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Estudo FIH da Terapia com Células Neurais NRTX-1001 em Epilepsia do Lobo Temporal Mesial Unilateral Resistente a Drogas (EPIC)

6 de junho de 2026 atualizado por: Neurona Therapeutics

Um primeiro estudo em humanos (FIH) de interneurônios inibitórios (NRTX-1001) em epilepsia do lobo temporal mesial unilateral resistente a drogas (MTLE)

Este ensaio clínico é projetado para testar se uma única administração intracerebral estereotáxica de células nervosas inibitórias em indivíduos com epilepsia do lobo temporal mesial resistente a medicamentos é segura (frequência de eventos adversos) e eficaz (frequência de convulsões).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão submetidos a uma única administração intracerebral estereotáxica de células neurais, chamadas interneurônios, que secretam o neurotransmissor inibitório ácido gama-aminobutírico (GABA).

Os indivíduos tomarão medicamentos para suprimir parcialmente o sistema imunológico (destinado a impedir que o corpo rejeite as células) por 1 ano. Segurança, tolerabilidade, evidências de viabilidade de células neurais e inflamação local (usando exames de ressonância magnética do cérebro) e efeitos sobre os sintomas da doença epilepsia serão avaliados por 2 anos após o transplante. Os indivíduos serão acompanhados por mais 13 anos com contato telefônico trimestral e visitas anuais.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

88

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-5023
        • Recrutamento
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigador principal:
          • David Labiner, MD
        • Contato:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Recrutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Investigador principal:
          • Sisira Yadala, MD
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California Los Angeles
        • Investigador principal:
          • John M Stern, MD
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Investigador principal:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Contato:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • UC Irvine Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • University of California Davis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco
        • Investigador principal:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Recrutamento
        • George Washington University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
        • Investigador principal:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • Rush University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Health Care
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Recrutamento
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigador principal:
          • Maysaa Basha, MD
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63100
        • Recrutamento
        • Washington University at St. Louis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Recrutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Recrutamento
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Investigador principal:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Contato:
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Atrium Health
        • Investigador principal:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Contato:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contato:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • David C Spencer, MD
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Recrutamento
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Sperling, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • UTHealth Houston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Recrutamento
        • University of Utah Health
        • Investigador principal:
          • Amir Arain, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Recrutamento
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Sean Lew, MD
        • Contato:
          • Sarah Young, MS
          • Número de telefone: 414-955-0989
          • E-mail: scyoung@mcw.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Homem ou mulher, idade ≥18 a 55
  2. Crises focais, clinicamente definidas como ELT
  3. Falhou em alcançar o controle das convulsões, apesar de estudos adequados de pelo menos 2 ASDs em doses apropriadas
  4. Atualmente em doses estáveis ​​(pelo menos 1 mês) de ASDs aprovados
  5. Foco único de convulsão confirmado como dentro de um lobo temporal
  6. Para indivíduos que entram no Estágio 1, o foco da crise é a) no hemisfério não dominante ou b) no hemisfério dominante e o indivíduo tem um Teste de Aprendizagem Auditiva Verbal de Rey (RAVLT) avaliado dentro de um ano após a triagem, ou no visita de triagem, ou seja, pelo menos 1,5 desvio padrão abaixo da média da população.
  7. Médias de frequência de convulsões ≥2 por período de 28 dias durante os 6 meses anteriores à triagem.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Epilepsia devido a outra doença neurológica progressiva e/ou
  2. Outra condição médica significativa que prejudicaria a participação segura
  3. Imunodeficiência primária ou secundária
  4. Tentativa de suicídio no último ano
  5. Distúrbios psiquiátricos graves
  6. Dispositivo intracraniano permanente crônico
  7. RM indicando potencial lesão maligna
  8. Gravidez ou atualmente amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Até 28 participantes
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 é um candidato a produto de terapia celular neural experimental derivado de uma linhagem de células-tronco embrionárias humanas alogênicas. As células-tronco foram convertidas em células nervosas inibitórias que produzem GABA.
Outros nomes:
  • Interneurônios secretores de GABA
Experimental: NRTX-1001 (Fase 3)
Aproximadamente 40 sujeitos
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 é um candidato a produto de terapia celular neural experimental derivado de uma linhagem de células-tronco embrionárias humanas alogênicas. As células-tronco foram convertidas em células nervosas inibitórias que produzem GABA.
Outros nomes:
  • Interneurônios secretores de GABA
Comparador Falso: Comparador Sham (Fase 3)
Aproximadamente 20 participantes
Procedimento: Comparador simulado
Comparador simulado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de EAs graves ou severos (Fase 1/2)
Prazo: 1 ano
O endpoint primário do estudo é a frequência de EAs graves ou severas durante o período de 1 ano após a administração.
1 ano
Alteração na frequência de crises incapacitantes (Fase 3)
Prazo: 4-6 meses após a cirurgia
A diferença na mediana da percentagem de alteração em relação à linha de base na frequência de convulsões incapacitantes relatadas no diário (convulsões por 28 dias) entre os sujeitos que recebem NRTX-1001 e os que recebem tratamento simulado.
4-6 meses após a cirurgia

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta (Fase 3)
Prazo: 4-6 meses após a cirurgia
A diferença na taxa de resposta de 50%, por exemplo, a diferença entre a fração de sujeitos que recebem NRTX-1001 e aqueles que recebem tratamento simulado que experimentam pelo menos uma redução de 50% em relação à linha de base na frequência de crises incapacitantes.
4-6 meses após a cirurgia
Taxa de resposta (Fase 3)
Prazo: 4-6 meses após a cirurgia
A diferença na taxa de resposta de 75%, ou seja, a diferença entre a fração de sujeitos que recebem NRTX-1001 e aqueles que recebem tratamento simulado que experienciam pelo menos uma redução de 75% em relação à linha de base na frequência de convulsões incapacitantes.
4-6 meses após a cirurgia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurona Therapeutics

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Diretor de estudo: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de junho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2043

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NTE001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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