Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FIH studie terapie neurálními buňkami NRTX-1001 u lékově rezistentní jednostranné epilepsie mesiálního temporálního laloku (EPIC)

6. června 2026 aktualizováno: Neurona Therapeutics

První studie u člověka (FIH) inhibičních interneuronů (NRTX-1001) u lékově rezistentní jednostranné mesiální temporální epilepsie (MTLE)

Tato klinická studie je navržena tak, aby otestovala, zda je jednorázové stereotaktické intracerebrální podání inhibičních nervových buněk subjektům s mesiální temporální lalokovou epilepsií rezistentní na léky bezpečné (frekvence nežádoucích účinků) a účinné (frekvence záchvatů).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty podstoupí jediné stereotaktické intracerebrální podání nervových buněk, nazývaných interneurony, které vylučují inhibiční neurotransmiter kyseliny gama-aminomáselné (GABA).

Subjekty pak budou po dobu 1 roku užívat léky k částečnému potlačení imunitního systému (s cílem zabránit tělu odmítat buňky). Bezpečnost, snášenlivost, průkaz životaschopnosti nervových buněk a lokální zánět (pomocí MRI skenů mozku) a účinky na symptomy epilepsie budou hodnoceny po dobu 2 let po transplantaci. Subjekty budou sledovány po dobu dalších 13 let s čtvrtletním telefonickým kontaktem a každoročními návštěvami.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

88

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Nábor
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724-5023
        • Nábor
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Labiner, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sisira Yadala, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John M Stern, MD
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • UC Irvine Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California Davis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Nábor
        • George Washington University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Nábor
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maysaa Basha, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63100
        • Nábor
        • Washington University at St. Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Nábor
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Nábor
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Kontakt:
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • Suny Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Atrium Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Sperling, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Nábor
        • University of Utah Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amir Arain, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Nábor
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, věk ≥18 až 55
  2. Fokální záchvaty, klinicky definované jako TLE
  3. Nepodařilo se mu dosáhnout kontroly záchvatů navzdory adekvátním zkouškám alespoň 2 ASD ve vhodných dávkách
  4. V současné době na stabilních dávkách (nejméně 1 měsíc) schválených ASD
  5. Zaměření jediného záchvatu potvrzeno jako v rámci jednoho temporálního laloku
  6. U subjektů vstupujících do fáze 1 je zaměření záchvatu buď a) v nedominantní hemisféře, nebo b) v dominantní hemisféře a subjekt má test Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) hodnocený do jednoho roku od screeningu, nebo na screeningovou návštěvu, což je alespoň 1,5 standardní odchylky pod průměrem populace.
  7. Průměrná frekvence záchvatů ≥2 za 28denní období během 6 měsíců před screeningem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie způsobená jiným a/nebo progresivním neurologickým onemocněním
  2. Jiný významný zdravotní stav, který by narušil bezpečnou účast
  3. Primární nebo sekundární imunodeficience
  4. Pokus o sebevraždu v minulém roce
  5. Těžké psychické poruchy
  6. Chronické zavedené intrakraniální zařízení
  7. MRI indikující potenciální maligní lézi
  8. Těhotenství nebo současné kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NRTX-1001 (Fáze 1/2)
Až 28 subjektů
Biologický: NRTX-1001
Biologické: NRTX-1001 je experimentální produkt pro neurální buněčnou terapii získaný z alogenní linie lidských embryonálních kmenových buněk. Kmenové buňky byly přeměněny na inhibiční nervové buňky, které produkují GABA.
Ostatní jména:
  • Interneurony vylučující GABA
Experimentální: NRTX-1001 (Fáze 3)
Přibližně 40 subjektů
Biologický: NRTX-1001
Biologické: NRTX-1001 je experimentální produkt pro neurální buněčnou terapii získaný z alogenní linie lidských embryonálních kmenových buněk. Kmenové buňky byly přeměněny na inhibiční nervové buňky, které produkují GABA.
Ostatní jména:
  • Interneurony vylučující GABA
Falešný srovnávač: Falešný komparátor (Fáze 3)
Přibližně 20 subjektů
Postup: Sham Comparator
Sham Comparator

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence závažných nebo těžkých nežádoucích účinků (Fáze 1/2)
Časové okno: 1 rok
Primárním cílem studie je frekvence závažných nebo těžkých nežádoucích účinků v průběhu 1 roku po podání.
1 rok
Změna v četnosti invalidizujících záchvatů (Fáze 3)
Časové okno: 4-6 měsíců po operaci
Rozdíl v mediánu procentuální změny od výchozí hodnoty frekvence invalidizujících záchvatů hlášených v deníku (záchvaty za 28 dní) mezi subjekty, které dostávají NRTX-1001, a těmi, které dostávají fiktivní léčbu.
4-6 měsíců po operaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi (Fáze 3)
Časové okno: 4-6 měsíců po operaci
Rozdíl v míře 50% odpovědi, tj. rozdíl mezi podílem subjektů, které dostávají NRTX-1001, a těch, které dostávají falešnou léčbu, u kterých dojde k alespoň 50% snížení četnosti invalidizujících záchvatů oproti výchozí hodnotě.
4-6 měsíců po operaci
Míra odpovědi (Fáze 3)
Časové okno: 4-6 měsíců po operaci
Rozdíl v míře 75% odpovědi, např. rozdíl mezi podílem subjektů, kteří dostávají NRTX-1001, a těch, kteří dostávají falešnou léčbu, u nichž dojde k alespoň 75% snížení frekvence invalidizujících záchvatů od výchozí hodnoty.
4-6 měsíců po operaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurona Therapeutics

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NTE001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NRTX-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit