Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FIH-studie av NRTX-1001 nevralcelleterapi ved legemiddelresistent unilateral mesial temporallappepilepsi (EPIC)

6. juni 2026 oppdatert av: Neurona Therapeutics

En første-i-menneskelig (FIH)-studie av hemmende interneuroner (NRTX-1001) i medikamentresistent unilateral mesial temporallappepilepsi (MTLE)

Denne kliniske studien er utformet for å teste om en enkelt stereotaktisk intracerebral administrering av hemmende nerveceller til personer med medikamentresistent mesial tinninglappepilepsi er sikker (hyppighet av uønskede hendelser) og effektiv (anfallsfrekvens).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersonene vil gjennomgå en enkelt stereotaktisk intracerebral administrering av nevrale celler, kalt interneuroner, som skiller ut den hemmende nevrotransmitteren gamma-aminosmørsyre (GABA).

Forsøkspersonene vil deretter ta medisiner for å delvis undertrykke immunforsvaret deres (for å forhindre at kroppen avstøter cellene) i 1 år. Sikkerhet, tolerabilitet, bevis på nevrale cellelevedyktighet og lokal betennelse (ved bruk av MR-skanning av hjernen), og effekter på epilepsisykdomssymptomer vil bli vurdert i 2 år etter transplantasjon. Fagene vil bli fulgt i ytterligere 13 år med kvartalsvis telefonkontakt og årlige besøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

88

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-5023
        • Rekruttering
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Hovedetterforsker:
          • David Labiner, MD
        • Ta kontakt med:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Hovedetterforsker:
          • Sisira Yadala, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
        • Hovedetterforsker:
          • John M Stern, MD
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • UC Irvine Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Hovedetterforsker:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20037
        • Rekruttering
        • George Washington University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Hovedetterforsker:
          • Maysaa Basha, MD
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63100
        • Rekruttering
        • Washington University at St. Louis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Rekruttering
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Hovedetterforsker:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Ta kontakt med:
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Rekruttering
        • SUNY Upstate Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Rekruttering
        • Atrium Health
        • Hovedetterforsker:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Ta kontakt med:
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Hovedetterforsker:
          • David C Spencer, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Sperling, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah Health
        • Hovedetterforsker:
          • Amir Arain, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Rekruttering
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Sean Lew, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Mann eller kvinne, alder ≥18 til 55
  2. Fokale anfall, klinisk definert som TLE
  3. Har ikke klart å oppnå anfallskontroll til tross for tilstrekkelige forsøk med minst 2 ASDer ved passende doser
  4. For tiden på stabile doser (minst 1 måned) av godkjente ASDer
  5. Enkelt anfallsfokus bekreftet som innenfor en temporallapp
  6. For forsøkspersoner som går inn i trinn 1, er anfallsfokuset enten a) i den ikke-dominante halvkulen, eller b) i den dominante halvkulen, og forsøkspersonen har en Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) vurdert innen ett år etter screening, eller ved screeningbesøk, det vil si minst 1,5 standardavvik under populasjonsgjennomsnittet.
  7. Anfallsfrekvensen er gjennomsnittlig ≥2 per 28-dagers periode over de 6 månedene før screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi på grunn av annen og/eller progressiv nevrologisk sykdom
  2. Betydelig annen medisinsk tilstand som vil svekke trygg deltakelse
  3. Primær eller sekundær immunsvikt
  4. Selvmordsforsøk det siste året
  5. Alvorlige psykiatriske lidelser
  6. Kronisk inneboende intrakraniell enhet
  7. MR som indikerer potensiell ondartet lesjon
  8. Graviditet, eller ammer for øyeblikket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Opptil 28 forsøkspersoner
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er en eksperimentell nevral celleterapi produktkandidat avledet fra en allogen human embryonal stamcellelinje. Stamcellene ble omdannet til hemmende nerveceller som produserer GABA.
Andre navn:
  • GABA-utskillende interneuroner
Eksperimentell: NRTX-1001 (Fase 3)
Omtrent 40 forsøkspersoner
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er en eksperimentell nevral celleterapi produktkandidat avledet fra en allogen human embryonal stamcellelinje. Stamcellene ble omdannet til hemmende nerveceller som produserer GABA.
Andre navn:
  • GABA-utskillende interneuroner
Sham-komparator: Sham-komparator (Fase 3)
Omtrent 20 forsøkspersoner
Fremgangsmåte: Sham Comparator
Sham Comparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av alvorlige eller svært alvorlige bivirkninger (Fase 1/2)
Tidsramme: 1 år
Studiets primære endepunkt er frekvensen av alvorlige eller svært alvorlige bivirkninger i løpet av 1 år etter administrering.
1 år
Endring i invalidiserende anfallsfrekvens (fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder etter operasjon
Forskjellen i median prosentvis endring fra utgangspunkt i dagbokrapportert invalidiserende anfallsfrekvens (anfall per 28 dager) mellom deltakere som mottar NRTX-1001 og de som mottar sham-behandling.
4-6 måneder etter operasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responsrate (Fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder etter operasjon
Forskjellen i 50 % responder rate, dvs. forskjellen mellom andelen pasienter som mottar NRTX-1001 og andelen som mottar placebo-behandling som opplever minst 50 % reduksjon fra utgangspunktet i antall invalidiserende anfall.
4-6 måneder etter operasjon
Svarprosent (Fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder etter operasjon
Forskjellen i 75 % responsrate, dvs. forskjellen mellom andelen pasienter som får NRTX-1001 og de som får placebo-behandling som opplever minst 75 % reduksjon fra utgangspunktet i antall invalidiserende anfall.
4-6 måneder etter operasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Samarbeidspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Etterforskere

  • Studieleder: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTE001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere