Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FIH-studie van NRTX-1001 neurale celtherapie bij geneesmiddelresistente unilaterale mesiale temporaalkwabepilepsie (EPIC)

6 juni 2026 bijgewerkt door: Neurona Therapeutics

Een First-In-Human (FIH) studie van remmende interneuronen (NRTX-1001) bij geneesmiddelresistente unilaterale mesiale temporale kwab epilepsie (MTLE)

Deze klinische studie is opgezet om te testen of een enkele stereotactische intracerebrale toediening van remmende zenuwcellen aan proefpersonen met geneesmiddelresistente mesiale temporaalkwabepilepsie veilig is (frequentie van bijwerkingen) en effectief (frequentie van aanvallen).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen ondergaan een enkele stereotactische intracerebrale toediening van neurale cellen, interneuronen genaamd, die de remmende neurotransmitter gamma-aminoboterzuur (GABA) afscheiden.

De proefpersonen nemen vervolgens gedurende 1 jaar medicijnen om hun immuunsysteem gedeeltelijk te onderdrukken (om te voorkomen dat het lichaam de cellen afstoot). Veiligheid, verdraagbaarheid, bewijs van levensvatbaarheid van neurale cellen en lokale ontsteking (met behulp van MRI-scans van de hersenen), en effecten op epilepsiesymptomen zullen gedurende 2 jaar na transplantatie worden beoordeeld. Onderwerpen worden nog 13 jaar gevolgd met driemaandelijks telefonisch contact en jaarlijkse bezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

88

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Werving
        • University of Alabama
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Werving
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724-5023
        • Werving
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Labiner, MD
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Werving
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sisira Yadala, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • John M Stern, MD
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Contact:
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • UC Irvine Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California Davis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California San Diego
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • Werving
        • George Washington University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Rush University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Werving
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Werving
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maysaa Basha, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63100
        • Werving
        • Washington University at St. Louis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Werving
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Werving
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Contact:
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Werving
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Atrium Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contact:
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • David C Spencer, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Sperling, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • UTHealth Houston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Werving
        • University of Utah Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amir Arain, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Werving
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sean Lew, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Man of vrouw, leeftijd ≥18 tot 55 jaar
  2. Focale aanvallen, klinisch gedefinieerd als TLE
  3. Is er niet in geslaagd de aanvallen onder controle te krijgen, ondanks adequate onderzoeken met ten minste 2 ASS in de juiste doseringen
  4. Momenteel op stabiele doses (minstens 1 maand) van goedgekeurde ASS
  5. Enkele aanvalsfocus bevestigd als binnen één temporale kwab
  6. Voor proefpersonen die fase 1 ingaan, ligt de aanvalsfocus ofwel a) in de niet-dominante hemisfeer, of b) in de dominante hemisfeer en de proefpersoon heeft een Rey Auditieve Verbale Leertest (RAVLT) die binnen een jaar na screening wordt beoordeeld, of bij de screeningsbezoek, dat is ten minste 1,5 standaarddeviatie onder het populatiegemiddelde.
  7. Frequentie van aanvallen gemiddeld ≥2 per periode van 28 dagen gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Epilepsie als gevolg van een andere en/of progressieve neurologische aandoening
  2. Significante andere medische aandoening die veilige deelname in de weg zou staan
  3. Primaire of secundaire immunodeficiëntie
  4. Zelfmoordpoging in het afgelopen jaar
  5. Ernstige psychiatrische stoornissen
  6. Chronisch inwonend intracraniaal apparaat
  7. MRI wijst op mogelijke kwaadaardige laesie
  8. Zwangerschap of momenteel borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Tot 28 proefpersonen
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 is een experimentele productkandidaat voor neurale celtherapie, afgeleid van een allogene menselijke embryonale stamcellijn. De stamcellen werden omgezet in remmende zenuwcellen die GABA produceren.
Andere namen:
  • GABA-uitscheidende interneuronen
Experimenteel: NRTX-1001 (Fase 3)
Ongeveer 40 proefpersonen
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 is een experimentele productkandidaat voor neurale celtherapie, afgeleid van een allogene menselijke embryonale stamcellijn. De stamcellen werden omgezet in remmende zenuwcellen die GABA produceren.
Andere namen:
  • GABA-uitscheidende interneuronen
Sham-vergelijker: Sham-vergelijkingsgroep (Fase 3)
Ongeveer 20 proefpersonen
Procedure: Schijnvergelijker
Schijnvergelijker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van ernstige of zware bijwerkingen (Fase 1/2)
Tijdsspanne: 1 jaar
Het primaire eindpunt van de studie is de frequentie van ernstige of zware ongewenste voorvallen gedurende de periode van 1 jaar na toediening.
1 jaar
Verandering in invaliderende aanvalsfrequentie (Fase 3)
Tijdsspanne: 4-6 maanden na de operatie
Het verschil in de mediaan van het procentuele verschil ten opzichte van de baseline in het dagboekgerapporteerde aantal invaliderende aanvallen (aanvallen per 28 dagen) tussen proefpersonen die NRTX-1001 ontvangen en degenen die een shambehandeling ontvangen.
4-6 maanden na de operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responderpercentage (Fase 3)
Tijdsspanne: 4-6 maanden na de operatie
Het verschil in het 50% responspercentage, bijvoorbeeld het verschil tussen het deel van de proefpersonen die NRTX-1001 ontvangen en degenen die een schijnbehandeling ontvangen die een vermindering van ten minste 50% van de uitgangswaarde in invaliderende aanvalsfrequentie ervaren.
4-6 maanden na de operatie
Responder rate (Fase 3)
Tijdsspanne: 4-6 maanden na de operatie
Het verschil in het 75% responspercentage, d.w.z. het verschil tussen het deel van de proefpersonen die NRTX-1001 ontvangen en degenen die een schijnbehandeling ontvangen die een vermindering van ten minste 75% ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van invaliderende aanvallen ervaren.
4-6 maanden na de operatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Medewerkers

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2043

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTE001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren