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NRTX-1001神经细胞疗法治疗耐药单侧颞叶内侧癫痫的FIH研究 (EPIC)

2026年6月6日 更新者：Neurona Therapeutics

抑制性中间神经元 (NRTX-1001) 在耐药单侧内侧颞叶癫痫 (MTLE) 中的首次人体 (FIH) 研究

该临床试验旨在测试对耐药性颞叶内侧癫痫患者进行单次立体定向脑内注射抑制性神经细胞是否安全（不良事件频率）和有效（癫痫发作频率）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

受试者将接受神经细胞（称为中间神经元）的单次立体定向脑内给药，该神经细胞分泌抑制性神经递质 γ-氨基丁酸 (GABA)。

然后受试者将服用药物部分抑制他们的免疫系统（旨在防止身体排斥细胞）1 年。 安全性、耐受性、神经细胞活力和局部炎症的证据（使用脑部 MRI 扫描）以及对癫痫病症状的影响将在移植后 2 年内进行评估。 通过季度电话联系和年度访问，将对受试者进行额外的 13 年跟踪。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

88

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • 招聘中
        • University of Alabama
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson、Arizona、美国、85724-5023
        • 招聘中
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • 首席研究员：
          • David Labiner, MD
        • 接触：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • 招聘中
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 首席研究员：
          • Sisira Yadala, MD
        • 接触：
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • University of California Los Angeles
        • 首席研究员：
          • John M Stern, MD
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • 招聘中
        • University of Southern California Keck Hospital
        • 首席研究员：
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • 接触：
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • UC Irvine Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Stanford University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • University of California Davis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego、California、美国、92037
        • 招聘中
        • University of California San Diego
        • 首席研究员：
          • Jerry J Shih, MD
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California San Francisco
        • 首席研究员：
          • Robert C Knowlton, MD
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20037
        • 招聘中
        • George Washington University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami
        • 首席研究员：
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • Rush University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • 招聘中
        • University of Chicago
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Health Care
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • 招聘中
        • Ochsner Clinic Foundation
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 招聘中
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • 招聘中
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • 首席研究员：
          • Maysaa Basha, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63100
        • 招聘中
        • Washington University at St. Louis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • 招聘中
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck、New York、美国、11021
        • 招聘中
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sean Hwang, MD
      • New York、New York、美国、10016
        • 招聘中
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • 首席研究员：
          • Orrin Devinsky, MD
        • 接触：
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • 招聘中
        • SUNY Upstate Medical University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • 招聘中
        • Atrium Health
        • 首席研究员：
          • Rajdeep Singh, MD
        • 接触：
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Hospital
        • 首席研究员：
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • 接触：
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • 招聘中
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health and Science University
        • 首席研究员：
          • David C Spencer, MD
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • 招聘中
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • 首席研究员：
          • Michael Sperling, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • UTHealth Houston
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • 招聘中
        • University of Utah Health
        • 首席研究员：
          • Amir Arain, MD
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • 招聘中
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Medical College of Wisconsin
        • 首席研究员：
          • Sean Lew, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 男女不限，年龄≥18至55岁
  2. 局灶性癫痫发作，临床定义为 TLE
  3. 尽管以适当的剂量对至少 2 个 ASD 进行了充分试验，但仍未能实现癫痫发作控制
  4. 目前服用稳定剂量（至少 1 个月）的经批准的 ASD
  5. 单个发作灶确认在一个颞叶内
  6. 对于进入第 1 阶段的受试者，癫痫发作的焦点是 a) 在非优势半球，或 b) 在优势半球，并且受试者在筛选后的一年内或在筛选访视，即低于总体平均值至少 1.5 个标准差。
  7. 在筛选前的 6 个月内，癫痫发作频率平均为每 28 天 ≥ 2 次。

关键排除标准：

  1. 由其他和/或进行性神经系统疾病引起的癫痫
  2. 会影响安全参与的重要其他医疗状况
  3. 原发性或继发性免疫缺陷
  4. 过去一年自杀未遂
  5. 严重精神障碍
  6. 长期留置颅内装置
  7. MRI 显示潜在的恶性病变
  8. 怀孕或目前正在哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NRTX-1001（第1/2阶段）
最多 28 名受试者
生物：NRTX-1001
生物学：NRTX-1001是一种实验性神经细胞治疗候选产品，源自同种异体人类胚胎干细胞系。 干细胞被转化为产生 GABA 的抑制性神经细胞。
其他名称：
  • 分泌 GABA 的中间神经元
实验性的：NRTX-1001（第3阶段）
大约40名受试者
生物：NRTX-1001
生物学：NRTX-1001是一种实验性神经细胞治疗候选产品，源自同种异体人类胚胎干细胞系。 干细胞被转化为产生 GABA 的抑制性神经细胞。
其他名称：
  • 分泌 GABA 的中间神经元
假比较器：假比较器（第3阶段）
大约20名受试者
程序：假比较器
假比较器

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
严重或重度不良事件的发生频率（第1/2阶段）
大体时间：1年
本研究的主要终点是给药后1年内严重或重度不良事件的发生频率。
1年
致残性癫痫发作频率的变化（第3阶段）
大体时间：手术后4-6个月
接受NRTX-1001治疗的受试者与接受假治疗受试者之间，日记报告的致残性癫痫发作频率（每28天发作次数）相较于基线的中位百分比变化差异。
手术后4-6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
应答率（第3阶段）
大体时间：术后4-6个月
50% 应答率差异，例如，接受 NRTX-1001 治疗的受试者与接受假治疗的受试者中，致残性癫痫发作频率较基线降低至少 50% 的受试者比例之间的差异。
术后4-6个月
应答率（第3阶段）
大体时间：手术后4-6个月
75% 应答率的差异，例如，接受 NRTX-1001 治疗的受试者与接受假治疗（sham treatment）的受试者中，残疾性癫痫发作频率较基线减少至少 75% 的患者比例之间的差异。
手术后4-6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurona Therapeutics

合作者

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

调查人员

  • 研究主任：Eduardo Dunayevich, MD、Neurona Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月16日

初级完成 (估计的)

2029年2月1日

研究完成 (估计的)

2043年9月1日

研究注册日期

首次提交

2021年11月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月16日

首次发布 (实际的)

2021年11月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月6日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NTE001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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