Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FIH studie terapie neurálními buňkami NRTX-1001 u lékově rezistentní jednostranné epilepsie mesiálního temporálního laloku

19. ledna 2024 aktualizováno: Neurona Therapeutics

První studie u člověka (FIH) inhibičních interneuronů (NRTX-1001) u lékově rezistentní jednostranné mesiální temporální epilepsie (MTLE)

Tato klinická studie je navržena tak, aby otestovala, zda je jednorázové stereotaktické intracerebrální podání inhibičních nervových buněk subjektům s mesiální temporální lalokovou epilepsií rezistentní na léky bezpečné (frekvence nežádoucích účinků) a účinné (frekvence záchvatů).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty podstoupí jediné stereotaktické intracerebrální podání nervových buněk, nazývaných interneurony, které vylučují inhibiční neurotransmiter kyseliny gama-aminomáselné (GABA).

Subjekty pak budou po dobu 1 roku užívat léky k částečnému potlačení imunitního systému (s cílem zabránit tělu odmítat buňky). Bezpečnost, snášenlivost, průkaz životaschopnosti nervových buněk a lokální zánět (pomocí MRI skenů mozku) a účinky na symptomy epilepsie budou hodnoceny po dobu 2 let po transplantaci. Subjekty budou sledovány po dobu dalších 13 let s čtvrtletním telefonickým kontaktem a každoročními návštěvami.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John M Stern, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Graber, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Vivek Buch, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jaimie Henderson, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Richard Lafayette, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jordan Seliger
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California Davis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Edward F Chang, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Paul A Garcia, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jeffrey M Gelfand, MD, MAS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Brandon E Kopald, PsyD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lesley Kaye, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Steven Ojemann, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Daniel Kramer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amanda Piquet, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Naveed Chaudhry, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Thomas Wodushek, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christopher Mizenko
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Trey Jouard
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michelle Sandoval
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Travis Stoub, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sepehr B Sani, MD
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Granner, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Daniel Friedman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Werner Doyle, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Thomas Wisniewski, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Bruce Solitar, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert L Beach, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Corey A McGraw, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Harish Babu, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shahram Izadyar, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Xiangping Zhou, MD, PhD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Austin Dixon, MD, MBA
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sidney Gospe III, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jill Stuart, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mitchell E Horwitz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Beth Shaz, MD, MBA
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Matthew Luedke, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joanne Kurtzberg, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David C Spencer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kim Burchiel, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Paul Motika, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lia Ernst, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Pettersson, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Lane, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tyler Duffield, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Celena Byerlee-Dixon, MS
          • Telefonní číslo: 971-334-1942
          • E-mail: byerlee@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Sperling, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitin Tandon, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Nábor
        • University of Utah Health
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Brian Johnson, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amir Arain, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sindhu Richard, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Blake Newman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Angela Peters, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Katherine Krulisky, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shervin Rahimpour, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michelle Miranda, PhD, MPH
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jonathan Galli, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sean Lew, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, věk ≥18 až 55
  2. Fokální záchvaty, klinicky definované jako TLE
  3. Nepodařilo se mu dosáhnout kontroly záchvatů navzdory adekvátním zkouškám alespoň 2 ASD ve vhodných dávkách
  4. V současné době na stabilních dávkách (nejméně 1 měsíc) schválených ASD
  5. Zaměření jediného záchvatu potvrzeno jako v rámci jednoho temporálního laloku
  6. U subjektů vstupujících do fáze 1 je zaměření záchvatu buď a) v nedominantní hemisféře, nebo b) v dominantní hemisféře a subjekt má test Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) hodnocený do jednoho roku od screeningu, nebo na screeningovou návštěvu, což je alespoň 1,5 standardní odchylky pod průměrem populace.
  7. Průměrná frekvence záchvatů ≥2 za 28denní období během 6 měsíců před screeningem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie způsobená jiným a/nebo progresivním neurologickým onemocněním
  2. Jiný významný zdravotní stav, který by narušil bezpečnou účast
  3. Primární nebo sekundární imunodeficience
  4. Pokus o sebevraždu v minulém roce
  5. Těžké psychické poruchy
  6. Chronické zavedené intrakraniální zařízení
  7. MRI indikující potenciální maligní lézi
  8. Těhotenství nebo současné kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NRTX-1001 (Stage 1)
Až 10 předmětů.
Biologický: NRTX-1001
Biologické: NRTX-1001 je experimentální produkt pro neurální buněčnou terapii získaný z alogenní linie lidských embryonálních kmenových buněk. Kmenové buňky byly přeměněny na inhibiční nervové buňky, které produkují GABA.
Ostatní jména:
  • Interneurony vylučující GABA
Experimentální: NRTX-1001 (Stage 2)
Až 20 subjektů.
Biologický: NRTX-1001
Biologické: NRTX-1001 je experimentální produkt pro neurální buněčnou terapii získaný z alogenní linie lidských embryonálních kmenových buněk. Kmenové buňky byly přeměněny na inhibiční nervové buňky, které produkují GABA.
Ostatní jména:
  • Interneurony vylučující GABA
Falešný srovnávač: Falešný komparátor (2. fáze)
Až 10 předmětů.
Postup: Falešný srovnávač
Falešný srovnávač.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence závažných nebo závažných AE
Časové okno: 1 rok
Primárním koncovým bodem studie je frekvence závažných nebo závažných AE během období 1 roku po podání, přičemž se srovnávají všechny subjekty léčené NRTX-1001 (fáze 1 + fáze 2) se všemi subjekty, které dostávají předstíranou léčbu.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence záchvatů
Časové okno: 1 rok
Rozdíl v mediánu procentuální změny od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů (záchvaty za 28 dní) mezi subjekty, které dostávají NRTX-1001, a těmi, kteří dostávají předstíranou léčbu, hodnocený ve fázi 2.
1 rok
Míra odpovědí
Časové okno: 1 rok
Rozdíl v 75% míře reagujících na léčbu, např. rozdíl mezi podílem subjektů, kteří dostávají NRTX-1001, a těmi, kteří dostávají falešnou léčbu, u nichž došlo k alespoň 75% snížení frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě, hodnocený ve 2. stadiu.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurona Therapeutics

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Blum, MD, Neurona Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NTE001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NRTX-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit