10% do normal.
• Os participantes devem ser capazes de ficar de pé de forma independente e caminhar um mínimo de 5 metros em 6 minutos.

• Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:

  • Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP).
  • OU
  • É um WOCBP e concorda em usar um método contraceptivo aceitável durante o período de intervenção e, no mínimo, até 7 dias após a última dose da intervenção do estudo.
  • Um WOCBP deve ter um teste de gravidez altamente sensível negativo (urina ou soro conforme exigido pelos regulamentos locais) dentro do período de triagem antes da primeira dose da intervenção do estudo.
  • Se um teste de urina não puder ser confirmado como negativo (por exemplo, um resultado ambíguo), é necessário um teste de gravidez sérico. Nesses casos, a participante deve ser excluída da participação se o resultado sorológico da gravidez for positivo.
  • O método anticoncepcional/barreira não é aplicável para participantes do sexo masculino.

Critério de exclusão:

• Traqueostomia prévia ou transplante de medula óssea ou transplante de células-tronco hematopoiéticas.
• Tenha um plano para se submeter a transplante de medula óssea ou transplante de células-tronco hematopoiéticas dentro de meio ano após a inscrição.
• Recebeu um medicamento experimental, ou dispositivo, diferente de Aldurazyme, dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
• Recebeu uma terapia genética experimental.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.