Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

FIH-studie av NRTX-1001 neural cellterapi vid läkemedelsresistent unilateral mesial temporallobsepilepsi (EPIC)

6 juni 2026 uppdaterad av: Neurona Therapeutics

En första-i-mänsklig (FIH)-studie av hämmande interneuroner (NRTX-1001) vid läkemedelsresistent unilateral mesial temporallobsepilepsi (MTLE)

Denna kliniska prövning är utformad för att testa om en enda stereotaktisk intracerebral administrering av hämmande nervceller till patienter med läkemedelsresistent mesial temporallobsepilepsi är säker (frekvens av biverkningar) och effektiv (anfallsfrekvens).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner kommer att genomgå en enda stereotaktisk intracerebral administrering av neurala celler, kallade interneuroner, som utsöndrar den hämmande neurotransmittorn gamma-aminosmörsyra (GABA).

Försökspersoner kommer sedan att ta mediciner för att delvis dämpa deras immunförsvar (som syftar till att förhindra att kroppen stöter bort cellerna) i 1 år. Säkerhet, tolerabilitet, bevis på neurala cellviabilitet och lokal inflammation (med hjälp av MR-undersökningar av hjärnan) och effekter på symtom på epilepsisjukdom kommer att bedömas under 2 år efter transplantationen. Ämnen kommer att följas i ytterligare 13 år med kvartalsvis telefonkontakt och årliga besök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

88

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-5023
        • Rekrytering
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Huvudutredare:
          • David Labiner, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Rekrytering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Huvudutredare:
          • Sisira Yadala, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • University of California Los Angeles
        • Huvudutredare:
          • John M Stern, MD
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Huvudutredare:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • UC Irvine Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California Davis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of California San Diego
        • Huvudutredare:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco
        • Huvudutredare:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • Rekrytering
        • George Washington University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami
        • Huvudutredare:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Rekrytering
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Rekrytering
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Huvudutredare:
          • Maysaa Basha, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63100
        • Rekrytering
        • Washington University at St. Louis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Rekrytering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Rekrytering
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Rekrytering
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Huvudutredare:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Kontakt:
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • Rekrytering
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Rekrytering
        • Atrium Health
        • Huvudutredare:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Huvudutredare:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Rekrytering
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Michael Sperling, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Rekrytering
        • University of Utah Health
        • Huvudutredare:
          • Amir Arain, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Rekrytering
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Medical College of Wisconsin
        • Huvudutredare:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Man eller kvinna, ålder ≥18 till 55
  2. Fokala anfall, kliniskt definierade som TLE
  3. Har misslyckats med att uppnå anfallskontroll trots adekvata försök med minst 2 ASD i lämpliga doser
  4. För närvarande på stabila doser (minst 1 månad) av godkända ASD
  5. Enstaka anfallsfokus bekräftat som inom en temporallob
  6. För försökspersoner som går in i steg 1 är anfallsfokuset antingen a) i den icke-dominanta hemisfären eller b) i den dominanta hemisfären och försökspersonen har ett Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) bedömt inom ett år efter screening, eller vid screeningbesök, det vill säga minst 1,5 standardavvikelser under populationsmedelvärdet.
  7. Anfallsfrekvensen är i genomsnitt ≥2 per 28-dagarsperiod under de 6 månaderna före screening.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Epilepsi på grund av annan och/eller progressiv neurologisk sjukdom
  2. Betydande annat medicinskt tillstånd som skulle försämra ett säkert deltagande
  3. Primär eller sekundär immunbrist
  4. Självmordsförsök under det senaste året
  5. Allvarliga psykiatriska störningar
  6. Kronisk inneboende intrakraniell enhet
  7. MRT som indikerar potentiell malign lesion
  8. Graviditet, eller ammar för närvarande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NRTX-1001 (Fas 1/2)
Upp till 28 deltagare
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 är en experimentell produktkandidat för neural cellterapi härledd från en allogen human embryonal stamcellinje. Stamcellerna omvandlades till hämmande nervceller som producerar GABA.
Andra namn:
  • GABA-utsöndrande interneuroner
Experimentell: NRTX-1001 (Fas 3)
Ungefär 40 försökspersoner
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 är en experimentell produktkandidat för neural cellterapi härledd från en allogen human embryonal stamcellinje. Stamcellerna omvandlades till hämmande nervceller som producerar GABA.
Andra namn:
  • GABA-utsöndrande interneuroner
Sham Comparator: Sham-komparator (Fas 3)
Ungefär 20 deltagare
Procedur: Skamkamerator
Skamkamerator

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av allvarliga biverkningar (fas 1/2)
Tidsram: 1 år
Studiens primära slutpunkt är frekvensen av allvarliga eller svåra biverkningar under perioden av 1 år efter administrering.
1 år
Förändring i invalidiserande anfallsfrekvens (Fas 3)
Tidsram: 4-6 månader efter operation
Skillnaden i median procentuell förändring från baslinjen i dagboksrapporterad förlamande anfallsfrekvens (anfall per 28 dagar) mellan försökspersoner som får NRTX-1001 och de som får placebo-behandling.
4-6 månader efter operation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarstakt (Fas 3)
Tidsram: 4-6 månader efter operation
Skillnaden i 50% svarsfrekvens, dvs. skillnaden mellan andelen patienter som får NRTX-1001 och de som får placebo-behandling som upplever minst 50% minskning från baslinjen i frekvensen av invalidiserande epileptiska anfall.
4-6 månader efter operation
Svarstakt (Fas 3)
Tidsram: 4-6 månader efter operationen
Skillnaden i 75% svarstakt, dvs. skillnaden mellan andelen patienter som får NRTX-1001 och de som får placebo-behandling som upplever minst 75% minskning från baslinjen i frekvensen av invalidiserande epileptiska anfall.
4-6 månader efter operationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Samarbetspartners

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Utredare

  • Studierektor: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2043

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2021

Första postat (Faktisk)

26 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NTE001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera