Estudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) en China de Aldurazyme®

Criterios de inclusión:

• Los participantes chinos tienen un diagnóstico documentado de MPS I confirmado por signos y síntomas clínicos medibles de MPS I y actividad IDUA (iduronidasa) de fibroblastos o leucocitos <10 % de lo normal.
• Los participantes deben poder pararse de forma independiente y caminar un mínimo de 5 metros en 6 minutos.

• Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada o amamantando, y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:

  • No es una mujer en edad fértil (WOCBP).
  • O
  • Es una WOCBP y acepta usar un método anticonceptivo aceptable durante el período de intervención y como mínimo hasta 7 días después de la última dosis de la intervención del estudio.
  • Un WOCBP debe tener una prueba de embarazo altamente sensible negativa (orina o suero según lo exijan las reglamentaciones locales) dentro del período de selección antes de la primera dosis de la intervención del estudio.
  • Si una prueba de orina no se puede confirmar como negativa (p. ej., un resultado ambiguo), se requiere una prueba de embarazo en suero. En tales casos, la participante debe ser excluida de la participación si el resultado del embarazo en suero es positivo.
  • El método anticonceptivo/de barrera no se aplica a los participantes masculinos.

Criterio de exclusión:

• Trasplante previo de traqueotomía o médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas.
• Tener un plan para someterse a un trasplante de médula ósea o un trasplante de células madre hematopoyéticas dentro de medio año después de la inscripción.
• Recibió un fármaco o dispositivo en investigación, que no sea Aldurazyme, dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
• Recibió una terapia génica en investigación.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.