Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FIH-studie van NRTX-1001 neurale celtherapie bij geneesmiddelresistente unilaterale mesiale temporaalkwabepilepsie

19 januari 2024 bijgewerkt door: Neurona Therapeutics

Een First-In-Human (FIH) studie van remmende interneuronen (NRTX-1001) bij geneesmiddelresistente unilaterale mesiale temporale kwab epilepsie (MTLE)

Deze klinische studie is opgezet om te testen of een enkele stereotactische intracerebrale toediening van remmende zenuwcellen aan proefpersonen met geneesmiddelresistente mesiale temporaalkwabepilepsie veilig is (frequentie van bijwerkingen) en effectief (frequentie van aanvallen).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen ondergaan een enkele stereotactische intracerebrale toediening van neurale cellen, interneuronen genaamd, die de remmende neurotransmitter gamma-aminoboterzuur (GABA) afscheiden.

De proefpersonen nemen vervolgens gedurende 1 jaar medicijnen om hun immuunsysteem gedeeltelijk te onderdrukken (om te voorkomen dat het lichaam de cellen afstoot). Veiligheid, verdraagbaarheid, bewijs van levensvatbaarheid van neurale cellen en lokale ontsteking (met behulp van MRI-scans van de hersenen), en effecten op epilepsiesymptomen zullen gedurende 2 jaar na transplantatie worden beoordeeld. Onderwerpen worden nog 13 jaar gevolgd met driemaandelijks telefonisch contact en jaarlijkse bezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California Los Angeles
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John M Stern, MD
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Graber, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Vivek Buch, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jaimie Henderson, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Richard Lafayette, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jordan Seliger
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California Davis
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California San Diego
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Edward F Chang, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Paul A Garcia, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jeffrey M Gelfand, MD, MAS
        • Onderonderzoeker:
          • Brandon E Kopald, PsyD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lesley Kaye, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Steven Ojemann, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Daniel Kramer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Amanda Piquet, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Naveed Chaudhry, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Thomas Wodushek, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Christopher Mizenko
        • Onderonderzoeker:
          • Trey Jouard
        • Onderonderzoeker:
          • Michelle Sandoval
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Rush University Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Travis Stoub, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Sepehr B Sani, MD
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Granner, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Daniel Friedman, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Werner Doyle, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Thomas Wisniewski, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Bruce Solitar, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Werving
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert L Beach, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Corey A McGraw, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Harish Babu, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Shahram Izadyar, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Xiangping Zhou, MD, PhD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Austin Dixon, MD, MBA
        • Onderonderzoeker:
          • Sidney Gospe III, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Jill Stuart, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Mitchell E Horwitz, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Beth Shaz, MD, MBA
        • Onderonderzoeker:
          • Matthew Luedke, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Joanne Kurtzberg, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • David C Spencer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Kim Burchiel, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Paul Motika, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Lia Ernst, MD
        • Onderonderzoeker:
          • David Pettersson, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Lane, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Tyler Duffield, PhD
        • Contact:
        • Contact:
          • Celena Byerlee-Dixon, MS
          • Telefoonnummer: 971-334-1942
          • E-mail: byerlee@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Werving
        • University of Utah Health
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Johnson, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amir Arain, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sindhu Richard, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Blake Newman, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Angela Peters, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Katherine Krulisky, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Shervin Rahimpour, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Michelle Miranda, PhD, MPH
        • Onderonderzoeker:
          • Jonathan Galli, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sean Lew, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Man of vrouw, leeftijd ≥18 tot 55 jaar
  2. Focale aanvallen, klinisch gedefinieerd als TLE
  3. Is er niet in geslaagd de aanvallen onder controle te krijgen, ondanks adequate onderzoeken met ten minste 2 ASS in de juiste doseringen
  4. Momenteel op stabiele doses (minstens 1 maand) van goedgekeurde ASS
  5. Enkele aanvalsfocus bevestigd als binnen één temporale kwab
  6. Voor proefpersonen die fase 1 ingaan, ligt de aanvalsfocus ofwel a) in de niet-dominante hemisfeer, of b) in de dominante hemisfeer en de proefpersoon heeft een Rey Auditieve Verbale Leertest (RAVLT) die binnen een jaar na screening wordt beoordeeld, of bij de screeningsbezoek, dat is ten minste 1,5 standaarddeviatie onder het populatiegemiddelde.
  7. Frequentie van aanvallen gemiddeld ≥2 per periode van 28 dagen gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Epilepsie als gevolg van een andere en/of progressieve neurologische aandoening
  2. Significante andere medische aandoening die veilige deelname in de weg zou staan
  3. Primaire of secundaire immunodeficiëntie
  4. Zelfmoordpoging in het afgelopen jaar
  5. Ernstige psychiatrische stoornissen
  6. Chronisch inwonend intracraniaal apparaat
  7. MRI wijst op mogelijke kwaadaardige laesie
  8. Zwangerschap of momenteel borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NRTX-1001 (fase 1)
Tot 10 onderwerpen.
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 is een experimentele productkandidaat voor neurale celtherapie, afgeleid van een allogene menselijke embryonale stamcellijn. De stamcellen werden omgezet in remmende zenuwcellen die GABA produceren.
Andere namen:
  • GABA-uitscheidende interneuronen
Experimenteel: NRTX-1001 (fase 2)
Tot 20 onderwerpen.
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 is een experimentele productkandidaat voor neurale celtherapie, afgeleid van een allogene menselijke embryonale stamcellijn. De stamcellen werden omgezet in remmende zenuwcellen die GABA produceren.
Andere namen:
  • GABA-uitscheidende interneuronen
Sham-vergelijker: Sham-vergelijker (fase 2)
Tot 10 onderwerpen.
Procedure: Sham-vergelijker
Sham-vergelijker.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van ernstige of ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
Het primaire eindpunt van de studie is de frequentie van ernstige of ernstige bijwerkingen gedurende de periode van 1 jaar na toediening, waarbij alle proefpersonen die werden behandeld met NRTX-1001 (fase 1 + fase 2) werden vergeleken met alle proefpersonen die een schijnbehandeling kregen.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: 1 jaar
Het verschil in de mediane procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in aanvalsfrequentie (aanvallen per 28 dagen) tussen proefpersonen die NRTX-1001 kregen en degenen die schijnbehandeling kregen, beoordeeld in fase 2.
1 jaar
Antwoordpercentage
Tijdsspanne: 1 jaar
Het verschil in het percentage responders van 75%, d.w.z. het verschil tussen het deel van de proefpersonen dat NRTX-1001 krijgt en het deel van de proefpersonen dat een schijnbehandeling krijgt en die een vermindering van ten minste 75% ten opzichte van de uitgangswaarde van de aanvalsfrequentie ervaren, beoordeeld in fase 2.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Medewerkers

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Onderzoekers

  • Studie directeur: David Blum, MD, Neurona Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTE001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NRTX-1001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren