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Estudio FIH de terapia con células neurales NRTX-1001 en epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a fármacos (EPIC)

6 de junio de 2026 actualizado por: Neurona Therapeutics

Un primer estudio en humanos (FIH) de interneuronas inhibitorias (NRTX-1001) en la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos (MTLE)

Este ensayo clínico está diseñado para probar si una sola administración intracerebral estereotáctica de células nerviosas inhibitorias en sujetos con epilepsia del lóbulo temporal mesial resistente a los medicamentos es segura (frecuencia de eventos adversos) y efectiva (frecuencia de convulsiones).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos se someterán a una sola administración intracerebral estereotáctica de células neurales, llamadas interneuronas, que secretan el neurotransmisor inhibidor ácido gamma-aminobutírico (GABA).

Luego, los sujetos tomarán medicamentos para suprimir parcialmente su sistema inmunitario (con el objetivo de evitar que el cuerpo rechace las células) durante 1 año. Se evaluarán la seguridad, la tolerabilidad, la evidencia de viabilidad de las células neurales y la inflamación local (mediante resonancias magnéticas del cerebro) y los efectos sobre los síntomas de la enfermedad de la epilepsia durante 2 años después del trasplante. Los sujetos serán seguidos durante 13 años adicionales con contacto telefónico trimestral y visitas anuales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

88

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Contacto:
          • Kayla N Haeger, BSN, RN
          • Número de teléfono: 2-5075 480-342-5075
          • Correo electrónico: Haeger.Kayla@mayo.edu
        • Investigador principal:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-5023
        • Reclutamiento
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigador principal:
          • David Labiner, MD
        • Contacto:
          • Faten Sebaali, BA/MA
          • Número de teléfono: (520) 626-3576
          • Correo electrónico: fsebaali@arizona.edu
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Investigador principal:
          • Sisira Yadala, MD
        • Contacto:
          • Shellah Rogers, Nurse
          • Número de teléfono: 501-614-2086
          • Correo electrónico: Scrogers2@uams.edu
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
        • Investigador principal:
          • John M Stern, MD
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Investigador principal:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Contacto:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • UC Irvine Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California Davis
        • Contacto:
          • Evan Y Shen, BA
          • Número de teléfono: 916-734-3009
          • Correo electrónico: evshen@ucdavis.edu
        • Investigador principal:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Investigador principal:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Reclutamiento
        • George Washington University
        • Contacto:
          • Preethy Feit, SC
          • Número de teléfono: 202-677-6765
          • Correo electrónico: pfeit@mfa.gwu.edu
        • Investigador principal:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Investigador principal:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Contacto:
          • Letitia Fisher
          • Número de teléfono: 305-775-8582
          • Correo electrónico: lfisher@miami.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Health Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Reclutamiento
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigador principal:
          • Maysaa Basha, MD
        • Contacto:
          • Kelly X Jia, MD
          • Número de teléfono: 313-966-9407
          • Correo electrónico: xjia@med.wayne.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63100
        • Reclutamiento
        • Washington University at St. Louis
        • Contacto:
          • Victoria Taylor, SC
          • Número de teléfono: 314-362-7871
          • Correo electrónico: v.taylor@wustl.edu
        • Investigador principal:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Reclutamiento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Reclutamiento
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Investigador principal:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Contacto:
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Reclutamiento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contacto:
          • Lena F Deb, BA
          • Número de teléfono: 315-464-9756
          • Correo electrónico: debl@upstate.edu
        • Investigador principal:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Atrium Health
        • Investigador principal:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Contacto:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contacto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • David C Spencer, MD
        • Contacto:
          • Claire Dorfman, BA
          • Número de teléfono: 971-413-9201
          • Correo electrónico: dorfman@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Sperling, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UTHealth Houston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Reclutamiento
        • University of Utah Health
        • Investigador principal:
          • Amir Arain, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Reclutamiento
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Contacto:
          • Jennifer Steele, CRC
          • Número de teléfono: 206-744-2336
          • Correo electrónico: recresearch@uw.edu
        • Investigador principal:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Sean Lew, MD
        • Contacto:
          • Sarah Young, MS
          • Número de teléfono: 414-955-0989
          • Correo electrónico: scyoung@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Hombre o mujer, edad ≥18 a 55
  2. Convulsiones focales, definidas clínicamente como ELT
  3. No ha podido lograr el control de las convulsiones a pesar de los ensayos adecuados de al menos 2 ASD en las dosis apropiadas
  4. Actualmente en dosis estables (al menos 1 mes) de ASD aprobados
  5. Foco único de convulsión confirmado dentro de un lóbulo temporal
  6. Para los sujetos que ingresan en la Etapa 1, el foco de la convulsión es a) en el hemisferio no dominante, o b) en el hemisferio dominante y el sujeto tiene una prueba de aprendizaje verbal auditivo de Rey (RAVLT) evaluada dentro de un año de la selección, o en el visita de selección, que está al menos 1,5 desviaciones estándar por debajo de la media de la población.
  7. La frecuencia de las convulsiones promedia ≥2 por período de 28 días durante los 6 meses anteriores a la selección.

Criterios clave de exclusión:

  1. Epilepsia debida a otra enfermedad neurológica y/o progresiva
  2. Otra condición médica significativa que podría afectar la participación segura
  3. Inmunodeficiencia primaria o secundaria
  4. Intento de suicidio en el último año
  5. Trastornos psiquiátricos graves
  6. Dispositivo intracraneal permanente crónico
  7. Resonancia magnética que indica posible lesión maligna
  8. Embarazo o actualmente amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Hasta 28 sujetos
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 es un candidato a producto de terapia celular neural experimental derivado de una línea de células madre embrionarias humanas alogénicas. Las células madre se convirtieron en células nerviosas inhibitorias que producen GABA.
Otros nombres:
  • Interneuronas secretoras de GABA
Experimental: NRTX-1001 (Fase 3)
Aproximadamente 40 sujetos
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 es un candidato a producto de terapia celular neural experimental derivado de una línea de células madre embrionarias humanas alogénicas. Las células madre se convirtieron en células nerviosas inhibitorias que producen GABA.
Otros nombres:
  • Interneuronas secretoras de GABA
Comparador falso: Comparador Simulado (Fase 3)
Aproximadamente 20 sujetos
Procedimiento: Comparador simulado
Comparador simulado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de EA graves o severas (Fase 1/2)
Periodo de tiempo: 1 año
El criterio de valoración principal del estudio es la frecuencia de EA graves o severas durante el período de 1 año tras la administración.
1 año
Cambio en la frecuencia de convulsiones incapacitantes (Fase 3)
Periodo de tiempo: 4-6 meses después de la cirugía
La diferencia en el cambio porcentual mediano desde el inicio en la frecuencia de convulsiones incapacitantes notificadas en el diario (convulsiones por 28 días) entre los sujetos que reciben NRTX-1001 y aquellos que reciben tratamiento simulado.
4-6 meses después de la cirugía

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respondedores (Fase 3)
Periodo de tiempo: 4-6 meses después de la cirugía
La diferencia en la tasa de respuesta del 50%, es decir, la diferencia entre la fracción de sujetos que reciben NRTX-1001 y aquellos que reciben tratamiento simulado y experimentan al menos una reducción del 50% respecto al valor basal en la frecuencia de convulsiones incapacitantes.
4-6 meses después de la cirugía
Tasa de respuesta (Fase 3)
Periodo de tiempo: 4-6 meses después de la cirugía
La diferencia en la tasa de respuesta del 75 %, es decir, la diferencia entre la fracción de sujetos que reciben NRTX-1001 y aquellos que reciben tratamiento simulado que experimentan al menos una reducción del 75 % con respecto al valor inicial en la frecuencia de convulsiones incapacitantes.
4-6 meses después de la cirugía

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurona Therapeutics

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Director de estudio: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2043

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NTE001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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