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薬剤耐性片側側頭葉てんかんにおけるNRTX-1001神経細胞療法のFIH研究 (EPIC)

2026年6月6日 更新者：Neurona Therapeutics

薬剤耐性片側側頭葉てんかん (MTLE) における抑制性介在ニューロン (NRTX-1001) のファーストインヒューマン (FIH) 研究

この臨床試験は、薬剤耐性内側側頭葉てんかんの被験者に抑制性神経細胞を単回定位的に脳内投与した場合に、安全性 (有害事象の頻度) と有効性 (発作の頻度) があるかどうかをテストするために設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は、抑制性神経伝達物質であるガンマアミノ酪酸（GABA）を分泌する、介在ニューロンと呼ばれる神経細胞の定位脳内投与を1回受けます。

被験者はその後、免疫系を部分的に抑制する薬を1年間服用します（体が細胞を拒絶するのを防ぐことを目的としています）. 安全性、忍容性、神経細胞の生存率と局所炎症の証拠 (脳の MRI スキャンを使用)、およびてんかん疾患の症状への影響は、移植後 2 年間評価されます。 被験者は、四半期ごとの電話連絡と年次の訪問により、さらに13年間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

88

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • 募集
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724-5023
        • 募集
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • 主任研究者：
          • David Labiner, MD
        • コンタクト：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 主任研究者：
          • Sisira Yadala, MD
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California Los Angeles
        • 主任研究者：
          • John M Stern, MD
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • 募集
        • University of Southern California Keck Hospital
        • 主任研究者：
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • UC Irvine Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • University of California Davis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • University of California San Diego
        • 主任研究者：
          • Jerry J Shih, MD
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California San Francisco
        • 主任研究者：
          • Robert C Knowlton, MD
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20037
        • 募集
        • George Washington University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami
        • 主任研究者：
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Rush University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • University of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Health Care
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • 募集
        • Ochsner Clinic Foundation
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • 主任研究者：
          • Maysaa Basha, MD
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63100
        • 募集
        • Washington University at St. Louis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • 募集
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • 募集
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sean Hwang, MD
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • 主任研究者：
          • Orrin Devinsky, MD
        • コンタクト：
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • SUNY Upstate Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • Atrium Health
        • 主任研究者：
          • Rajdeep Singh, MD
        • コンタクト：
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Hospital
        • 主任研究者：
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • 主任研究者：
          • David C Spencer, MD
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • 主任研究者：
          • Michael Sperling, MD
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UTHealth Houston
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • 募集
        • University of Utah Health
        • 主任研究者：
          • Amir Arain, MD
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • 募集
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Sean Lew, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～55年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. 18歳以上55歳以上の男性または女性
  2. 臨床的にTLEと定義される焦点発作
  3. 適切な用量で少なくとも2つのASDの適切な試験にもかかわらず、発作制御を達成できなかった
  4. -現在、承認されたASDの安定した用量（少なくとも1か月）を使用しています
  5. 1 つの側頭葉内として確認された単一の発作焦点
  6. ステージ1に入る被験者の場合、発作の焦点はa）非優位半球、またはb）優位半球であり、被験者はスクリーニングから1年以内に評価されたレイ聴覚言語学習テスト（RAVLT）を持っています。つまり、母集団平均よりも少なくとも 1.5​​ 標準偏差低い。
  7. -発作頻度は、スクリーニング前の6か月間、28日間あたり平均2回以上です。

主な除外基準:

  1. -他のおよび/または進行性の神経疾患によるてんかん
  2. -安全な参加を損なう重大なその他の病状
  3. 一次または二次免疫不全
  4. 過去1年間の自殺未遂
  5. 重度の精神障害
  6. 慢性留置頭蓋内デバイス
  7. 潜在的な悪性病変を示すMRI
  8. 妊娠中、または現在授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NRTX-1001 (フェーズ1/2)
最大28名の被験者
生物学的：NRTX-1001
生物学的: NRTX-1001 は、同種異系のヒト胚性幹細胞株に由来する実験的な神経細胞治療製品候補です。 幹細胞は、GABAを産生する抑制性神経細胞に変換されました。
他の名前：
  • GABA分泌介在ニューロン
実験的：NRTX-1001（第3相）
約40名の被験者
生物学的：NRTX-1001
生物学的: NRTX-1001 は、同種異系のヒト胚性幹細胞株に由来する実験的な神経細胞治療製品候補です。 幹細胞は、GABAを産生する抑制性神経細胞に変換されました。
他の名前：
  • GABA分泌介在ニューロン
偽コンパレータ：擬似対照群（第3相）
約20名の被験者
手順：偽のコンパレータ
偽のコンパレータ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤または重度の有害事象の頻度（第1/2相）
時間枠：1年
本研究の主要評価項目は、投与後1年間の重篤または重度の有害事象の頻度です。
1年
機能障害を引き起こす発作頻度の変化（第3相）
時間枠：手術後4〜6ヶ月
NRTX-1001を投与された被験者と偽治療を受けた被験者との間の、日記報告による生活支障発作頻度（28日あたりの発作数）のベースラインからの中央値変化率の差
手術後4〜6ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
奏効率（第3相）
時間枠：手術後4～6か月
50%レスポンダー率の差、すなわち、NRTX-1001を投与された被験者とsham治療を受けた被験者の間で、無効化発作頻度がベースラインから少なくとも50%減少した被験者の割合の差。
手術後4～6か月
反応率（第III相）
時間枠：手術後4〜6ヶ月
75％レスポンダー率の差、例えば、ベースラインからの障害性発作頻度が少なくとも75％減少した被験者の割合のうち、NRTX-1001を受けた被験者と偽治療を受けた被験者の間の差。
手術後4〜6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Neurona Therapeutics

協力者

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

捜査官

  • スタディディレクター：Eduardo Dunayevich, MD、Neurona Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月16日

一次修了 (推定)

2029年2月1日

研究の完了 (推定)

2043年9月1日

試験登録日

最初に提出

2021年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月16日

最初の投稿 (実際)

2021年11月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月6日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NTE001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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