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Estudio FIH de terapia con células neurales NRTX-1001 en epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a fármacos

19 de enero de 2024 actualizado por: Neurona Therapeutics

Un primer estudio en humanos (FIH) de interneuronas inhibitorias (NRTX-1001) en la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos (MTLE)

Este ensayo clínico está diseñado para probar si una sola administración intracerebral estereotáctica de células nerviosas inhibitorias en sujetos con epilepsia del lóbulo temporal mesial resistente a los medicamentos es segura (frecuencia de eventos adversos) y efectiva (frecuencia de convulsiones).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos se someterán a una sola administración intracerebral estereotáctica de células neurales, llamadas interneuronas, que secretan el neurotransmisor inhibidor ácido gamma-aminobutírico (GABA).

Luego, los sujetos tomarán medicamentos para suprimir parcialmente su sistema inmunitario (con el objetivo de evitar que el cuerpo rechace las células) durante 1 año. Se evaluarán la seguridad, la tolerabilidad, la evidencia de viabilidad de las células neurales y la inflamación local (mediante resonancias magnéticas del cerebro) y los efectos sobre los síntomas de la enfermedad de la epilepsia durante 2 años después del trasplante. Los sujetos serán seguidos durante 13 años adicionales con contacto telefónico trimestral y visitas anuales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Sheri Madrid, BS, BA
  • Número de teléfono: 949-500-0027
  • Correo electrónico: sheri@neuronatx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John M Stern, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Ruba Shaik, CRC, BS
          • Número de teléfono: 650-546-1436
          • Correo electrónico: rubas@stanford.edu
        • Investigador principal:
          • Kevin Graber, MD
        • Sub-Investigador:
          • Vivek Buch, MD
        • Sub-Investigador:
          • Jaimie Henderson, MD
        • Sub-Investigador:
          • Richard Lafayette, MD
        • Sub-Investigador:
          • Jordan Seliger
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California Davis
        • Contacto:
          • Evan Y Shen, BA
          • Número de teléfono: 916-734-3009
          • Correo electrónico: evshen@ucdavis.edu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Sub-Investigador:
          • Edward F Chang, MD
        • Sub-Investigador:
          • Paul A Garcia, MD
        • Sub-Investigador:
          • Jeffrey M Gelfand, MD, MAS
        • Sub-Investigador:
          • Brandon E Kopald, PsyD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lesley Kaye, MD
        • Sub-Investigador:
          • Steven Ojemann, MD
        • Sub-Investigador:
          • Daniel Kramer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Amanda Piquet, MD
        • Sub-Investigador:
          • Naveed Chaudhry, MD
        • Sub-Investigador:
          • Thomas Wodushek, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Christopher Mizenko
        • Sub-Investigador:
          • Trey Jouard
        • Sub-Investigador:
          • Michelle Sandoval
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Travis Stoub, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Sepehr B Sani, MD
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Health Care
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Granner, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joshua P Aronson, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Investigador principal:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Sub-Investigador:
          • Daniel Friedman, MD
        • Sub-Investigador:
          • Werner Doyle, MD
        • Sub-Investigador:
          • Thomas Wisniewski, MD
        • Sub-Investigador:
          • Bruce Solitar, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Reclutamiento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contacto:
          • Lena F Deb, BA
          • Número de teléfono: 315-464-9756
          • Correo electrónico: debl@upstate.edu
        • Contacto:
          • Marielle N De Masi, BS
          • Número de teléfono: 315-464-9756
          • Correo electrónico: demasim@upstate.edu
        • Investigador principal:
          • Robert L Beach, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Corey A McGraw, MD
        • Sub-Investigador:
          • Harish Babu, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Shahram Izadyar, MD
        • Sub-Investigador:
          • Xiangping Zhou, MD, PhD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Beth Perry, RN, CCRP
          • Número de teléfono: 919-681-2695
          • Correo electrónico: beth.perry@duke.edu
        • Investigador principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Austin Dixon, MD, MBA
        • Sub-Investigador:
          • Sidney Gospe III, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Jill Stuart, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Mitchell E Horwitz, MD
        • Sub-Investigador:
          • Beth Shaz, MD, MBA
        • Sub-Investigador:
          • Matthew Luedke, MD
        • Sub-Investigador:
          • Joanne Kurtzberg, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • David C Spencer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Kim Burchiel, MD
        • Sub-Investigador:
          • Paul Motika, MD
        • Sub-Investigador:
          • Lia Ernst, MD
        • Sub-Investigador:
          • David Pettersson, MD
        • Sub-Investigador:
          • Michael Lane, MD
        • Sub-Investigador:
          • Tyler Duffield, PhD
        • Contacto:
          • Claire Dorfman, BA
          • Número de teléfono: 971-413-9201
          • Correo electrónico: dorfman@ohsu.edu
        • Contacto:
          • Celena Byerlee-Dixon, MS
          • Número de teléfono: 971-334-1942
          • Correo electrónico: byerlee@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Sperling, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UTHealth Houston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nitin Tandon, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Reclutamiento
        • University of Utah Health
        • Sub-Investigador:
          • Brian Johnson, MD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amir Arain, MD
        • Sub-Investigador:
          • Sindhu Richard, MD
        • Sub-Investigador:
          • Blake Newman, MD
        • Sub-Investigador:
          • Angela Peters, MD
        • Sub-Investigador:
          • Katherine Krulisky, MD
        • Sub-Investigador:
          • Shervin Rahimpour, MD
        • Sub-Investigador:
          • Michelle Miranda, PhD, MPH
        • Sub-Investigador:
          • Jonathan Galli, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Sarah Cornell, MS
          • Número de teléfono: 414-955-0989
          • Correo electrónico: scornell@mcw.edu
        • Contacto:
          • Kaitlin Goetschel, BS
          • Número de teléfono: 414-955-7398
          • Correo electrónico: kgoetschel@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Sean Lew, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Hombre o mujer, edad ≥18 a 55
  2. Convulsiones focales, definidas clínicamente como ELT
  3. No ha podido lograr el control de las convulsiones a pesar de los ensayos adecuados de al menos 2 ASD en las dosis apropiadas
  4. Actualmente en dosis estables (al menos 1 mes) de ASD aprobados
  5. Foco único de convulsión confirmado dentro de un lóbulo temporal
  6. Para los sujetos que ingresan en la Etapa 1, el foco de la convulsión es a) en el hemisferio no dominante, o b) en el hemisferio dominante y el sujeto tiene una prueba de aprendizaje verbal auditivo de Rey (RAVLT) evaluada dentro de un año de la selección, o en el visita de selección, que está al menos 1,5 desviaciones estándar por debajo de la media de la población.
  7. La frecuencia de las convulsiones promedia ≥2 por período de 28 días durante los 6 meses anteriores a la selección.

Criterios clave de exclusión:

  1. Epilepsia debida a otra enfermedad neurológica y/o progresiva
  2. Otra condición médica significativa que podría afectar la participación segura
  3. Inmunodeficiencia primaria o secundaria
  4. Intento de suicidio en el último año
  5. Trastornos psiquiátricos graves
  6. Dispositivo intracraneal permanente crónico
  7. Resonancia magnética que indica posible lesión maligna
  8. Embarazo o actualmente amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NRTX-1001 (Etapa 1)
Hasta 10 materias.
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 es un candidato a producto de terapia celular neural experimental derivado de una línea de células madre embrionarias humanas alogénicas. Las células madre se convirtieron en células nerviosas inhibitorias que producen GABA.
Otros nombres:
  • Interneuronas secretoras de GABA
Experimental: NRTX-1001 (Etapa 2)
Hasta 20 materias.
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 es un candidato a producto de terapia celular neural experimental derivado de una línea de células madre embrionarias humanas alogénicas. Las células madre se convirtieron en células nerviosas inhibitorias que producen GABA.
Otros nombres:
  • Interneuronas secretoras de GABA
Comparador falso: Comparador simulado (etapa 2)
Hasta 10 materias.
Procedimiento: Comparador falso
Comparador falso.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de EA graves o severos
Periodo de tiempo: 1 año
El criterio principal de valoración del estudio es la frecuencia de eventos adversos graves o severos durante el período de 1 año después de la administración, comparando todos los sujetos tratados con NRTX-1001 (Etapa 1 + Etapa 2) con todos los sujetos que reciben tratamiento simulado.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la frecuencia de las convulsiones
Periodo de tiempo: 1 año
La diferencia en la mediana del cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones (convulsiones por 28 días) entre los sujetos que reciben NRTX-1001 y los que reciben tratamiento simulado, evaluada en la Etapa 2.
1 año
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 1 año
La diferencia en la tasa de respuesta del 75 %, p. ej., la diferencia entre la fracción de sujetos que reciben NRTX-1001 y los que reciben tratamiento simulado que experimentan una reducción de al menos el 75 % desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones, evaluada en la Etapa 2.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurona Therapeutics

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Director de estudio: David Blum, MD, Neurona Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NTE001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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